Zwężająca się dawka luspaterceptu u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka

Kryteria przyjęcia:

• Wiek mężczyzny lub kobiety ≥ 18 lat
• Pacjent ma rozpoznanie MDS zgodnie z klasyfikacją WHO, które spełnia punktację IPSS-R ≤3,5
• Hemoglobina < 100 g/l na początku badania
• Oporny lub nietolerujący wcześniejszego leczenia ESA lub EPO≥500U/L
• Stan sprawności ECOG ≤2
• Chęć i zdolność do spełnienia wymagań dotyczących tego badania i pisemna świadoma zgoda.

Kryteria wyłączenia:

• Liczba płytek krwi < 50 x 10^9/l
• Wcześniej leczony luspaterceptem lub sotaterceptem

• Użyj dowolnego z poniższych przed tym badaniem

  • Leki immunomodulujące, takie jak lenalidomid [IMiD] przez ≥4 tygodnie
  • Terapia immunosupresyjna [IST] przez ≥4 tygodnie
  • Środki demetylujące [HMA] ≥ 1 cykl leczenia
• MDS związany z nieprawidłowością cytogenetyczną del 5q
• Wtórny MDS, tj. MDS, o którym wiadomo, że powstał w wyniku urazu chemicznego lub chemioterapii i/lub radioterapii innych chorób.
• Znana klinicznie istotna niedokrwistość spowodowana niedoborem żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, autoimmunologiczna lub dziedziczna niedokrwistość hemolityczna lub krwawienie z przewodu pokarmowego.
• Wcześniejszy allogeniczny lub autologiczny przeszczep komórek macierzystych.
• Wcześniejsza historia nowotworów złośliwych, innych niż MDS, chyba że pacjent jest wolny od choroby (w tym ukończył jakiekolwiek aktywne lub uzupełniające leczenie wcześniejszego nowotworu złośliwego) przez ≥ 5 lat. Dozwolone są jednak pacjentki z następującymi chorobami w wywiadzie/współistniejącymi: rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry, powierzchowny rak pęcherza moczowego, śródnabłonkowa neoplazja gruczołu krokowego, rak in situ szyjki macicy lub inne łagodne guzy.
• Niekontrolowana ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa (zdefiniowana jako utrzymujące się objawy przedmiotowe/podmiotowe związane z infekcją bez poprawy pomimo odpowiednich antybiotyków, terapii przeciwwirusowej i/lub innego leczenia), znany ludzki wirus upośledzenia odporności (HIV), znane dowody aktywnego zakaźnego zapalenia wątroby B i/lub znane dowody aktywnego wirusowego zapalenia wątroby typu C.
• Klinicznie istotna choroba serca, w tym którakolwiek z następujących: niekontrolowana dławica piersiowa, zawał mięśnia sercowego, niestabilne zaburzenia rytmu serca, zastoinowa niewydolność serca i niewydolność serca stopnia 2-4 według New York Heart Association (NYHA).
• Nieprawidłowa czynność wątroby: dwa kolejne badania w odstępie ≥1 tygodnia sugerują, że AlAT i AspAT są 2,5 razy wyższe niż górna granica normy
• Zaburzenia czynności nerek: klirens kreatyniny <60 ml/min
• Wszelkie ciężkie i/lub niekontrolowane schorzenia lub inne stany, które mogłyby mieć wpływ na ich udział w badaniu, w tym istotne klinicznie choroby serca, nadciśnienie oporne na leczenie, zaburzenia metaboliczne i inne choroby, które poważnie wpływają na czynność przewodu pokarmowego.
• Miał historię jakichkolwiek chorób psychicznych, choroby naczyń mózgowych lub poznawczych następstw urazu głowy.
• Poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed tym badaniem. Pacjenci muszą być całkowicie wyzdrowieni po wszelkich wcześniejszych operacjach przed tym badaniem.
• Otrzymał atenuowaną szczepionkę na 4 tygodnie przed rejestracją.
• Udział w innym badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed rozpoczęciem tego badania.
• Ciężkie reakcje alergiczne lub anafilaktyczne w wywiadzie lub nadwrażliwość na rekombinowane białka lub substancje pomocnicze luspaterceptu.
• Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią
• Pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do badania z powodów innych niż powyższe.