Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie transferu genu UX701 w leczeniu choroby Wilsona

11 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe, bezproblemowe, adaptacyjne, dotyczące bezpieczeństwa, ustalania dawki i fazy 3 badania kliniczne transferu genu za pośrednictwem AAV UX701 w leczeniu choroby Wilsona

Głównymi celami tego badania jest ocena bezpieczeństwa pojedynczych dawek dożylnych UX701 u pacjentów z chorobą Wilsona, wybór dawki UX701 o najlepszym profilu korzyści/ryzyka w oparciu o całość danych dotyczących bezpieczeństwa i skuteczności oraz ocena wpływu UX701 w sprawie regulacji miedzi.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, płynnym, adaptacyjnym badaniem klinicznym fazy 1/2/3 dotyczącym UX701 u pacjentów z chorobą Wilsona.

Etap 1 (faza 1/2) to nierandomizowany, otwarty etap dotyczący bezpieczeństwa i ustalania dawki, mający na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności 3 poziomów dawek UX701 w celu ustalenia wstępnego bezpieczeństwa UX701 oraz wybrania bezpiecznej i skutecznej dawki do dalszej oceny . Etap 2 (Faza 3) to randomizowany, podwójnie zaślepiony, kontrolowany placebo etap zaprojektowany w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności UX701 przy użyciu dawki wybranej w Etapie 1. Etap 3 ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa, skuteczności i korzyść kliniczna UX701. Wszyscy uczestnicy będą obserwowani przez co najmniej 5 lat od momentu podania UX701.

Uczestnicy, którzy otrzymają UX701, otrzymają profilaktyczne doustne kortykosteroidy. Uczestnicy, którzy otrzymują placebo, otrzymają doustne kortykosteroidy placebo, aby utrzymać ślepotę badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

82

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
  • Portugalia
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portugalia, 1649-035
        • Centro Hospitalar Universitario Lisboa Norte
    • Porto District
      • Porto, Porto District, Portugalia, 4200-319
        • Centro Hospitalar Universitario de Sao Joao
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles
      • Redwood City, California, Stany Zjednoczone, 94063
        • Stanford University
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817-1348
        • University of California Davis
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Indiana University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212-2700
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
    • Surrey
      • London, Surrey, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
        • Kings College NHS Foundation

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Potwierdzona diagnoza choroby Wilsona
  • Stała terapia chelatorem miedzi (tj. penicylamina, trientyna) i/lub cynkiem przez co najmniej 12 miesięcy w momencie badania przesiewowego, bez zmian leków lub dawek przez co najmniej 6 miesięcy w czasie badania przesiewowego.
  • Stabilna choroba Wilsona, o czym świadczy stabilne 24-godzinne stężenie miedzi w moczu podczas okresu przesiewowego
  • Trwające ograniczenie żywności bogatej w miedź przez co najmniej 12 miesięcy podczas badania przesiewowego, kontynuowane poprzez udział w badaniu.
  • Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur i wymagań badania, w tym częstego pobierania krwi, całkowitego zbierania moczu w ciągu 24 godzin, oceny wyników zgłaszanych przez pacjentów i długoterminowej obserwacji

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Wykrywalne wcześniej istniejące przeciwciała przeciwko kapsydowi AAV9.
  • Tylko Etap 1: Historia niezgodności z zaleceniami chelatora miedzi lub terapii cynkiem, w ocenie badacza, w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  • Historia przeszczepu wątroby.
  • Niewyrównana marskość wątroby lub zaawansowana choroba wątroby potwierdzona nadciśnieniem wrotnym, wodobrzuszem, splenomegalią, żylakami przełyku, encefalopatią wątrobową.
  • Znaczące zapalenie wątroby, o czym świadczą nieprawidłowości laboratoryjne.
  • Wynik modelu schyłkowej niewydolności wątroby (MELD) > 13.
  • Hemoglobina < 9 g/dl
  • Obecność przewlekłej choroby nerek w stopniu 3 lub wyższym na podstawie szacunkowej szybkości przesączania kłębuszkowego < 60 ml/min/1,73 m2.
  • Wyraźny deficyt lub upośledzenie neurologiczne, które w opinii badacza mogłyby zakłócić bezpieczeństwo lub zdolność uczestnika do udziału w badaniu.
  • Umiarkowana do ciężkiej depresja, niedawne lub aktywne myśli samobójcze z zamiarem lub zachowaniem samobójczym, psychoza lub niestabilna choroba psychiczna.
  • Udział w innym badaniu transferu genów lub użycie innego produktu transferu genów przed lub w trakcie udziału w badaniu.
  • Osoby ze znaną nadwrażliwością na miejscowe środki znieczulające zawierające amidy są wykluczone z udziału w opcjonalnym badaniu częściowym dotyczącym biopsji wątroby.

Uwaga: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Etap 1: Dawka UX701 Poziom 1
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję dożylną (IV) UX701 na poziomie dawki 1.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Etap 1: Dawka UX701 Poziom 2
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję IV UX701 na poziomie dawki 2.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Etap 1: poziom dawki UX701 3
Uczestnicy otrzymują pojedynczą obwodową infuzję IV UX701 na poziomie dawki 3.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Etap 1: UX701 Dawka 4
Uczestnicy otrzymują pojedynczy, peryferyjny infuzję UX701 na poziomie 4.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Etap 2: UX701 w wybranej dawce
Uczestnicy zrandomizowani do UX701 otrzymują pojedynczy, peryferyjny wlew IV UX701 w wybranej dawce.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Eksperymentalny: Etap 2: Standard opieki (SOC) do UX701
Uczestnicy zrandomizowani do SOC będą kontynuować swoje wyjściowe leki SOC przez 52 tygodnie, a następnie pojedynczy, obwodowy wlew IV UX701 w wybranej dawce. Po podaniu UX701 uczestnicy zostaną oceniani pod kątem modyfikacji leków SOC.
Genetyczny: UX701
Niereplikujący się, rekombinowany wektor transferu genów
Inne nazwy:
  • Rivunatpagene Miziparvovec
Lek: Standard of Care (SOC)
Leczenie SOC (tj. Chelatory miedzi i/lub cynk) podawane zgodnie ze standardowymi schematami.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 1: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE), poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TESAE), zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI), TEAE związanych z leczeniem i TESAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 52
Do tygodnia 52
Etap 1: zmiana 24-godzinnego stężenia miedzi w moczu w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana całkowitej zawartości miedzi w 52. tygodniu od wartości początkowej
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana stężenia ceruloplazminy w stosunku do wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana stężenia miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą (NCC) od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana poziomu wolnej miedzi od wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Zmiana aktywności ceruloplazminy od wartości wyjściowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 1: Procentowa redukcja leków standardowej opieki (SOC) do tygodnia 52
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Liczba uczestników, którzy odstawili leki SOC do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Liczba kolejnych tygodni bez leków SOC w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 2: Zmiana 24-godzinnego stężenia miedzi w moczu w stosunku do wartości wyjściowej w 52. tygodniu, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Procentowa redukcja leków SOC do tygodnia 52, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 1: Zmiana miedzi związanej z ceruloplazminą od wartości wyjściowej w tygodniu 52
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 52
Linia bazowa, tydzień 52

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 2: Zmiana poziomów aktywności ceruloplazminy od wartości początkowej w tygodniu 52, oceniona pod kątem wyższości
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Liczba uczestników, którzy zaprzestali przyjmowania leków SOC do 52. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Etap 2: Zmiana stężenia miedzi w wątrobie oceniana na podstawie biopsji wątroby od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 52
Punkt wyjściowy, tydzień 52
Etap 2: Zmiana wyniku w skali FACIT-Fatigue od wartości początkowej w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Etap 2: Opracowanie przeciwciał anty-ATP7B
Ramy czasowe: Do tygodnia 104
Do tygodnia 104
Etap 2: Częstość występowania TEAE, TESAE, AESI, TEAE związanych z leczeniem i TESAE związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Do tygodnia 312
Do tygodnia 312

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 września 2021

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 marca 2034

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 maja 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 maja 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 maja 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

15 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UX701-CL301
  • 2020-005266-34 (Numer EudraCT)
  • 2022-502873-40-00 (Inny identyfikator: EU CT Number)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Ze względu na rzadkość występowania choroby Wilsona dane poszczególnych pacjentów nie będą udostępniane w celu ochrony prywatności pacjentów. Protokół badania i plan analizy statystycznej dla tego badania będą dostępne wraz z tabelarycznymi wynikami po opublikowaniu.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj