Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BRAMKARZ: Profilaktyka penicyliną domięśniową a dojelitową w celu zapobiegania progresji utajonej RHD

18 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Domięśniowa i dojelitowa profilaktyka penicyliną w celu zapobiegania progresji utajonej choroby reumatycznej serca: randomizowane badanie non-inferiority

Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy doustna profilaktyka penicyliną dwa razy dziennie nie jest gorsza od comiesięcznej profilaktyki penicyliną domięśniową w zapobieganiu progresji utajonej choroby reumatycznej serca u dzieci w wieku od 5 do 17 lat. Głównym celem jest porównanie odsetka dzieci w wieku 5-17 lat z utajoną RHD otrzymujących profilaktykę penicyliną doustną, u których w wieku 2 lat doszło do progresji choroby zastawkowej do gorszej choroby zastawkowej, w porównaniu z dziećmi otrzymującymi profilaktykę penicyliną domięśniowo.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

GOALIS to randomizowane, kontrolowane badanie opracowane w celu dostarczenia wysokiej jakości współczesnych dowodów na skuteczność doustnej penicyliny w profilaktyce RHD.

Cel 1: Porównanie odsetka dzieci w wieku 5-17 lat z utajoną RHD, otrzymujących profilaktykę penicyliną doustną, u których po 2 latach wystąpiła progresja choroby zastawkowej do gorszej choroby zastawkowej, w porównaniu z dziećmi otrzymującymi profilaktykę penicyliną domięśniowo.

Cel 2: Ocena równoważności ekonomicznej i efektywności kosztowej penicyliny podawanej doustnie w porównaniu z penicyliną domięśniową po badaniu echokardiograficznym w celu wykrycia utajonej RHD.

Cel 3: Porównanie zgłaszanych przez pacjentów wyników (akceptacja leczenia, satysfakcja z leczenia i jakość życia związana ze zdrowiem) dzieci otrzymujących profilaktykę penicyliną doustną i domięśniową.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
1004

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 17 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma nową diagnozę utajonej RHD wykrytą podczas badania echokardiograficznego w szkole podstawowej lub średniej.
  • Zgodził się na udział w badaniu w ramach procesu świadomej zgody/zgody.

Operacyjna definicja utajonej RHD Granica RHD lub łagodna RHD (obejmująca nie więcej niż łagodną niedomykalność zastawki mitralnej lub aortalnej, prawidłowy średni gradient zastawki mitralnej i aortalnej, prawidłową czynność obu komór) zgodnie z kryteriami konsensusu WHF z 2012 r.

Kryteria wyłączenia:

  • Znana historia ARF lub RHD
  • Nowo rozpoznana RHD na podstawie badania echokardiograficznego uznana za „pominiętą klinicznie RHD” w porównaniu z prawdziwą utajoną RHD, w tym: > łagodna patologiczna niedomykalność zastawki mitralnej lub zastawki aortalnej, zwężenie zastawki mitralnej (średni gradient MV ≥ 4 mmHg) (określone B61), zastawka aortalna zwężenie (średni gradient AV ≥ 20 mmHg)
  • Wady strukturalne lub czynnościowe serca, inne niż odpowiadające RHD, które były znane przed lub wykryte podczas badania echokardiograficznego (z wyjątkiem przetrwałego otworu owalnego, małego ubytku w przegrodzie międzyprzedsionkowej, małego ubytku w przegrodzie międzykomorowej, przetrwałego małego przewodu tętniczego)
  • Samoopis wcześniejszej reakcji alergicznej na penicylinę
  • Wszelkie znane stany predysponujące do małopłytkowości lub nadkrzepliwości lub inne przeciwwskazania do wstrzyknięcia domięśniowego
  • Wszelkie znane choroby współistniejące (np. HIV, niewydolność nerek, ciężkie niedożywienie), które spowodowały przepisanie regularnej profilaktyki antybiotykowej)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Ołówek doustny
Doustna profilaktyka penicyliny fenoksymetylowej (Pen V) 250 mg dwa razy dziennie.
Lek: penicylina fenoksymetylowa
Profilaktyka
Inne nazwy:
  • Pióro W
Aktywny komparator: Penicylina domięśniowa
Profilaktyka domięśniowa penicyliny benzatynowej G (BPG) (600 000 j.m. dla dzieci <30 kg, 1,2 mln j.m. dla dzieci ≥30 kg), co 28 dni
Lek: profilaktyka domięśniowa penicyliną benzatynową G (BPG).
Profilaktyka
Inne nazwy:
  • penicylina benzatynowa G, BPG, profilaktyka penicyliną

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp
Ramy czasowe: Punkt końcowy 2 lata
Progresja cech echokardiograficznych utajonej RHD do granicznej do określonej lub określonej do łagodnej lub określonej do umiarkowanej/ciężkiej
Punkt końcowy 2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wykazać równoważne koszty i efektywność kosztową penicyliny doustnej w porównaniu z penicyliną domięśniową
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Celem jest zrozumienie kosztów i skuteczności interwencji. Koszty będą obejmować interwencję i koszty związane z konkretną chorobą, uwzględniając zarówno koszty systemu opieki zdrowotnej, jak i rodziny. Uczestnicy wypełnią kwestionariusz z pytaniem o koszty bieżące (leki, materiały eksploatacyjne, opłaty za konsultacje) i utraconą produktywność (w tym opuszczone dni szkolne i robocze) w wyniku interwencji. Koszty będą mierzone w lokalnej walucie (szylingi ugandyjskie) i prezentowane w dolarach amerykańskich (USD)
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Uzyskaj dane dotyczące kosztów związanych z przyjmowaniem penicyliny doustnie lub domięśniowo w społeczności z punktu widzenia świadczeniodawcy.
Ramy czasowe: Punkt końcowy 2 lata
Aby zrozumieć koszty przychodni i społeczności, 10 losowo wybranych placówek służby zdrowia (w tym placówki II, III i IV poziomu) zostanie przebadanych w celu uzyskania bezpośrednich kosztów leków, zaopatrzenia oraz wszelkich opłat administracyjnych i zawodowych związanych z leczeniem ambulatoryjnym i wizyty stacjonarne.
Punkt końcowy 2 lata
Akceptacja leczenia
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Akceptacja leczenia zostanie oceniona za pomocą szeroko stosowanego kwestionariusza akceptacji leczenia przewlekłego (ACCEPT), ogólnego instrumentu akceptacji leków zatwierdzonego w przypadku chorób przewlekłych. Ta 25-punktowa ankieta składa się z sześciu obszarów zainteresowania: wygoda stosowania leków (3 pozycje), długość leczenia (2 pozycje), ograniczenia lekowe (9 pozycji), skutki uboczne leków (5 pozycji), skuteczność leków (3 pozycje), leki zalety (3 szt.). Odpowiedzi są oceniane na 5-punktowej skali Likerta, a wyniki od 1 do 4 wskazują na rosnący poziom akceptacji.
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Zadowolenie z leczenia
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Zadowolenie z leczenia zostanie ocenione za pomocą 14-punktowego skróconego kwestionariusza satysfakcji z leczenia (wersja 1.4). Ta szeroko stosowana ankieta zawiera 4 obszary zainteresowania, w tym satysfakcję ze skuteczności leczenia (3 pozycje), satysfakcję z efektów ubocznych leczenia (5 pozycji), satysfakcję z wygody leczenia (3 pozycje) oraz ogólną satysfakcję z leczenia (3 pozycje). Wyniki są następnie przekształcane na wynik 0-100, aby utworzyć ogólny wynik skali i wyniki podkategorii, przy czym wyższe wyniki oznaczają wyższą satysfakcję z leczenia w tej domenie.
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Jakość życia oparta na zdrowiu
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Jakość życia związana ze zdrowiem będzie mierzona za pomocą kwestionariusza Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0). PedsQLTM4.0 to składająca się z 23 pozycji ankieta dla dzieci w wieku 5-18 lat, która ocenia HRQOL. Ma cztery obszary skupienia: Funkcjonowanie fizyczne (8 pozycji), funkcjonowanie emocjonalne (5 pozycji), funkcjonowanie społeczne (5 pozycji), funkcjonowanie szkoły (5 pozycji). Każda pozycja ma pięć możliwych odpowiedzi, mierzących stopień, w jakim pozycja była problemem w ciągu ostatniego miesiąca. Możliwe odpowiedzi są mierzone za pomocą 5-stopniowej skali Likerta od 0 = nigdy nie ma problemu do 4 = prawie zawsze jest problem. Te odwrócone wyniki skalowane są następnie przekształcane na wynik 0-100, aby utworzyć ogólny wynik skalowany i wyniki podkategorii, przy czym wyższe wyniki reprezentują lepszą jakość życia.
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Wyniki zgłaszane przez pacjentów
Ramy czasowe: linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji
Wywiady zostaną wykorzystane do zebrania danych jakościowych dotyczących postrzegania przez uczestników wpływu RHD i jej leczenia na ich codzienne czynności i jakość życia, w tym doświadczeń z profilaktyką domięśniową lub doustną penicyliną.
linia wyjściowa, 6, 12, 18, 24 miesiące po randomizacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Uganda Heart Institute

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 września 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
4 stycznia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
11 stycznia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
23 stycznia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
22 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
18 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 czerwca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 2022-0892

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami