Badanie oceniające SLN124 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą (SLN)
17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Silence Therapeutics plc
Badanie fazy 1/2 z otwartą fazą zwiększania dawki, po której następuje randomizowana faza podwójnie ślepej próby SLN124 u pacjentów z czerwienicą prawdziwą
Jest to wieloośrodkowe badanie fazy 1/2 z otwartą próbą zwiększania dawki, po której następuje randomizowana, kontrolowana placebo i podwójnie ślepa faza SLN124 u dorosłych pacjentów z czerwienicą prawdziwą (PV) w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności, farmakokinetyki ( PK) i odpowiedź farmakodynamiczna (PD) SLN124.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
69
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Benowa, Australia
- Research Site
-
Hobart, Australia
- Research Site
-
Kurralta Park, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site
-
Melbourne, Australia
- Research Site 2
-
Nedlands, Australia
- Linear Clinical Research
-
Richmond, Australia
- Research Site
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bułgaria
- Research Site
-
Plovdiv, Bułgaria
- Research Site 2
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania
- Research Site
-
-
-
-
-
Toronto, Kanada
- Research Site
-
-
-
-
-
Johor Bahru, Malezja
- Research Site
-
Kuala Terengganu, Malezja
- Research Site
-
Kuantan, Malezja
- Research Site
-
Kuching, Malezja
- Research Site
-
-
-
-
-
Freiburg im Breisgau, Niemcy
- Research Site
-
Hanover, Niemcy
- Research Site
-
-
-
-
-
Gdansk, Polska
- Research Site
-
Katowice, Polska
- Research Site
-
Lublin, Polska
- Research Site
-
-
-
-
Louisiana
-
Hammond, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70403
- Research Site
-
-
New York
-
Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14203
- Research Site
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Research Site
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- Research Site
-
-
Texas
-
Huntsville, Texas, Stany Zjednoczone, 77340
- Research Site
-
-
-
-
-
Alessandria, Włochy
- Research Site
-
Meldola, Włochy
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej i żeńskiej w wieku 18 lat lub starsi.
- Potwierdzone rozpoznanie PV zgodnie ze zrewidowanymi kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia z 2016 r.:
- Odpowiednia historia upuszczania krwi
- Musi wyrazić zgodę na przestrzeganie odpowiednich wymagań dotyczących antykoncepcji
- Pacjenci, którzy nie otrzymują leczenia cytoredukcyjnego, muszą mieć przerwaną wcześniejszą terapię cytoredukcyjną na co najmniej 24 tygodnie przed podaniem dawki i ustąpić po wszelkich działaniach niepożądanych związanych z terapią cytoredukcyjną.
- Pacjenci otrzymujący leczenie cytoredukcyjne hydroksymocznikiem, interferonem, busulfanem lub ruksolitynibem musieli otrzymywać stabilną dawkę cytoredukcyjną przez co najmniej 12 tygodni przed podaniem dawki i bez planowanej zmiany dawki.
- Pacjenci muszą przejść badanie dermatologiczne w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Musi mieć wynik Eastern Cooperative Oncology Group 0, 1 lub 2.
Kryteria wyłączenia:
Nietolerancja leków:
- Historia nietolerancji na oligonukleotydy lub GalNAc lub jakikolwiek składnik SLN124.
- Historia nietolerancji s.c. zastrzyki.
- Klinicznie istotna zakrzepica (np. zakrzepica żył głębokich lub śledziony) w ciągu 12 tygodni od badania przesiewowego.
- Historia poważnych krwawień i / lub konieczność transfuzji krwi z powodu krwawienia w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
- Spełnia kryteria zwłóknienia szpiku po PV określone przez Międzynarodową Grupę Roboczą ds. Badań i Leczenia Nowotworów Mieloproliferacyjnych
- Każdy badany lek w okresie krótszym niż 6 tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub nieustąpienie skutków wcześniejszego podania jakiegokolwiek badanego leku.
- Każdy badany lub wprowadzony na rynek produkt wykorzystujący GalNAc ukierunkowany na mniej niż 48 tygodni przed podaniem jakiegokolwiek badanego środka.
- Klinicznie istotne choroby współistniejące
Parametry biochemiczne i hematologiczne:
- Biochemiczne dowody istotnej choroby wątroby podczas badań przesiewowych
- Parametry hematologiczne podczas skriningu: płytki krwi 1 000 000/µL; lub liczba białych krwinek (WBC) > 25 000/µL; lub wybuchy obwodowe < 1%.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: SLN124 otwartej fazy 1
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
|
SLN124 to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) ukierunkowany na proteazę transbłonową, przekaźnikowy kwas rybonukleinowy (mRNA) seryny 6 (TMPRSS6).
|
|
Eksperymentalny: Faza 2 Zaślepiony SLN124
SLN124 do wstrzyknięć podskórnych (sc).
|
SLN124 to dwuniciowy mały interferujący kwas rybonukleinowy (siRNA) ukierunkowany na proteazę transbłonową, przekaźnikowy kwas rybonukleinowy (mRNA) seryny 6 (TMPRSS6).
|
|
Komparator placebo: Faza 2 zaślepione placebo
Chlorek sodu do s.c.
zastrzyk
|
chlorek sodu, roztwór do wstrzykiwań
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 1: Częstość występowania zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Dzień 239
|
Bezpieczeństwo i tolerancja będą raportowane oddzielnie po otwartej fazie zwiększania dawki i podwójnie ślepej próbie
|
Dzień 239
|
|
Faza 1: Ocena liczby flebotomii w odstępach czasu
Ramy czasowe: 6 miesięcy przed podaniem do dnia 239
|
6 miesięcy przed podaniem do dnia 239
|
|
|
Faza 2: Odsetek pacjentów, którzy osiągną odpowiedź między 18. a 36. tygodniem (faza podwójnie ślepa z kontrolą placebo)
Ramy czasowe: 18 do 36 tygodni
|
18 do 36 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Faza 1: Farmakokinetyka: pole pod krzywą stężenia w osoczu (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 127
|
Dzień 127
|
|
|
Faza 1: Farmakokinetyka: maksymalne stężenie w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: Dzień 127
|
Dzień 127
|
|
|
Faza 1: Farmakodynamiczna: zmiana hematokrytu
Ramy czasowe: Dzień 1 do Dnia 239
|
Dzień 1 do Dnia 239
|
|
|
Faza 1: Farmakodynamiczna: Zmiana w wysyceniu transferyny (TSAT)
Ramy czasowe: Dzień 1 do dnia 239
|
Dzień 1 do dnia 239
|
|
|
Faza 1: Farmakodynamiczna: Zmiana poziomu hepcydyny
Ramy czasowe: Dzień 1 do Dnia 239
|
Dzień 1 do Dnia 239
|
|
|
Faza 2: Porównanie efektu działania SLN124 vs placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
|
Liczba flebotomii
|
Ponad 36 tygodni
|
|
Faza 2: Porównanie wpływu SLN124 vs placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
|
Odsetek pacjentów, u których uzyskano odpowiedź
|
Ponad 36 tygodni
|
|
Faza 2: Porównanie wpływu SLN124 z placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
|
Bezpieczeństwo i tolerancja
|
Ponad 36 tygodni
|
|
Faza 2: Porównanie działania SLN124 z placebo
Ramy czasowe: Ponad 36 tygodni
|
Parametry hematologiczne i biomarkery metabolizmu żelaza
|
Ponad 36 tygodni
|
|
Faza 2: W okresie rozszerzenia podwójnie ślepej próby oraz w okresie OLE:
Ramy czasowe: Tydzień 37 do Tygodnia 181
|
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji preparatu SLN124
|
Tydzień 37 do Tygodnia 181
|
|
Faza 2: W okresie przedłużenia podwójnie ślepej próby oraz w okresie OLE:
Ramy czasowe: Tydzień 37 do Tygodnia 181
|
Ocena długoterminowych skutków działania SLN124 na oceny jakości życia
|
Tydzień 37 do Tygodnia 181
|
|
Faza 2: Ocena stężenia maksymalnego (Cmax) SLN124 w dniu 1 i dniu 169 badania.
Ramy czasowe: Dzień 1 i Dzień 169
|
Dzień 1 i Dzień 169
|
|
|
Faza 2: Ocena PD SLN124
Ramy czasowe: Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
|
Hepcydyna
|
Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
|
|
Faza 2: Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
MPN-SAF-TSS
|
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
|
Faza 2: Ocena jakości życia
Ramy czasowe: Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
|
PGI-C
|
Zmiany od tygodnia 1 do tygodnia 181
|
|
Faza 2: Farmakodynamiczna: Zmiana hematokrytu
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
|
|
Faza 2: Farmakodynamiczna: Zmiana poziomu hepcydyny
Ramy czasowe: Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
Zmiany od Tygodnia 1 do Tygodnia 181
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 stycznia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 marca 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
29 lipca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 sierpnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 sierpnia 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
19 grudnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 grudnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 grudnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SLN124-004
- SANRECO (Inny identyfikator: Silence Therapeutics)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .