Ph2b do oceny skuteczności klinicznej i bezpieczeństwa Tildacerfont w CAH u dorosłych
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie z różnymi dawkami w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa SPR001 (Tildacerfont) u dorosłych pacjentów z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy
Przegląd badań
Status
Status
Warunki
Warunki
Interwencja / Leczenie
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Typ studiów
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Zapisy
Faza
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Clinical Trials
- Numer telefonu: 415-655-4169
- E-mail: CAHmelia@sprucebiosciences.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brisbane, Australia
- Spruce Study Site
-
Elizabeth Vale, Australia
- Spruce Study Site
-
Melbourne, Australia
- Spruce Study Site
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Brasília, Brazylia
- Spruce Study Site
-
São Paulo, Brazylia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Aarhus, Dania
- Spruce Study Site
-
Copenhagen, Dania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Tallinn, Estonia
- Spruce Study Site
-
Tartu, Estonia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Madrid, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Sevilla, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
Tarragona, Hiszpania
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Nijmegen, Holandia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Istanbul, Indyk
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Ottawa, Kanada, K1H7W9
- Spruce Study Site
-
Sherbrooke, Kanada, J1H 5N4
- Spruce Study Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kaunas, Litwa
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Munich, Niemcy
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Kraków, Polska
- Spruce Study Site
-
Warsaw, Polska
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Seoul, Republika Korei
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Bucharest, Rumunia
- Spruce Study Site
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35294
- Spruce Study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Spruce Study Site
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Spruce Clinical Site
-
Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
- Spruce Study Site
-
-
Colorado
-
Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
- Spruce Study Site
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
- Spruce Clinical Site
-
West Palm Beach, Florida, Stany Zjednoczone, 33401
- Spruce Study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Spruce Study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
- Spruce Clinical Site
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Spruce Study Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Spruce Clinical Site
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Spruce Study Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89148
- Spruce Clinical Site
-
-
North Carolina
-
Hickory, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28601
- Spruce Study Site
-
-
Ohio
-
Canton, Ohio, Stany Zjednoczone, 44718
- Spruce Study Site
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45219
- Spruce Study Site
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
- Spruce Study Site
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Spruce Study Site
-
-
Oregon
-
Bend, Oregon, Stany Zjednoczone, 97702
- Spruce Clinical Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Spruce Study Site
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Spruce Study Site
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Stany Zjednoczone, 02903
- Spruce Study Site
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 28203
- Spruce Study Site
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38163
- Spruce Clinical Site
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78731
- Spruce Study Site
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75093
- Spruce Study Site
-
Edinburg, Texas, Stany Zjednoczone, 78539
- Spruce Clinical Site
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Spruce Clinical Site
-
-
-
-
-
Saint Gallen, Szwajcaria
- Spruce Study Site
-
Zürich, Szwajcaria
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Falun, Szwecja
- Spruce Study Site
-
Stockholm, Szwecja
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Spruce Study Site
-
Napoli, Włochy
- Spruce Study Site
-
Rome, Włochy
- Spruce Study Site
-
Torino, Włochy
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Spruce Study Site
-
-
-
-
-
Riga, Łotwa
- Spruce Study Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni i kobiety powyżej 18 roku życia włącznie
- Ma znane rozpoznanie w dzieciństwie klasycznego CAH spowodowanego niedoborem 21-hydroksylazy w oparciu o mutację genetyczną w CYP21A2 i/lub udokumentowany podwyższony poziom 17-OHP i obecnie jest leczony HC, octanem HC, prednizonem, prednizolonem, metyloprednizolonem (lub kombinacją wyżej wymienionych GC )
- Otrzymywał stabilną ponadfizjologiczną dawkę zastępczego GKS ≥15 mg/dobę i ≤60 mg/dobę w ekwiwalentach HC
- W przypadku pacjentów z postacią CAH powodującą utratę soli, pacjent otrzymywał stabilną dawkę substytucyjnego mineralokortykoidu przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym
Kryteria wyłączenia:
- Ma znane lub podejrzewane rozpoznanie jakiejkolwiek innej znanej postaci klasycznego CAH (niez powodu niedoboru 21-hydroksylazy)
- Ma historię, która obejmuje obustronną adrenalektomię lub niedoczynność przysadki
- Ma historię alergii lub nadwrażliwości na Tildacerfont, którąkolwiek z jego substancji pomocniczych lub jakiegokolwiek innego antagonistę receptora CRF1
- Aktualne leczenie deksametazonem jako terapia GC w CAH. Dozwolone jest wcześniejsze leczenie deksametazonem, o ile zmiana na alternatywny schemat GKS (np. HC, prednizon lub prednizolon) doprowadziła do uzyskania stabilnej dawki zastępczej GKS przez ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
- Wykazuje kliniczne oznaki lub objawy niewydolności kory nadnerczy
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Liczba ramion
Broń i interwencje
Grupa uczestników / ArmGrupa uczestników / Arm |
Interwencja / LeczenieInterwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 1
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni na poziomie dawki 1
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 2
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni na poziomie dawki 2
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Grupa Tildacerfont 3
Tildacerfont podawany codziennie w postaci tabletki doustnej przez 70 tygodni na poziomie dawki 3
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo podawane codziennie w postaci tabletki doustnej przez 12 tygodni.
|
Tabletka, podawana codziennie
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić wpływ Tildacerfont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym wrodzonym rozrostem nadnerczy (CAH) w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 12 tygodni leczenia (tydzień 18)
|
Ocena odpowiedzi dawki na zmianę od wartości wyjściowej w log A4 po 12 tygodniach na podwójnie zaślepionym leczeniu placebo (tydzień 18)
|
Linia wyjściowa i 12 tygodni leczenia (tydzień 18)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w A4, określona poprzez zastosowanie twierdzenia Delta do wyników analizy skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepy, kontrolowane placebo leczenie (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni efekt leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi zmniejszenie bezwzględnego stężenia w porównaniu do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie A4 u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w A4, jak oceniono w skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepej ślepej, kontrolowanym placebo leczeniu (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni % działań leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi % redukcję w stosunku do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie 17-OHP u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Zmiana od wartości wyjściowej w 17-OHP, jak oceniono w skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo leczeniu (tydzień 18).
Wartość ujemna stanowi % redukcję w stosunku do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
|
Aby ocenić wpływ Tildacefont na zmniejszenie 17-OHP u uczestników z klasycznym CAH w ciągu 12 tygodni
Ramy czasowe: 12 tygodni
|
Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej w 17-OHP określona poprzez zastosowanie twierdzenia Delta do wyników analizy skali logarytmicznej po 12 tygodniach na podwójnie ślepy, kontrolowanym placebo leczenie (tydzień 18).
Wyniki pokazują średni efekt leczenia dawki vs placebo.
Wartość ujemna stanowi zmniejszenie bezwzględnego stężenia w porównaniu do wartości wyjściowej.
|
12 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Sponsor
Śledczy
Śledczy
- Główny śledczy: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Pierwszy wysłany
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia wysłana aktualizacja
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu moczowo-płciowego
- Choroby układu hormonalnego
- Procesy patologiczne
- Choroby układu moczowo-płciowego u mężczyzn
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet
- Choroby układu moczowo-płciowego kobiet i powikłania ciąży
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Zaburzenia gonad
- Wady wrodzone
- Choroby nadnerczy
- Zaburzenia rozwoju płciowego
- Zaburzenia układu moczowo-płciowego
- Metabolizm sterydów, błędy wrodzone
- Rozrost
- Przerost nadnerczy, wrodzony
- Zespół nadnerczy
- Nadczynność kory nadnerczy
Inne numery identyfikacyjne badania
Inne numery identyfikacyjne badania
- SPR001-203
- CAHmelia 203 (Inny identyfikator: Spruce Biosciences)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .