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Un Ph2b per valutare l'efficacia clinica e la sicurezza di Tildacerfont nella CAH per adulti

18 giugno 2025 aggiornato da: Spruce Biosciences

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosaggio variabile per valutare l'efficacia e la sicurezza di SPR001 (Tildacerfont) in soggetti adulti con iperplasia surrenale congenita classica

Un'indagine sull'efficacia e la sicurezza fino a 70 settimane di trattamento con Tildacerfont in soggetti con CAH classica che hanno biomarcatori elevati al basale con il loro attuale regime GC. Periodo di estensione opzionale del trattamento in aperto fino a 240 settimane con 200 mg di tildacerfont QD.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Terminato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio che testerà l'efficacia e la sicurezza di Tildacerfont. Le prime 12 settimane saranno uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, con dosaggio variabile. Le successive 58 settimane valuteranno la sicurezza a lungo termine di Tildacerfont. Periodo di estensione opzionale del trattamento in aperto fino a 240 settimane con 200 mg di tildacerfont QD.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
96

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Brisbane, Australia
        • Spruce Study Site
      • Elizabeth Vale, Australia
        • Spruce Study Site
      • Melbourne, Australia
        • Spruce Study Site
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Spruce Study Site
  • Brasile
      • Brasília, Brasile
        • Spruce Study Site
      • São Paulo, Brasile
        • Spruce Study Site
  • Canada
      • Ottawa, Canada, K1H7W9
        • Spruce Study Site
      • Sherbrooke, Canada, J1H 5N4
        • Spruce Study Site
    • Newfoundland and Labrador
      • St. John's, Newfoundland and Labrador, Canada
        • Spruce Study Site
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada
        • Spruce Study Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Spruce Study Site
  • Danimarca
      • Aarhus, Danimarca
        • Spruce Study Site
      • Copenhagen, Danimarca
        • Spruce Study Site
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia
        • Spruce Study Site
      • Tartu, Estonia
        • Spruce Study Site
  • Germania
      • Munich, Germania
        • Spruce Study Site
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Spruce Study Site
  • Italia
      • Milan, Italia
        • Spruce Study Site
      • Napoli, Italia
        • Spruce Study Site
      • Rome, Italia
        • Spruce Study Site
      • Torino, Italia
        • Spruce Study Site
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia
        • Spruce Study Site
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Spruce Study Site
  • Olanda
      • Nijmegen, Olanda
        • Spruce Study Site
  • Polonia
      • Kraków, Polonia
        • Spruce Study Site
      • Warsaw, Polonia
        • Spruce Study Site
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • Spruce Study Site
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Spruce Study Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Madrid, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Sevilla, Spagna
        • Spruce Study Site
      • Tarragona, Spagna
        • Spruce Study Site
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • Spruce Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Spruce Study Site
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Spruce Clinical Site
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Spruce Study Site
    • Colorado
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Spruce Study Site
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Spruce Clinical Site
      • West Palm Beach, Florida, Stati Uniti, 33401
        • Spruce Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Spruce Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Spruce Clinical Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Spruce Study Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
        • Spruce Clinical Site
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Spruce Study Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89148
        • Spruce Clinical Site
    • North Carolina
      • Hickory, North Carolina, Stati Uniti, 28601
        • Spruce Study Site
    • Ohio
      • Canton, Ohio, Stati Uniti, 44718
        • Spruce Study Site
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45219
        • Spruce Study Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Spruce Study Site
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Spruce Study Site
    • Oregon
      • Bend, Oregon, Stati Uniti, 97702
        • Spruce Clinical Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Spruce Study Site
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Spruce Study Site
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Spruce Study Site
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 28203
        • Spruce Study Site
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38163
        • Spruce Clinical Site
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731
        • Spruce Study Site
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75093
        • Spruce Study Site
      • Edinburg, Texas, Stati Uniti, 78539
        • Spruce Clinical Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Spruce Clinical Site
  • Svezia
      • Falun, Svezia
        • Spruce Study Site
      • Stockholm, Svezia
        • Spruce Study Site
  • Svizzera
      • Saint Gallen, Svizzera
        • Spruce Study Site
      • Zürich, Svizzera
        • Spruce Study Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino
        • Spruce Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Soggetti maschi e femmine di età superiore ai 18 anni inclusi
  • Ha una diagnosi infantile nota di CAH classica dovuta a deficit di 21-idrossilasi basata su mutazione genetica nel CYP21A2 e/o livelli elevati documentati di 17-OHP ed è attualmente in trattamento con HC, HC acetato, prednisone, prednisolone, metilprednisolone (o una combinazione dei suddetti GC )
  • Ha assunto una dose sovrafisiologica stabile di sostituzione di GC ≥15 mg/die e ≤60 mg/die in equivalenti di HC
  • Per i soggetti con la forma di CAH con perdita di sali, il soggetto ha assunto una dose stabile di sostituzione dei mineralcorticoidi per ≥1 mese prima dello screening

Criteri di esclusione:

  • Ha una diagnosi nota o sospetta di qualsiasi altra forma nota di CAH classica (non dovuta a deficit di 21 idrossilasi)
  • Ha una storia che include adrenalectomia bilaterale o ipopituitarismo
  • Ha una storia di allergia o ipersensibilità a Tildacerfont, a uno qualsiasi dei suoi eccipienti o a qualsiasi altro antagonista del recettore CRF1
  • Attuale trattamento con desametasone come terapia GC per CAH. Il trattamento precedente con desametasone è consentito purché la transizione a un regime alternativo di GC (p. es., HC, prednisone o prednisolone) abbia portato a una dose stabile di sostituzione di GC per ≥1 mese prima dello screening.
  • Mostra segni clinici o sintomi di insufficienza surrenalica

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Tildacerfont Gruppo 1
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 12 settimane al livello di dose 1
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Tildacerfont Gruppo 2
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 12 settimane al livello di dose 2
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Sperimentale: Gruppo Tildacerfont 3
Tildacerfont somministrato quotidianamente tramite compressa orale per 70 settimane al livello di dose 3
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001
Comparatore placebo: Placebo
Placebo somministrato giornalmente tramite compressa orale per 12 settimane.
Droga: Tildacerfont/Placebo
Tablet, somministrato quotidianamente
Altri nomi:
  • SPR001

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con classica iperplasia surrenale congenita (CAH) per 12 settimane
Lasso di tempo: Basale e 12 settimane di trattamento (settimana 18)
Valutazione della risposta alla dose per il cambiamento rispetto al basale nel registro A4 dopo 12 settimane sul trattamento controllato con placebo in doppio cieco (settimana 18)
Basale e 12 settimane di trattamento (settimana 18)

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con CAH classico per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
La variazione assoluta dal basale in A4 determinata tramite l'applicazione del teorema delta ai risultati dell'analisi della scala di tronchi dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano un effetto terapeutico medio della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione della concentrazione assoluta rispetto al basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre la A4 nei partecipanti con CAH classico per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dal basale in A4 come valutato sulla scala dei registri dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano % media dell'effetto del trattamento della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione % dal basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre i 17-OHP nei partecipanti con CAH classica per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica dal basale in 17-OHP come valutato sulla scala del registro dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). Un valore negativo rappresenta una riduzione % dal basale.
12 settimane
Per valutare l'effetto di Tildacerfont nel ridurre i 17-OHP nei partecipanti con CAH classica per 12 settimane
Lasso di tempo: 12 settimane
Modifica assoluta dal basale nel 17-OHP come determinato tramite l'applicazione del teorema delta ai risultati dell'analisi della scala di tronchi dopo 12 settimane in trattamento in doppio cieco e controllato con placebo (settimana 18). I risultati mostrano un effetto terapeutico medio della dose vs placebo. Un valore negativo rappresenta una riduzione della concentrazione assoluta rispetto al basale.
12 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spruce Biosciences

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Investigatore principale: Kyriakie Sarafoglou, M.D, Dept. of Pediatrics, Divisions of Endocrinology and Genetics & Metabolism, Univ. of Minnesota

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 agosto 2020

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
9 febbraio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
23 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
25 giugno 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
30 giugno 2020

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 luglio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
8 luglio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
18 giugno 2025

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPR001-203
  • CAHmelia 203 (Altro identificatore: Spruce Biosciences)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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