Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzonego dostępu średniej wielkości

29 sierpnia 2025 zaktualizowane przez: Seelos Therapeutics, Inc.

Protokół rozszerzonego dostępu do dożylnego wstrzyknięcia trehalozy 90,5 mg/ml Leczenie pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym

Ten rozszerzony protokół dostępu ma zapewnić dostęp do badanego produktu, SLS-005, uczestnikom z ALS, którzy nie kwalifikują się do udziału w badaniach klinicznych.

Przegląd badań

Status

Nie dostępny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Około 70 uczestników otrzymuje cotygodniową infuzję SLS-005 przez okres do 24 tygodni. Istnieje 25 infuzji w ciągu 24 tygodni (pierwsza infuzja ma miejsce podczas wizyty przesiewowej/początkowej). Oprócz wizyt infuzyjnych uczestnicy będą mieli trzy zaplanowane wizyty w klinice podczas badania przesiewowego/lini bazowej, tygodnia 3 i tygodnia 24 oraz 2 wizyty telefoniczne lub telemedyczne w tygodniu 12 i około 28 dni po ostatniej dawce badanego produktu medycznego .

Typ studiów

Rozszerzony dostęp

Rozszerzony typ dostępu

  • Populacja średniej wielkości

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Barrow Neurological Institute
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92697
        • University of California, Irvine
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Connecticut
      • New Britain, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06053
        • Hospital For Special Care
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20052
        • George Washington University
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33328
        • Nova Southeastern University
      • Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33308
        • Holy Cross Hospital - Phil Smith Neuroscience Institute
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83706
        • Saint Alphonsus Regional Medical Center
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • University of Maryland School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Beth Israel Deaconess Medical Center
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Sean M. Healey & AMG Center for ALS Neurological Clinical Research Institute, Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Spectrum Health/Corewell Health
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • Suny Upstate Medical University
    • Pennsylvania
      • Allentown, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 18105
        • Lehigh Valley Hospital
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
        • Texas Neurology, P.A.-Neal Site:769
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University Clinical Research Unit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie dotyczy

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Sporadyczne lub rodzinne ALS.
  2. Wiek 18 lat lub więcej.
  3. Kohorta 1: Pacjenci, którzy nie kwalifikują się do żadnego dostępnego trwającego badania klinicznego.
  4. Kohorta 2: Pacjenci, którzy ukończyli okres otwartego przedłużenia (OLE) schematu E badania platformy HEALEY ALS i nie kwalifikują się do włączenia do innego schematu leczenia w badaniu platformowym.
  5. Zdolne do wyrażenia świadomej zgody i przestrzegania procedur badawczych, w opinii badacza ośrodka (SI).
  6. Uczestnicy mają zapewnioną opiekę lekarską w wyspecjalizowanym ośrodku ALS zaangażowanym w badanie i będą ją utrzymywać przez cały czas trwania EAP.
  7. Zdaniem SI uczestnicy muszą żyć co najmniej 6 miesięcy.

Kryteria wyłączenia:

  1. Aktualna diagnoza lub leczenie zalecane przez personel medyczny (leki, ćwiczenia fizyczne lub dieta) cukrzycy.
  2. Glukoza przesiewowa >=140 mg/dl.
  3. Znana nadwrażliwość na trehalozę.
  4. Obecne zastosowanie doustnej trehalozy.
  5. Niezdolność uczestnika do powrotu na miejsce w celu cotygodniowego podania leku, do czasu zatwierdzenia infuzji domowych.
  6. Badanie przesiewowe masy ciała >144 kilogramy.
  7. Uczestnik, u którego na podstawie oceny SI wystąpił jakikolwiek klinicznie istotny lub niestabilny stan medyczny lub nieprawidłowości laboratoryjne, które mogą zakłócać ocenę celów badania, bezpieczeństwo lub pełne uczestnictwo.
  8. Kobiety, które są w ciąży lub karmią piersią lub planują zajść w ciążę w trakcie EAP.
  9. Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni, którzy nie chcą lub nie mogą stosować wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
  10. Stosowanie terapii eksperymentalnych na ALS (w ramach udziału w badaniu klinicznym lub innym EAP) w ciągu 5 okresów półtrwania (jeśli są znane) lub 30 dni (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed wizytą przesiewową.
  11. Stała wentylacja wspomagana (PAV), zdefiniowana jako nieinwazyjna lub inwazyjna wentylacja mechaniczna trwająca ponad 22 godziny dziennie przez ponad siedem kolejnych dni. Data wystąpienia PAV to pierwszy dzień z siedmiu dni.
  12. Czynny rak lub nowotwór w wywiadzie, z wyjątkiem następujących: rak podstawnokomórkowy lub skutecznie leczony rak płaskonabłonkowy skóry, rak szyjki macicy in situ, rak gruczołu krokowego in situ lub inne nowotwory leczone wyleczalnie i bez cech nawrotu choroby przez co najmniej 3 lata.
  13. Obecność niestabilnej choroby psychicznej, upośledzenia funkcji poznawczych, demencji lub nadużywania substancji, które w opinii SI mogłyby upośledzać zdolność uczestnika do wyrażenia świadomej zgody.
  14. Pacjenci, którzy zdecydowali się przyjmować eksperymentalne leki i/lub suplementy i tylko z tego powodu nie kwalifikują się do badań, nie będą kwalifikować się do programu EAP.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Seelos Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Śledczy

  • Główny śledczy: Suma Babu, MD,MPH,MBBS, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: James D Berry, MD,MPH, Massachusetts General Hospital
  • Główny śledczy: Sabrina Paganoni, MD,PhD, Massachusetts General Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SLS-005-EAP
  • UF1NS131791 (Grant/umowa NIH USA)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj