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Estudo piloto de filme sublingual de dexmedetomidina para tratamento ambulatorial de crise autonômica hiperadrenérgica em pacientes com disautonomia familiar

2 de março de 2026 atualizado por: NYU Langone Health
Este é um estudo piloto aberto para avaliar a viabilidade de conduzir um ensaio clínico usando filme sublingual de dexmedetomidina sublingual para tratar crises autonômicas hiperadrenérgicas em pacientes com Disautonomia Familiar em casa. Os objetivos principais são examinar a viabilidade de realizar um ensaio clínico usando dexmedetomidina em casa para encerrar a crise autonômica e refinar as intervenções e avaliações usadas para avaliar o término da crise autonômica.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Ativo, não recrutando

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
5

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Langone Health

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico geneticamente confirmado de Disautonomia Familiar.
  • Evidência de crise autonômica, tratamento prévio com dexmedetomidina IV sem efeitos colaterais significativos e dados médicos registrados no ano anterior ao estudo em nosso banco de dados.
  • Uma ou mais crises autonômicas durante o último ano.
  • Idade acima de 18 anos.
  • O paciente tem um cuidador responsável para se comunicar com os prestadores de serviços médicos.
  • Fornecimento de Termo de Consentimento Livre e Esclarecido assinado e datado do paciente e cuidador responsável.
  • Capaz de declarar disposição para cumprir todos os procedimentos do estudo e disponibilidade durante a duração do estudo
  • Para homens e mulheres com potencial reprodutivo: use preservativos como contracepção se forem sexualmente ativos.

Critério de exclusão:

  • Na opinião do investigador principal, o cuidador não consegue compreender totalmente o protocolo ou comunicar-se durante a crise com o Centro.
  • O paciente durante a crise, antes de tomar a medicação, apresenta algum dos seguintes:
  • a. Saturação de oxigênio inferior a 92% no ar ambiente ou necessidade inicial de oxigênio, alteração da dependência inicial de oxigênio.
  • b. Frequência respiratória >20 respirações por minuto.
  • c. Pressão arterial supina ≤ 90/60mmHg
  • d. Doença febril com temperatura >100,3 F.
  • e. Sinais sorológicos de infecção (contagem de leucócitos >10 g/dL, ou PCR >10 mg/L ou VHS >20, ou acima de seus níveis basais históricos constantes) em estudos recentes (menos de um mês).
  • A paciente é do sexo feminino e tem teste de gravidez positivo.
  • Pontuação MoCA <25 pontos.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Dexmedetomidina sublingual
Os participantes receberão dois filmes sublinguais de 60 microgramas de IGLMI após o início de uma crise autonômica. A quantidade máxima para o estudo é de quatro filmes orais de 60 microgramas em 24 horas, dois no início das crises e, se necessário, dois adicionais em duas horas.
Medicamento: Dexmedetomidina Sublingual
Dexmedetomidina 120 mcg em dois filmes finos solúveis para administração sublingual
Outros nomes:
  • IGALMI

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Número de sujeitos triados por mês
Prazo: Mês 6
Mês 6
Número de disciplinas matriculadas por mês
Prazo: Mês 6
Mês 6
Número de crises concluídas tratadas em casa dentro do protocolo
Prazo: Mês 6
Mês 6
Número de sujeitos que sofreram crise autonômica por mês
Prazo: Mês 6
Mês 6
Duração média do estudo desde a visita 1 até a última visita do último paciente
Prazo: Desde a inscrição até o final do tratamento (até 6 meses)
Desde a inscrição até o final do tratamento (até 6 meses)

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período de tempo desde o início da crise autonômica até o início da gravação do vídeo
Prazo: Até 2 horas
Até 2 horas
Período de tempo desde o início da crise autonômica até a administração do medicamento
Prazo: Até 2 horas
Até 2 horas
Período de tempo desde o início da crise autonômica até a resolução da crise
Prazo: Até 24 horas
Até 24 horas
Tempo necessário para concluir as avaliações desde o início da crise autonômica
Prazo: Até 24 horas
Até 24 horas
Porcentagem de conclusão de todas as escalas de classificação
Prazo: Mês 6
As escalas que devem ser preenchidas são a Escala de Avaliação de Sintomas de Crise Autonômica (ACSAS), as avaliações de segurança do estudo e a Escala de Agitação-Sedação de Richmond.
Mês 6
Mudança na pressão arterial
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
Pré-dose, até 2 horas após a dose
Mudança na frequência cardíaca
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
Pré-dose, até 2 horas após a dose
Mudança no número de episódios de vômito
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
Pré-dose, até 2 horas após a dose
Mudança no número de episódios de náusea
Prazo: Pré-dose, até 2 horas após a dose
Pré-dose, até 2 horas após a dose

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
NYU Langone Health

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Alejandra Gonzalez-Duarte, MD, NYU Langone Health

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2028

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de dezembro de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de novembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
7 de novembro de 2023

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
13 de novembro de 2023

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
4 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de março de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 23-00174

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

Os dados desidentificados dos participantes do conjunto de dados de pesquisa final usado no manuscrito publicado serão compartilhados mediante solicitação razoável, começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos que apoiam a pesquisa, desde que o investigador que propõe para usar os dados assina um contrato de uso de dados com a NYU Langone Health. As solicitações podem ser direcionadas para: Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. O protocolo e o plano de análise estatística serão disponibilizados em Clinicaltrials.gov somente conforme exigido pela regulamentação federal ou como condição de concessões e acordos de apoio à pesquisa

Prazo de Compartilhamento de IPD

Começando 9 meses e terminando 36 meses após a publicação do artigo ou conforme exigido por uma condição de prêmios e acordos de apoio à pesquisa.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O investigador que propôs usar os dados terá acesso mediante solicitação razoável. As solicitações devem ser direcionadas para Alejandra.gonzalez-duarte@nyulangone.org. Para obter acesso, os solicitantes de dados precisarão assinar um acordo de acesso a dados.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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