Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

MÅL: Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for at forhindre progression af latent RHD-forsøg

16. marts 2026 opdateret af: Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Intramuskulær vs. enteral penicillinprofylakse for at forhindre progression af latent reumatisk hjertesygdom: et randomiseret forsøg med non-inferioritet

Målet med dette kliniske forsøg er at afgøre, om oral penicillinprofylakse to gange dagligt er non-inferior i forhold til månedlig IM penicillinprofylakse til at forhindre latent reumatisk hjertesygdomsprogression hos børn i alderen 5-17 år. Hovedformålet er at sammenligne andelen af ​​børn i alderen 5-17 år med latent RHD, der modtager oral penicillinprofylakse, og som udvikler sig til værre klapsygdom efter 2 år sammenlignet med børn, der får IM penicillinprofylakse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

GOALIS er et randomiseret kontrolleret forsøg udviklet til at give højkvalitets moderne evidens for effektiviteten af ​​oral penicillin som RHD-profylakse.

Formål 1: At sammenligne andelen af ​​børn i alderen 5-17 år med latent RHD, der modtager oral penicillinprofylakse, som udvikler sig til værre klapsygdom efter 2 år sammenlignet med børn, der får IM penicillinprofylakse.

Mål 2: At evaluere den økonomiske ækvivalens og omkostningseffektiviteten af ​​oral penicillin sammenlignet med IM penicillin, efter ekkokardiografisk screening for latent RHD-detektion.

Mål 3: Sammenlign patientrapporterede resultater (behandlingsaccept, behandlingstilfredshed og sundhedsrelateret livskvalitet) mellem børn, der modtager oral og IM penicillinprofylakse.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
1004

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Uganda
    • Uganda
      • Kampala, Uganda, Uganda
        • Uganda Heart Institute

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Har en ny diagnose af latent RHD opdaget gennem folkeskole eller sekundær skoleekkokardiografisk screening.
  • Har accepteret at deltage i undersøgelsen via undersøgelsens informerede samtykke/samtykkeproces.

Operationel definition af latent RHD Borderline RHD eller Mild Definite RHD (til ikke at omfatte mere end mild regurgitation ved mitral- eller aortaklappen, normale gennemsnitlige mitral- og aortaklapgradienter, normal biventrikulær funktion) i henhold til 2012 WHF-konsensuskriterierne.

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt historie om ARF eller RHD
  • Nydiagnosticeret RHD ved ekkoscreening anses for at være "besvaret klinisk RHD" sammenlignet med ægte latent RHD, herunder: > mild patologisk valvulær regurgitation ved mitralklappen eller aortaklappen, mitralstenose (gennemsnitlig MV-gradient ≥ 4 mmHg) (definitiv B61), aorta stenose (gennemsnitlig AV-gradient ≥ 20 mmHg)
  • Strukturelle eller funktionelle hjertedefekter, bortset fra dem, der er forenelige med RHD, som var kendt før eller detekteret gennem ekkoscreening (undtagen patent foramen ovale, lille atrial septal defekt, lille ventrikulær septal defekt, lille åben ductus arteriosus)
  • Selvrapportering af tidligere allergisk reaktion på penicillin
  • Enhver kendt tilstand, der disponerer for trombocytopeni eller hyperkoagulabilitet, eller andre kontraindikationer for intramuskulær injektion
  • Alle kendte komorbide tilstande (f. HIV, nyreinsufficiens, alvorlig underernæring), som har resulteret i ordination af regelmæssig antibiotikaprofylakse)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Oral pencillin
Oral phenoxymethylpenicillin (Pen V) profylakse 250 mg to gange dagligt.
Medicin: phenoxymethylpenicillin
Profylakse
Andre navne:
  • Pen V
Aktiv komparator: IM penicillin
Intramuskulær benzathin benzylpenicillin G (BPG) profylakse (600.000 IE til børn <30 kg, 1,2 millioner IE til børn ≥ 30 kg), hver 28. dag
Medicin: intramuskulær benzathin penicillin G (BPG) profylakse
Profylakse
Andre navne:
  • benzathin penicillin G, BPG, penicillin profylakse

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Progression
Tidsramme: 2 års slutpunkt
Progression af ekkokardiografiske træk ved latent RHD til borderline til bestemt, eller bestemt til mild eller bestemt til moderat/alvorlig
2 års slutpunkt

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Demonstrere ikke-inferiøre omkostninger og omkostningseffektivitet af oral penicillin sammenlignet med IM penicillin
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Målet er at forstå omkostningerne og effektiviteten af ​​interventionen. Omkostningerne vil omfatte interventions- og sygdomsspecifikke omkostninger, der dækker både sundhedssystemets og familiens omkostninger. Deltagerne vil udfylde et spørgeskema, hvor de spørger om egenomkostninger (medicin, forsyninger, konsultationsgebyrer) og tabt produktivitet (inklusive glemte skole- og arbejdsdage) på grund af interventionen. Omkostninger vil blive målt i den lokale valuta (Uganda Shillings) og præsenteret i amerikanske dollars (USD)
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Indhent omkostningsdata forbundet med modtagelse af oral eller IM penicillin i samfundet fra et sundhedspersonales perspektiv.
Tidsramme: 2 års slutpunkt
For at forstå omkostningerne til sundhedscentre og lokalsamfund vil 10 tilfældigt udvalgte sundhedsfaciliteter (inklusive niveau II, III og IV faciliteter) blive undersøgt for at få direkte omkostninger til medicin, forsyninger samt eventuelle administrations- og faglige gebyrer forbundet med ambulant og døgnbesøg.
2 års slutpunkt
Accept af behandling
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingsaccept vil blive vurderet med det meget udbredte Chronic Treatment Acceptance (ACCEPT) spørgeskema, et generisk medicinacceptinstrument valideret til kroniske lidelser. Denne 25 punkters undersøgelse består af seks fokusområder: medicin bekvemmelighed (3 punkter), behandlingslængde (2 punkter), medicin begrænsninger (9 punkter), medicin bivirkninger (5 punkter), medicin effektivitet (3 punkter), medicin fordele (3 genstande). Svar bedømmes på en 5-punkts Likert-skala og score fra 1 til 4, hvilket indikerer stigende acceptniveau.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingstilfredshed
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Behandlingstilfredshed vil blive vurderet med 14-punkters forkortet behandlingstilfredshedsspørgeskema (v 1.4). Denne meget anvendte undersøgelse indeholder 4 fokusområder, herunder tilfredshed med behandlingseffektivitet (3 punkter), tilfredshed med behandlingsbivirkninger (5 punkter), tilfredshed med behandlingsvenlighed (3 punkter) og en global behandlingstilfredshed (3 punkter). Scorer transformeres derefter til en score på 0-100 for at skabe den overordnede skala-score og underkategoriscores, hvor højere score repræsenterer højere behandlingstilfredshed på det pågældende domæne.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Sundhedsrelateret livskvalitet
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Sundhedsrelateret livskvalitet vil blive målt ved hjælp af Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core (PedsQL 4.0) spørgeskema. PedsQLTM4.0 er en undersøgelse på 23 punkter for børn i alderen 5-18 år, som vurderer HRQOL. Den har fire fokusområder: Fysisk funktion (8 punkter), følelsesmæssig funktion (5 punkter), social funktion (5 punkter), skolefunktion (5 punkter). Hver vare har fem mulige svar, der måler, i hvilket omfang varen var et problem i løbet af den seneste måned. De mulige svar måles ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala fra 0 = aldrig et problem til 4 = næsten altid et problem. Disse omvendt skalerede scores omdannes derefter til en score på 0-100 for at skabe den overordnede skalerede score og underkategoriscores, med højere score, der repræsenterer bedre livskvalitet.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Patientrapporterede resultater
Tidsramme: baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering
Interviews vil blive brugt til at indsamle kvalitative data omkring deltagernes opfattelse af virkningen af ​​RHD og dens behandling på deres daglige aktiviteter og livskvalitet, herunder erfaringer med IM eller oral penicillinprofylakse.
baseline, 6, 12, 18, 24 måneder efter randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Uganda Heart Institute

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Andrea Z Beaton, Cincinnati Chidren's hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
4. januar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. januar 2023

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. januar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. marts 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2022-0892

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Reumatisk hjertesygdom

Kliniske forsøg med phenoxymethylpenicillin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger