Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Autologiczne limfocyty T HuCART19 wyprodukowane przy użyciu platformy CliniMACS Prodigy dla pediatrycznej B-ALL (huCART19 Prodigy)

22 maja 2026 zaktualizowane przez: Stephan Grupp MD PhD

Badanie fazy 1/2b autologicznych humanizowanych limfocytów T chimerycznego receptora antygenu skierowanego przeciwko CD19, wyprodukowanych przy użyciu platformy CliniMACS Prodigy, do leczenia ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci (B-ALL)

Badanie to określi bezpieczeństwo i skuteczność przejścia na proces produkcyjny drugiej generacji przy użyciu platformy CliniMACS Prodigy do produkcji komórek huCART19 dla pacjentów z ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B (B-ALL).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Terapia komórkowa Chimeric Antigen Receptor T-Cells (CAR T) zmieniła krajobraz leczenia dzieci i młodych dorosłych pacjentów z wielokrotnie nawracającymi i opornymi B-ALL (ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B), jednak proces produkcyjny pozostaje w pierwszej generacji: pracochłonne, czasochłonne i niezautomatyzowane. Czas i znaczne zasoby personelu w tym procesie mogą powodować problemy z bezpieczeństwem pacjentów - z coraz bardziej chorymi, z trudniejszymi do kontrolowania białaczkami - w okresie oczekiwania między pobraniem komórek T a ukończonym wytwarzaniem produktu z komórek T CAR. Wykorzystanie platformy CliniMACS Prodigy, która pozwala na półautomatyczne przetwarzanie na skalę kliniczną produktów komórkowych huCART19 w funkcjonalnie zamkniętym, sterylnym systemie, szybko, bez wielu obciążeń logistycznych napotykanych w metodzie wytwarzania pierwszej generacji, może pomóc przezwyciężyć te problemy. Badanie to określi bezpieczeństwo i skuteczność przejścia na proces produkcyjny drugiej generacji z wykorzystaniem platformy CliniMACS Prodigy do produkcji ogniw huCART19.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
115

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 29 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Podpisana świadoma świadoma zgoda

  2. Osoby z udokumentowaną CD19+ ALL lub Lly:

    1. Kohorta A: Osoby z nawrotową lub oporną na leczenie ALL lub Lly
    2. Kohorta B: Pacjenci ze słabą odpowiedzią na wcześniejszą terapię komórkową ukierunkowaną na komórki B,
  3. Osoby z wcześniejszą lub obecną chorobą OUN3 w wywiadzie będą kwalifikować się, jeśli choroba ośrodkowego układu nerwowego (OUN) reaguje na terapię (podczas wlewu muszą spełniać kryteria określone w części 7.6.2).
  4. Dokumentacja ekspresji guza CD19 w szpiku kostnym, krwi obwodowej, płynie mózgowo-rdzeniowym (CSF) lub tkance guza za pomocą cytometrii przepływowej. Jeśli pacjent otrzymał terapię ukierunkowaną na CD19, po tej terapii należy wykonać cytometrię przepływową, aby wykazać ekspresję CD19.
  5. Wiek 0-29 lat
  6. Odpowiednia funkcja narządów
  7. Odpowiedni stan sprawności zdefiniowany jako wynik Lanksy'ego lub Karnofsky'ego ≥50
  8. Osoby zdolne do reprodukcji muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnych metod kontroli urodzeń.

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktywne zapalenie wątroby typu B lub aktywne zapalenie wątroby typu C
  2. Zakażenie wirusem HIV
  3. Aktywna ostra lub przewlekła choroba przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD) wymagająca leczenia ogólnoustrojowego.
  4. Jednoczesne stosowanie steroidów ogólnoustrojowych lub immunosupresja w czasie infuzji komórek lub pobierania komórek lub stan, który w opinii lekarza prowadzącego może wymagać leczenia sterydami lub immunosupresji podczas pobierania lub po infuzji. Dozwolone jest podawanie sterydów do leczenia choroby w czasie innym niż pobieranie komórek lub w czasie infuzji. Dozwolone jest również stosowanie fizjologicznego zastępczego hydrokortyzonu lub sterydów wziewnych.
  5. Choroba OUN, która postępuje w trakcie leczenia lub ze zmianami miąższowymi OUN, które mogą zwiększać ryzyko toksycznego działania na OUN.
  6. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  7. Niekontrolowana aktywna infekcja.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ramię zwiększania dawki
Część badania dotycząca eskalacji dawki fazy 1 będzie wykorzystywać standardowy schemat „3+3” w celu ustalenia zalecanej dawki komórek huCART19 fazy 2 u pacjentów, u których wcześniej leczono limfocytami T CAR ukierunkowanymi na CD19. W fazie zwiększania dawki planowane są dwie eskalacje dawki huCART19.
Biologiczny: Autologiczne humanizowane chimeryczne limfocyty T receptora antygenu ukierunkowane na CD19 (huCART19)
Badanym czynnikiem w tym protokole są humanizowane komórki CART19 (huCART19). Autologiczne limfocyty T zostaną zmodyfikowane tak, aby wyrażały zewnątrzkomórkowe przeciwciało jednołańcuchowe (scFv) o swoistości wobec CD19. Oczekuje się, że spowoduje to przekierowanie specyficzności transdukowanych komórek T w kierunku komórek wykazujących ekspresję CD19, cząsteczki, której ekspresja jest ograniczona na powierzchni złośliwych komórek i na normalnych komórkach B.
Eksperymentalny: Ramiona rozszerzające dawkę

Jeżeli co najmniej jeden poziom dawki w fazie zwiększania dawki zostanie uznany za bezpieczny, faza 2b zwiększania dawki badania zostanie otwarta dla rekrutacji. Uczestnicy otrzymają najwyższą dawkę komórek huCART19, która została uznana za bezpieczną w części badania polegającej na zwiększeniu dawki. Planowane są 2 kohorty:

  • Kohorta A (nawroty/oporne na leczenie, bez komórek T CAR)
  • Kohorta B (uprzednie leczenie limfocytami CAR T skierowanymi przeciwko CD19)
Biologiczny: Autologiczne humanizowane chimeryczne limfocyty T receptora antygenu ukierunkowane na CD19 (huCART19)
Badanym czynnikiem w tym protokole są humanizowane komórki CART19 (huCART19). Autologiczne limfocyty T zostaną zmodyfikowane tak, aby wyrażały zewnątrzkomórkowe przeciwciało jednołańcuchowe (scFv) o swoistości wobec CD19. Oczekuje się, że spowoduje to przekierowanie specyficzności transdukowanych komórek T w kierunku komórek wykazujących ekspresję CD19, cząsteczki, której ekspresja jest ograniczona na powierzchni złośliwych komórek i na normalnych komórkach B.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo administracji huCART19
Ramy czasowe: 5 lat
Bezpieczeństwo podawania humanizowanych limfocytów T chimerycznego receptora antygenu ukierunkowanego na Cd19 (huCART9) będzie mierzone poprzez monitorowanie częstości i ciężkości zdarzeń niepożądanych u pacjentów z zaawansowanymi lub opornymi na leczenie nowotworami hematologicznymi CD19+, w tym wcześniej leczonymi terapią komórkową.
5 lat
Skuteczność podawania huCART19
Ramy czasowe: 5 lat
Skuteczność huCART9 będzie mierzona poprzez ocenę ogólnego odsetka odpowiedzi u pacjentów z zaawansowanymi lub opornymi nowotworami hematologicznymi CD19+, w tym wcześniej leczonych terapią komórkową.
5 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykonalność produkcji
Ramy czasowe: 5 lat
Wykonalność produkcji będzie mierzona odsetkiem wyprodukowanych produktów, które nie spełniają kryteriów uwalniania dotyczących wydajności transdukcji wektora, czystości produktu komórek T, żywotności, sterylności lub z powodu zanieczyszczenia nowotworem.
5 lat
Bezpieczeństwo huCART19 mierzone wskaźnikiem toksyczności ≥ stopnia 3
Ramy czasowe: 5 lat
Bezpieczeństwo produktu huCART19 mierzone wskaźnikiem toksyczności stopnia ≥ 3. (toksyczność prawdopodobnie przypisywana huCART19), której nie można kontrolować, nieoczekiwanej i niezwiązanej z chemioterapią.
5 lat
Odpowiedź przeciwnowotworowa spowodowana infuzjami komórek huCART19
Ramy czasowe: 5 lat
W przypadku pacjentów z wykrywalną chorobą należy zmierzyć odpowiedź przeciwnowotworową spowodowaną infuzją komórek huCART19, określoną przez obecność choroby rdzeniastej (morfologicznej lub minimalnej choroby resztkowej (choroba na poziomie MRD) i/lub choroby pozaszpikowej po 1 miesiącu od infuzji.
5 lat
Wskaźnik remisji
Ramy czasowe: 5 lat
Ogólny wskaźnik remisji będzie mierzony odsetkiem leczonych osobników, którzy osiągnęli całkowitą remisję morfologiczną w dniu 28 po infuzji huCART19.
5 lat
Trwałość komórek huCART19
Ramy czasowe: 5 lat
Trwałość komórek huCART 19 będzie mierzona za pomocą analizy PCR (lub przepływowej) pełnej krwi w celu wykrycia i ilościowego określenia przeżywalności komórek huCART19 w czasie.
5 lat
Wydarzenie darmowe przetrwanie
Ramy czasowe: 5 lat
Roczne przeżycie wolne od zdarzeń (ang. Event-Free Survival, EFS) u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie B-ALL (kohorta A) oraz u pacjentów ze słabą odpowiedzią na wcześniejszą terapię komórkową ukierunkowaną na komórki B (kohorta B).
5 lat
Przeżycie bez nawrotów
Ramy czasowe: 5 lat
1 rok przeżycia bez nawrotów (RFS) u pacjentów z nawracającą/oporną na leczenie B-ALL (kohorta A) oraz u pacjentów ze słabą odpowiedzią na wcześniejszą terapię komórkową ukierunkowaną na komórki B (kohorta B).
5 lat
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: 5 lat
1-roczny całkowity czas przeżycia (OS) u pacjentów z nawrotową/oporną na leczenie B-ALL (kohorta A) oraz u pacjentów ze słabą odpowiedzią na wcześniejszą terapię komórkową ukierunkowaną na komórki B (kohorta B).
5 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Stephan Grupp MD PhD

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Hospital of Philadelphia

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Allison Barz Leahy, MD, Children's Hospital of Philadelphia
  • Dyrektor Studium: Stephan Grupp, MD,PhD, Children's Hospital of Philadelphia

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
20 września 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
20 września 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
20 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
27 lipca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
27 lipca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
29 lipca 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
26 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
22 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 22-019978
  • 22CT011 (Inny identyfikator: Children's Hospital of Philadelphia)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami