Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe dotyczące folii podjęzykowej z deksmedetomidyną w ambulatoryjnym leczeniu hiperadrenergicznego kryzysu autonomicznego u pacjentów z rodzinną dysautonomią

2 marca 2026 zaktualizowane przez: NYU Langone Health
Jest to pilotażowe badanie otwarte, mające na celu ocenę wykonalności przeprowadzenia badania klinicznego z zastosowaniem podjęzykowej kliszy z deksmedetomidyną w leczeniu hiperadrenergicznych przełomów autonomicznych u pacjentów z rodzinną dysautonomią. Głównymi celami jest zbadanie wykonalności przeprowadzenia badania klinicznego z zastosowaniem deksmedetomidyny w domu w celu zakończenia kryzysu autonomicznego oraz udoskonalenie interwencji i ocen stosowanych do oceny zakończenia kryzysu autonomicznego.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
5

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • NYU Langone Health

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Genetycznie potwierdzona diagnoza rodzinnej dysautonomii.
  • Dowody kryzysu autonomicznego, wcześniejsze leczenie deksmedetomidyną dożylną bez istotnych skutków ubocznych oraz zarejestrowane w naszej bazie dane medyczne w ciągu roku poprzedzającego badanie.
  • Jeden lub więcej kryzysów autonomicznych w ciągu ostatniego roku.
  • Wiek powyżej 18 lat.
  • Pacjent ma odpowiedzialnego opiekuna, który komunikuje się z podmiotami świadczącymi usługi medyczne.
  • Dostarczenie podpisanego i datowanego formularza świadomej zgody od pacjenta i odpowiedzialnego opiekuna.
  • Potrafi wyrazić chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
  • W przypadku mężczyzn i kobiet w wieku rozrodczym: w przypadku aktywności seksualnej stosuj prezerwatywy jako metodę antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  • W ocenie głównego badacza opiekun nie jest w stanie w pełni zrozumieć protokołu ani porozumieć się z Centrum w czasie kryzysu.
  • Pacjent w czasie kryzysu, przed przyjęciem leku, ma którykolwiek z poniższych objawów:
  • A. Nasycenie tlenem poniżej 92% w przypadku powietrza w pomieszczeniu lub bazowe zapotrzebowanie na tlen, zmiana w porównaniu z bazową zależnością od tlenu.
  • B. Częstość oddechów > 20 oddechów na minutę.
  • C. Ciśnienie krwi w pozycji leżącej ≤ 90/60 mmHg
  • D. Choroba gorączkowa z temperaturą >100,3 F.
  • mi. Serologiczne objawy zakażenia (liczba białych krwinek > 10 g/dl lub CRP > 10 mg/l lub ESR > 20 lub powyżej stałego historycznego poziomu wyjściowego) w ostatnich (krócej niż jeden miesiąc) badaniach.
  • Pacjentką jest kobieta, która ma pozytywny wynik testu ciążowego.
  • Wynik MoCA <25 punktów.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Podjęzykowa deksmedetomidyna
Po rozpoczęciu kryzysów autonomicznych uczestnikom zostaną podane dwie klisze podjęzykowe IGLMI o dawce 60 mikrogramów. Maksymalna ilość do badania to cztery lamelki doustne po 60 mikrogramów w ciągu 24 godzin, dwie na początku przełomów i w razie potrzeby dwie dodatkowe w ciągu dwóch godzin.
Lek: Deksmedetomidyna podjęzykowa
Deksmedetomidyna 120 mcg w dwóch cienkich rozpuszczalnych foliach do podawania podjęzykowego
Inne nazwy:
  • IGALMI

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba osób badanych miesięcznie
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Liczba przedmiotów zapisanych w miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Liczba zakończonych kryzysów leczonych w domu w ramach protokołu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Liczba pacjentów, którzy przeszli kryzys autonomiczny w miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Miesiąc 6
Średni czas trwania badania od pierwszej wizyty do ostatniej wizyty ostatniego pacjenta
Ramy czasowe: Od rejestracji do zakończenia leczenia (do 6 miesięcy)
Od rejestracji do zakończenia leczenia (do 6 miesięcy)

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długość czasu od początku kryzysu autonomicznego do rozpoczęcia nagrywania wideo
Ramy czasowe: Do 2 godzin
Do 2 godzin
Długość czasu od wystąpienia kryzysu autonomicznego do podania leku
Ramy czasowe: Do 2 godzin
Do 2 godzin
Długość czasu od początku kryzysu autonomicznego do rozwiązania kryzysu
Ramy czasowe: Do 24 godzin
Do 24 godzin
Czas potrzebny na ukończenie ocen od początku kryzysu autonomicznego
Ramy czasowe: Do 24 godzin
Do 24 godzin
Procent ukończenia wszystkich skal ocen
Ramy czasowe: Miesiąc 6
Skale, które należy wypełnić, to Skala Oceny Objawów Kryzysu Autonomicznego (ACSAS), ocena bezpieczeństwa badania oraz Skala Pobudzenia i Sedacji Richmond.
Miesiąc 6
Zmiana ciśnienia krwi
Ramy czasowe: Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Zmiana częstości akcji serca
Ramy czasowe: Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Zmiana liczby epizodów wymiotów
Ramy czasowe: Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Zmiana liczby epizodów wymiotów
Ramy czasowe: Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu
Przed podaniem, do 2 godzin po podaniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
NYU Langone Health

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Główny śledczy: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
7 listopada 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
7 listopada 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
13 listopada 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
2 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • 23-00174

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zdeidentyfikowane dane uczestnika z ostatecznego zbioru danych badawczych użytego w opublikowanym manuskrypcie zostaną udostępnione na uzasadnioną prośbę, począwszy od 9 miesięcy do 36 miesięcy po publikacji artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania, pod warunkiem że badacz proponuje w celu wykorzystania danych zawiera umowę o korzystaniu z danych z NYU Langone Health. Zgłoszenia można kierować na adres: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Protokół i plan analizy statystycznej zostaną udostępnione na stronie Clinicaltrials.gov wyłącznie zgodnie z wymogami przepisów federalnych lub jako warunek przyznania nagród i porozumień wspierających badania

Ramy czasowe udostępniania IPD

Rozpoczyna się 9 miesięcy i kończy 36 miesięcy po opublikowaniu artykułu lub zgodnie z warunkami nagród i umów wspierających badania.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Osoba badająca, która zaproponowała wykorzystanie danych, uzyska dostęp na uzasadnioną prośbę. Zgłoszenia należy kierować na adres Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Aby uzyskać dostęp, osoby żądające danych będą musiały podpisać umowę o dostępie do danych.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami