Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie eskalacji dawki FP-045 u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

4 marca 2025 zaktualizowane przez: Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Wielonarodowe, wieloośrodkowe badanie ze zwiększaniem dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej aktywności FP 045 u pacjentów z niedokrwistością Fanconiego

Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 mające na celu określenie optymalnej dawki biologicznej (OBD) oraz ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i wstępnej aktywności FP 045 podawanego doustnie młodym dorosłym/młodzieżom i dzieciom z zespołem Fanconiego niedokrwistość. Do badania zostanie włączonych łącznie 6 młodych dorosłych/młodzieży i od co najmniej 8 do 12 pacjentów pediatrycznych z łagodną do umiarkowanej niewydolnością szpiku kostnego, którzy nie przeszli przeszczepu komórek krwiotwórczych. To sprawia, że ​​całkowita liczba pacjentów wynosi od 14 do 18. Zwiększenie dawki nastąpi indywidualnie dla każdego pacjenta, w każdej grupie wiekowej. Każdy pacjent otrzyma każdy z 3 poziomów dawki FP 045 (zwiększanie dawki wewnątrz pacjenta), zaczynając od poziomu dawki 1, a następnie poziomu dawki 2 i 3. Każdy poziom dawki będzie podawany przez 28 dni przed eskalacją do następnego wyższego poziomu dawki dla tego pacjenta.

Przegląd badań

Status

Wycofane

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Zwiększanie dawki rozpocznie się u młodych dorosłych/młodzieży. Dwóch pierwszych pacjentów włączonych do badania będzie miało więcej niż 15 lat. Ci pacjenci muszą ukończyć cały 28-dniowy okres leczenia Dawką Poziomu 1 przed włączeniem dodatkowych młodych dorosłych/młodzieży. Wszystkich 6 młodych dorosłych/młodzieży musi ukończyć 28-dniowe leczenie Dawką Poziomu 1, a łączne bezpieczeństwo musi zostać ocenione przez Komitet ds. Przeglądu Bezpieczeństwa (SRC) przed włączeniem pacjentów pediatrycznych. Dwóch pierwszych włączonych pacjentów pediatrycznych będzie w wieku > 6 lat. Pacjenci ci muszą przejść cały 28-dniowy okres leczenia na poziomie dawki 1 przed włączeniem dodatkowych pacjentów pediatrycznych. Minimalnie 8 i maksymalnie 12 pacjentów pediatrycznych zostanie zapisanych, aby umożliwić co najmniej 4 pacjentów w wieku od 3 do 6 lat.

Oceny badań będą przeprowadzane podczas każdej wizyty. Pacjenci będą uważnie obserwowani pod kątem toksyczności ograniczającej dawkę (DLT) podczas każdego okresu dawkowania. Każdy pacjent, u którego wystąpi DLT, zostanie przerwany podawanie badanego leku i nie będzie mógł przejść na kolejny wyższy poziom dawki. Pacjent może wznowić leczenie w dawce o jeden poziom niższej, gdy DLT ustąpi do wartości początkowej lub do stopnia ≤ 1. stopnia nasilenia. MTD będzie definiowana jako poziom dawki bezpośrednio poniżej poziomu dawki, przy którym wystąpiło DLT. Pacjenci wymagający przerwy w leczeniu > 3 tygodni po DLT zostaną wycofani z badania. MTD będzie oceniane oddzielnie dla każdego pacjenta.

Po zakończeniu zwiększania dawki każdy pacjent będzie kontynuował leczenie najwyższą dawką lub indywidualną MTD, a następnie przejdzie do OBD dla swojej grupy wiekowej (po raz zdefiniowany), łącznie przez 3 miesiące. Pacjenci, którzy nie otrzymali 75% planowanych dawek z przyczyn innych niż działania niepożądane, mogą zostać zastąpieni.

Typ studiów

Interwencyjne

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Lucille Packard Children's Hospital, Stanford University
        • Kontakt:
          • Rajni Agarwal-Hashmi, M.D.
          • Numer telefonu: 650 497-0753
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • Rekrutacyjny
        • Masonic Cancer Center, University of Minnesota
        • Kontakt:
          • Meera Srikanthan, MD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10022
        • Rekrutacyjny
        • David H. Koch Center for Cancer Care at Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 miesięcy do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • mężczyzna lub kobieta w wieku 3-25 lat
  • udokumentowana niedokrwistość Fanconiego na podstawie analizy pęknięć chromosomów
  • kobiet w wieku rozrodczym i mężczyzn, którzy muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję
  • łagodna do umiarkowanej niewydolność szpiku kostnego z co najmniej jedną cytopenią o nasileniu > 1. stopnia

Kryteria wyłączenia:

  • historia jakiegokolwiek nowotworu złośliwego z wyjątkiem ogniskowego płaskonabłonkowego lub podstawnokomórkowego raka skóry lub raka in situ szyjki macicy
  • ma zespół mielodysplastyczny lub ostrą białaczkę zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO).
  • ma historię jakichkolwiek istotnych schorzeń
  • ma aminotransferazę asparaginianową (AST)/aminotransferazę alaninową (ALT) > 5x górną granicę normy (GGN) lub obliczony klirens kreatyniny (Clcr) < 50 ml/min
  • ma aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • ma trwającą infekcję ogólnoustrojową
  • wymaga silnego inhibitora CYP3A4
  • miał poważną operację w ciągu 30 dni
  • Aktywna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi wymagająca leczenia ogólnoustrojowego
  • Ma historię przeszczepu szpiku kostnego lub komórek macierzystych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FP-045
Do badania zostanie włączonych łącznie 6 młodych dorosłych/młodzieży, u których nastąpi progresja do trzech poziomów dawek, a następnie co najmniej 8 do 12 pacjentów pediatrycznych, u których nastąpi progresja do trzech poziomów dawek.
Lek: FP-045
aktywator dehydrogenazy aldehydowej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Optymalna dawka biologiczna (OBP) FP-045
Ramy czasowe: 28 dni x do 3 dawek
OBP FP-045 u młodzieży i dzieci
28 dni x do 3 dawek
stabilizacja lub poprawa cytopenii w FA
Ramy czasowe: 3 miesiące
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężenia hemoglobiny
3 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja
Ramy czasowe: 3-6 miesięcy
Częstość zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych
3-6 miesięcy
profil farmakokinetyczny
Ramy czasowe: 3- 6 miesięcy
Średnie AUC FP-045 według poziomu dawki
3- 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Foresee Pharmaceuticals Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Susan Whitaker, Foresee Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 sierpnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

19 sierpnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 sierpnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FP045C-19-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Badanie danych/dokumentów

  1. Protokół badania
    Komentarze do informacji: www.clinicaltrials.gov
  2. Plan analizy statystycznej
    Komentarze do informacji: www.clinicaltrials.gov

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia Fanconiego

Badania kliniczne na FP-045

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj