Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie transferu genu UX701 w leczeniu choroby Wilsona

23 września 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, bezproblemowe, adaptacyjne, dotyczące bezpieczeństwa, ustalania dawki i fazy 3 badania kliniczne transferu genu za pośrednictwem AAV UX701 w leczeniu choroby Wilsona

The primary objectives of this study are to evaluate the safety of single IV doses of UX701 in patients with Wilson disease, to select the UX701 dose with the best benefit/risk profile based on the totality of safety and efficacy data and to evaluate the effect of UX701 on copper regulation.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Stage 1 (Phase 1/2) is an open-label safety and dose-finding stage designed to evaluate the safety and efficacy of 4 dose levels of UX701 to establish initial safety of UX701 and select a safe and efficacious dose for further evaluation. Stage 2 (Phase 3) is a randomized, open-label, active-controlled stage to evaluate the safety and efficacy of UX701 using the dose selected in Stage 1. Stage 3 is a long-term follow-up stage designed to evaluate the safety, efficacy, and clinical benefit of UX701 for at least 5 years from the time of UX701 administration.

Participants who receive UX701 will receive premedication, prophylactic oral corticosteroids and immunomodulation therapy.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
82

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Portugalia
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalia, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitário de São João
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • Surrey
      • London, Surrey, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Key Inclusion Criteria:

  • Confirmed diagnosis of Wilson disease based on genetic confirmation of heterozygous or homozygous biallelic ATP7B mutation.
  • Stable Wilson disease as evidenced by ongoing copper chelator (ie, penicillamine, trientine) and/or zinc therapy for at least 2 months at screening, with no medication or dose changes for at least 2 months at screening.
  • Ongoing restriction of high copper containing foods for at least 2 months at Screening and continued through study participation.
  • Willing and able to comply with all study procedures and requirements, including frequent blood collection, total urine collection over a 24-hour period, patient-reported outcome assessments, and long-term follow-up

Key Exclusion Criteria:

  • Detectable pre-existing antibodies to the AAV9 capsid.
  • Stage 1 only: History of copper chelator or zinc therapy noncompliance, in the Investigator's judgment, within 6 months prior to Screening.
  • History of liver transplant.
  • Active decompensated hepatic cirrhosis or history of hepatic encephalopathy.
  • Significant hepatic inflammation as evidenced by laboratory abnormalities.
  • Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score > 13.
  • Hemoglobin < 9 g/dL
  • Presence of Stage 3 or higher chronic kidney disease based on estimated glomerular filtration rate < 60 mL/min/1.73 m2.
  • Marked neurological deficit or compromise that, in the Investigator's opinion, would interfere with the subject's safety or ability to participate in the study.
  • Moderate to severe depression, recent or active suicidal ideation with intent or suicidal behavior, psychosis, or unstable psychiatric illness.
  • Known hypersensitivity to UX701 or its excipients, copper chelators, zinc, rituximab, tacrolimus, corticosteroids, or eculizumab that, in the Investigator's judgement, places the participant at increased risk for adverse events.
  • Participation in another gene transfer study or use of another gene transfer product before or during study participation.
  • Subjects with known hypersensitivity to amide-containing local anesthetics are excluded from participating in the optional liver biopsy substudy.

Note: Other protocol defined Inclusion/ Exclusion criteria may apply

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Stage 1: UX701 Dose Level 1

Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of UX701 at dose level 1.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Stage 1: UX701 Dose Level 2

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 2.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Stage 1: UX701 Dose Level 3

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 3.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Stage 1: UX701 Dose Level 4

Participants receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at dose level 4.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Stage 2: UX701 at Selected Dose

Participants randomized to UX701 receive a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Stage 2: Standard of Care (SOC) to UX701

Participants randomized to SOC will continue their baseline SOC medications for 52 weeks, followed by a single, peripheral IV infusion of UX701 at the selected dose. Following UX701 administration, participants will be evaluated for modification of their SOC medications.
Genetyczny: UX701

Nonreplicating, recombinant gene transfer vector

Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Lek: Standard of Care (SOC)

SOC treatment (i.e., copper chelators and/or zinc) administered according to standard regimens.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 1: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE), zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), TEAE związanych z leczeniem i TESAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Etap 1: zmiana 24-godzinnego stężenia miedzi w moczu w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana całkowitej zawartości miedzi w 52. tygodniu od wartości początkowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana stężenia ceruloplazminy w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana stężenia miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (NCC) od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana poziomu wolnej miedzi od wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana aktywności ceruloplazminy od wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Procentowa redukcja leków standardowej opieki (SOC) do tygodnia 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Liczba uczestników, którzy odstawili leki SOC do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Liczba kolejnych tygodni bez leków SOC w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 2: Zmiana 24-godzinnego stężenia miedzi w moczu w stosunku do wartości wyjściowej w 52. tygodniu, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Procentowa redukcja leków SOC do tygodnia 52, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Zmiana miedzi związanej z ceruloplazminą od wartości wyjściowej w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Linia bazowa, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 2: Zmiana poziomów aktywności ceruloplazminy od wartości początkowej w tygodniu 52, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Liczba uczestników, którzy zaprzestali przyjmowania leków SOC do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 2: Zmiana stężenia miedzi w wątrobie oceniana na podstawie biopsji wątroby od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Zmiana wyniku w skali FACIT-Fatigue od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Inne miary wyników

Inne miary wyników

W przypadku badań klinicznych planowany pomiar opisany w protokole, który służy do określenia wpływu interwencji/leczenia na uczestników. W przypadku badań obserwacyjnych pomiar lub obserwacja używana do opisu wzorców chorób lub cech lub powiązań z ekspozycjami, czynnikami ryzyka lub leczeniem. Rodzaje miar wyniku obejmują pierwotną miarę wyniku i drugorzędną miarę wyniku.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 2: Opracowanie przeciwciał anty-ATP7B
Ramy czasowe: Do tygodnia 104
Do tygodnia 104
Etap 2: Częstość występowania TEAE, TESAE, AESI, TEAE związanych z leczeniem i TESAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 312
Do tygodnia 312

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
27 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 marca 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
25 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
23 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (Numer EudraCT)
  • 2022-502873-40-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Due to the rarity of Wilson Disease, individual patient data will not be shared in order to safeguard patient privacy. The study protocol and statistical analysis plan for this study will be available with the tabulated results once posted.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami