Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne PRAX-222 u uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A

8 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Praxis Precision Medicines

Bezproblemowe badanie kliniczne mające na celu zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności wielokrotnych dawek PRAX-222 u uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A

Celem tego badania jest poznanie wpływu PRAX-222 na uczestników pediatrycznych z wczesną encefalopatią rozwojową i padaczkową SCN2A (DEE), w wieku od 2 do 18 lat.

Przegląd badań

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

60

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38103
        • Praxis Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ma początek napadów przed 3 miesiącem życia.
  • Ma minimalną wagę co najmniej 10 kg podczas badania przesiewowego.
  • Ma udokumentowaną odmianę SCN2A w wyniku testów genetycznych uzyskanych przez laboratorium akredytowane zgodnie z Clinical Laboratory Improvement Poprawki (CLIA) lub College of American Pathologists (CAP) lub równoważne.
  • Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy

Kryteria wyłączenia:

  • Ma jakikolwiek istotny klinicznie lub znany patogenny wariant genetyczny inny niż w genie SCN2A lub wariant genetyczny, który może wyjaśniać lub przyczyniać się do padaczki i/lub zaburzenia rozwojowego uczestnika.
  • Przyjmuje więcej niż 2 leki przeciwdrgawkowe blokujące kanały sodowe
  • Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia, które zostaną ocenione przez zespół badawczy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Bezpieczeństwo wstępne
Badanie otwarte PRAX-222
PRAX-222
Eksperymentalny: Zwiększanie dawki — PRAX-222
Eskalacja dawki początkowej polegająca na podwójnie ślepej próbie rosnących dawek PRAX-222
Rosnące dawki PRAX-222
Komparator placebo: Zwiększanie dawki — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Opcjonalna eskalacja dawki — PRAX-222
Opcjonalna eskalacja dawki polegająca na podwójnie ślepej próbie rosnących dawek PRAX-222
Eskalacja dawki (dawek) PRAX-222
Komparator placebo: Opcjonalna eskalacja dawki — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Dawkowanie potwierdzające — PRAX-222
PRAX-222 z podwójnie ślepą próbą stałej dawki
Stała(e) dawka(e) PRAX-222 nie może przekraczać maksymalnej tolerowanej dawki PRAX-222
Eksperymentalny: Dawkowanie potwierdzające — placebo
Podwójnie ślepa procedura placebo
Procedura placebo
Eksperymentalny: Badanie otwarte PRAX-222
Stała(e) dawka(e) PRAX-222 nie może przekraczać maksymalnej tolerowanej dawki PRAX-222

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (wstępne informacje dotyczące bezpieczeństwa, eskalacja dawki)
Ramy czasowe: Badania przesiewowe (-8 tygodni) do 92 tygodni
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem zostanie zgłoszona według nasilenia i preferowanego terminu.
Badania przesiewowe (-8 tygodni) do 92 tygodni
Częstość napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 do 40 tygodni
Częstość napadów zostanie zarejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu szóstej dawki w fazie potwierdzającej.
36 do 40 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstotliwość napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 12 do 16 tygodni
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu czwartej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa.
12 do 16 tygodni
Częstotliwość napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Procentowa zmiana częstości napadów (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (wstępne bezpieczeństwo)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki we wstępnej fazie bezpieczeństwa. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni
Częstość napadów padaczkowych (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 24 do 28 tygodni (Grupa 1), 30 do 34 tygodni (Grupa 2, opcjonalnie)
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu szóstej dawki w fazie zwiększania dawki.
24 do 28 tygodni (Grupa 1), 30 do 34 tygodni (Grupa 2, opcjonalnie)
Częstość napadów padaczkowych (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 42 do 46 tygodnie (Grupa 1, opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 54 do 58 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 42 do 46 tygodnie (Grupa 1, opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie), 54 do 58 tygodni (Grupa 1, opcjonalnie)
Częstość napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Procentowa zmiana częstości napadów (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Procentowa zmiana częstości napadów (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (faza zwiększania dawki)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Częstość napadów będzie rejestrowana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie zwiększania dawki. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 4 do 8 tygodni, 8 do 12 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 30 do 34 tygodni (opcjonalnie), 36 do 40 tygodni (opcjonalnie), 42 do 46 tygodni (opcjonalnie), 48 do 52 tygodni (opcjonalnie), od 54 do 58 tygodni (opcjonalnie)
Liczba uczestników z odpowiedzią na leczenie (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Częstość napadów będzie zapisywana w dzienniku napadów, a wyniki będą mierzone poprzez zsumowanie częstości napadów w okresie 28 dni po podaniu każdej dawki w fazie potwierdzającej. Procentowa zmiana częstości napadów zostanie obliczona na podstawie 4-tygodniowego podstawowego okresu obserwacji podczas badania przesiewowego jako miary wyjściowej. Odpowiedź na leczenie zostanie zdefiniowana jako >=50% zmniejszenie częstości napadów.
0 do 4 tygodni, 6 do 10 tygodni, 12 do 16 tygodni, 18 do 22 tygodni, 24 do 28 tygodni
Zmiany w miarach wyników opartych na EEG (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: Tydzień 2, Tydzień 42
Przeprowadzony zostanie vEEG w celu zarejestrowania aktywności fal mózgowych. Zostaną obliczone zmiany średnich pomiarów vEEG (w tym między innymi częstotliwość tła, spowolnienie, aktywność padaczkowa, architektura snu i napady padaczkowe)
Tydzień 2, Tydzień 42
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w punktacji CGI-S (Clinical Global Impression-Severity) (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CGI-S ocenia wrażenie klinicysty na temat obecnych objawów padaczki u uczestnika. Klinicysta powinien wykorzystać swoje całkowite doświadczenie kliniczne z tą populacją pacjentów i ocenić obecne nasilenie objawów uczestnika w 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie dotknięty) do 7 (wśród najbardziej dotkniętych pacjentów).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w punktacji Całkowitego nasilenia wrażenia (CgGI-S) opiekuna (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CgGI-S ocenia wrażenie opiekuna na temat aktualnych objawów padaczki u uczestnika. Opiekun oceni aktualne nasilenie objawów uczestnika na 7-punktowej skali od 1 (normalny, w ogóle nie dotknięty) do 7 (bardzo dotknięty)
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Wynik oceny ogólnego wrażenia klinicznego-poprawy (CGI-I) (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CGI-I ocenia poprawę (lub pogorszenie) uczestnika. Klinicysta ma obowiązek ocenić stan uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego (Dzień 1) na 7-stopniowej skali od 1 (bardzo dużo poprawiony) do 7 (bardzo dużo gorszy).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Całkowity wynik poprawy wrażenia (CgGI-I) opiekuna (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
CgGI-I ocenia poprawę (lub pogorszenie) uczestnika. Opiekun ma obowiązek ocenić stan uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego (Dzień 1) w 7-stopniowej skali od 1 (bardzo duża poprawa) do 7 (bardzo dużo gorsza).
6 tygodni, 12 tygodni, 18 tygodni, 24 tygodni, 36 tygodni, 60 tygodni
Kamienie milowe rozwoju (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Kamienie milowe w rozwoju zostaną ocenione przy użyciu Bayley Scales of Infant Development - Fourth Edition (Bayley-4) domeny i wyników podtestów lub Wechsler Preschool and Primary Scales of Intelligence - Fourth Edition (WPPSI-IV). Bayley-4 jest wystandaryzowaną miarą oceny neurorozwojowej stosowaną przez klinicystów do oceny kluczowych domen we wczesnym rozwoju dziecka u osób w wieku od 16 dni do 42 miesięcy po urodzeniu. Każda dziedzina zawiera zmienną liczbę pozycji do oceny rozwoju. Każda pozycja jest oceniana jako 0, 1 lub 2 na podstawie odpowiedzi dziecka na monit lub instrukcję osoby oceniającej. Wyższe wyniki w Bayley-4 wskazują na bardziej zaawansowany rozwój. WPPSI-IV to kompleksowe badanie służące do oceny funkcji poznawczych u dzieci w wieku od 2 lat i 6 miesięcy do 7 lat i 7 miesięcy. Wyższe wyniki w WPPSI-IV wskazują na bardziej zaawansowany rozwój.
36 tygodni
Jakość życia oceniana za pomocą Inwentarza Jakości Życia – Niepełnosprawność (Faza Potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
QI-Disability jest miarą zgłaszaną przez rodziców dla dzieci z niepełnosprawnością intelektualną. Rodzice zgłaszają zaangażowanie i radość z zajęć i zachowań związanych ze zdrowiem i dobrym samopoczuciem, uczuciami i emocjami, rodziną i przyjaciółmi, zajęciami na świeżym powietrzu i życiem codziennym. 32 pozycje są oceniane na 5-stopniowej skali od 0 (nigdy) do 4 (bardzo często). Wyższe wyniki w kwestionariuszu QI-Disability wskazują na częstsze i przyjemniejsze zachowanie i aktywność.
36 tygodni
Zachowanie oceniane za pomocą Vineland Adaptive Behaviour Scale-3rd edition (Vineland-3; Faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Vineland-3 jest ocenianą przez klinicystów miarą zachowania adaptacyjnego u osób z niepełnosprawnością intelektualną, wykorzystującą informacje uzyskane podczas wywiadu z opiekunem lub rodzicem. Osoby są oceniane na podstawie częstotliwości zachowań adaptacyjnych w następujących domenach: komunikacja, umiejętności życia codziennego, socjalizacja i zdolności motoryczne. Każda domena ma zmienną liczbę elementów. Każda pozycja jest oceniana w 2- lub 3-punktowej skali od 0 (nigdy) do 2 (zwykle). Wyższe wyniki wskazują na częstsze zachowania.
36 tygodni
Zachowanie oceniane za pomocą listy kontrolnej nieprawidłowych zachowań — wydanie 2 (ABC-2; faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
ABC-2 to oceniana przez klinicystów skala ocen składająca się z 58 pozycji, które mierzą nasilenie szeregu problematycznych zachowań powszechnie obserwowanych u osób z niepełnosprawnością intelektualną, w tym drażliwość, wycofanie społeczne, stereotypowe zachowanie, nadpobudliwość i niewłaściwa mowa. Pozycje są oceniane na 4-stopniowej skali od 0 (całkowity brak problemu) do 3 (problem jest poważny). Wyższe wyniki wskazują na bardziej odbiegające od normy zachowania.
36 tygodni
Sen oceniany za pomocą skali zaburzeń snu dla dzieci (faza potwierdzająca)
Ramy czasowe: 36 tygodni
Zgłaszana przez rodziców Skala Zaburzeń Snu dla Dzieci (SDSC) to 26-punktowa skala przeznaczona do kategoryzacji zaburzeń snu u dzieci. Oprócz oceny ogólnej, narzędzie zapewnia 5 ocen cząstkowych dla następujących kategorii: zaburzenia inicjowania i utrzymywania snu, zaburzenia oddychania podczas snu, zaburzenia pobudzenia lub zaburzenia przejścia między snem a czuwaniem, zaburzenia nadmiernej senności i nadmierna potliwość podczas snu. Większość pozycji jest oceniana w 5-stopniowej skali od 1 (nigdy) do 5 (zawsze). Ilość czasu spędzonego na spaniu i długość czasu potrzebnego do zaśnięcia jest również używana do obliczania wyniku. Wyższe wyniki w SDSC wskazują na więcej zaburzeń snu.
36 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Praxis Precision Medicines

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 lutego 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 lutego 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

21 lutego 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

3
Subskrybuj