Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Randomizowane badanie rhTPO w porównaniu z placebo w przypadku MDS niskiego/średniego ryzyka 1 z trombocytopenią

26 marca 2020 zaktualizowane przez: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Randomizowana próba rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny w porównaniu z placebo w przypadku zespołów mielodysplastycznych niskiego/średniego ryzyka 1 z trombocytopenią

Zespół mielodysplastyczny (MDS) jest rodzajem klonalnego guza szpikowego. Głównym objawem jest zmniejszenie trójliniowości krwi z powodu nieefektywnej i nieprawidłowej hematopoezy, z których część może prowadzić do ostrej białaczki szpikowej. Według międzynarodowego systemu punktacji rokowania (IPSS) w przypadku MDS około 10% pacjentów z MDS o niskim/średnim ryzyku-1 ma ciężką trombocytopenię (PLT < 30 × 109/l). Pacjenci ci mają zarówno zmniejszoną liczbę płytek krwi, jak i dysfunkcję płytek krwi, co skutkuje wysokim ryzykiem krwawienia. W nowej skali prognostycznej, takiej jak IPSS-r, stopień małopłytkowości jest uważany za czynnik złego rokowania. Transfuzja płytek krwi jest stosowana głównie w leczeniu tego rodzaju pacjentów. Wskazaniami do transfuzji są krwawienia lub znaczne zmniejszenie liczby płytek krwi (< 10 × 109/l). Jednak transfuzja płytek krwi może prowadzić tylko do krótkotrwałego wzrostu liczby płytek krwi, podczas gdy powtarzane transfuzje zwiększają możliwość infekcji i nieskutecznej transfuzji płytek krwi. TPO jest nowo odkrytym czynnikiem wspomagającym hematopoetykę, który może specyficznie wiązać się z receptorem TPO na komórce i uczestniczyć w regulacji proliferacji, różnicowania, dojrzewania i podziału megakariocytów w celu utworzenia funkcjonalnej płytki krwi. Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania agonistów receptora TPO eltrombopagu i romiplostymu w leczeniu małopłytkowości u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka 1 zostało pomyślnie potwierdzone w badaniach zagranicznych. Rekombinowana ludzka trombopoetyna (rhTPO) jest również rodzajem agonisty receptora TPO, który jest wysoce specyficznym czynnikiem stymulującym płytki krwi. Obecnie nie ma obszernego doniesienia na temat zastosowania rhTPO u takich pacjentów. Celem tego badania jest zbadanie krótko- i długoterminowego efektu terapeutycznego i bezpieczeństwa rhTPO u pacjentów z MDS niskiego/średniego ryzyka-1.

Przegląd badań

Status

Nieznany

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

75

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny
        • Peking Union Medical College Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

14 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Potwierdzone MDS, IPSS niskie/średnie ryzyko-1
  2. W okresie 4 tygodni przed włączeniem średnia wartość płytek krwi wynosiła ≤ 30 × 10e9/L lub < 50 × 10e9/L z krwawieniami
  3. Pacjenci z EPO z powodu niedokrwistości i G-CSF z powodu ciężkiej neutropenii mogą być włączeni, a dawkowanie nie ulegnie zmianie podczas badania
  4. Wyjściowa czynność wątroby i nerek: ALT/ASL w granicach 3-krotności górnej granicy normy, TBIL w granicach 2-krotności górnej granicy normy i kreatyniny w granicach 2-krotności górnej granicy normy
  5. ECOG 0-2 punkty
  6. Możliwość podpisania świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  1. Ciąża lub karmienie piersią
  2. IPSS średniego ryzyka-2 / wysokiego ryzyka MDS
  3. Ponad 5% mieloblastów w szpiku kostnym
  4. Zwłóknienie szpiku
  5. Przebyta transplantacja lub leczenie ATG w ciągu 6 miesięcy
  6. Wcześniejsze stosowanie IL-11, TPO lub innych agonistów receptora TPO
  7. Aktywna infekcja lub guz
  8. Choroba zakrzepowo-zatorowa lub krwotoczna
  9. Poważna choroba serca, w tym niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, arytmia, zawał mięśnia sercowego w ciągu 1 roku
  10. Krwotok śródczaszkowy w ciągu 4 tygodni

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Grupa leczenia TPO
Danazol 0,2 g tid po+rhTPO (wstrzyknięcie rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny) 300 j./kg/d×14d si co miesiąc (przerwać, gdy PLT≥100×10e9/L lub wzrost powyżej 50×10e9/L), całkowity cykl 6 miesięcy
Lek: Danazol + rhTPO (wstrzyknięcie rekombinowanej ludzkiej trombopoetyny)
wstrzyknięcie podskórne, 300 U/kg/d×14d co miesiąc, przerwać, jeśli PLT≥100×10e9/L lub wzrost >50×10e9/L, całkowity kurs to 6 miesięcy
Komparator placebo: kontrola
Danazol 0,2 g tid po+ kontrola (chlorek sodu) × 14 dni si co miesiąc, całkowity cykl 6 miesięcy
Lek: Danazol + chlorek sodu
Danazol 0,2 g tid po+ kontrola (chlorek sodu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: 1 rok
ogólny wskaźnik odpowiedzi płytek krwi
1 rok
wskaźnik skutków ubocznych
Ramy czasowe: 1 rok
wskaźnik wszelkiego rodzaju skutków ubocznych
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
czas wystąpienia ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas wystąpienia całkowitej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
czas trwania ogólnej odpowiedzi
Ramy czasowe: do ukończenia studiów, średnio 1 rok
w czasie dla pełnej i częściowej odpowiedzi
do ukończenia studiów, średnio 1 rok
Skala krwawień wg WHO
Ramy czasowe: 1 rok
w celu oceny częstości i nasilenia krwawień
1 rok
zmiana transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: 1 rok
częstotliwość i ilość transfuzji płytek krwi
1 rok
występowanie przeciwciał TPO
Ramy czasowe: 1 rok
szybkość obecności przeciwciał TPO
1 rok
jakość życia pacjentów z MDS
Ramy czasowe: 1 rok
jakość życia pacjentów z MDS za pomocą kwestionariusza QoL-E
1 rok
zwiększona liczba mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
Ramy czasowe: 1 rok
zwiększona liczba mieloblastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej
1 rok
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
Ramy czasowe: 1 rok
częstości progresji do MDS wysokiego ryzyka lub białaczki
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 marca 2022

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 marca 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 marca 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 marca 2020

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • TPO

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

protokół, formularz zgody, dane kliniczne byłyby dostępne po kontakcie osobistym

Ramy czasowe udostępniania IPD

10 lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

kontakt osobisty, w tym e-mail

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niskie/średnie ryzyko-1 MDS

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Cyprus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj