Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję remibrutynibu w porównaniu z placebo u dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią (RELIEVE)

25 września 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy III mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji remibrutynibu u pacjentów z uogólnioną miastenią, po którym następuje otwarta faza kontynuacyjna

A study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of Remibrutinib versus placebo in adult patients with Generalized Myasthenia Gravis who are on stable, standard-of-care (SOC) treatment.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, Phase III study, to evaluate the efficacy, safety and tolerability of remibrutinib in gMG patients who are on stable SOC treatment. Approximately 180 eligible participants will be randomized in a ratio of 1:1, to receive either remibrutinib or matching placebo.

The study consists of a Core Part (6-months double-blind treatment) and an Extension Part (up to 60-month open-label treatment).

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
180

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentyna, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentyna, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentyna, T4000AXL
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentyna, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
      • São Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brazylia, 40050-410
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brazylia, 70200-730
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brazylia, 95070-560
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90480-110
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Chiny, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Chiny, 266000
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200080
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Chiny, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510080
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Chiny, 050030
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Chiny, 450003
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chiny, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Chiny, 214023
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Chiny, 130021
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francja, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francja, 75940
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francja, 67081
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francja, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Gruzja
      • Kutaisi, Gruzja, 4600
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzja, 0114
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Gruzja, 0144
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Hiszpania, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Hiszpania, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, Indie, 122011
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, Indie, 575002
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, Indie, 422005
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, Indie, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, Indie, 141001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indie, 500082
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, Indie, 226007
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Chiba, Japonia, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Japonia, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Japonia, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Japonia, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0630005
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Japonia, 0608543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Japonia, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Japonia, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Japonia, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japonia, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Japonia, 3550005
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Japonia, 3438555
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Japonia, 1600023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Kanada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa, 49241
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Korea Południowa, 05278
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Gummersbach, Niemcy, 51643
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Niemcy, 48149
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Bydgoszcz, Polska, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polska, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polska, 93-113
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-701
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polska, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polska, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polska, 60-185
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polska, 02-172
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-064
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polska, 20-080
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polska, 31-505
        • Novartis Investigative Site
  • Rumunia
      • Brasov, Rumunia, 500283
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Rumunia, 040215
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Rumunia, 550245
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85013
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Stany Zjednoczone, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
        • University Of Southern California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010-2975
        • Medstar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stany Zjednoczone, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Homestead, Florida, Stany Zjednoczone, 33033
        • Homestead Assoc In Research Inc
      • Maitland, Florida, Stany Zjednoczone, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32804
        • AdventHealth
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Neurological Services of Orlando PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stany Zjednoczone, 48824
        • Michigan State University-Department of Neurology
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14209
        • Dent Neurological Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • UT Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of WA Division of Cardio
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53228-1321
        • Center for Neurological Disorders G
  • Tajwan
      • Kaohsiung City, Tajwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Tajwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 111045
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Tajwan, 33305
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
    • BG
      • Bergamo, BG, Włochy, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Włochy, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Adult patients with gMG (age 18-85 years)
  • Confirmed diagnosis of Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG at screening and likely not in need of a respirator for the duration of the study, as judged by the Investigator
  • Documented evidence of positive serologic testing for AChR+ antibody or MuSK+ antibody at screening, OR seronegative for both AChR and MuSK antibodies at screening
  • Baseline MG-ADL score ≥ 6 with ≥ 50% of the total score due to non ocular symptoms
  • Participants who have been receiving a standard-of-care treatment as specified in the protocol
  • Able to safely swallow the study medication according to investigator clinical judgement based on a bedside swallowing test or another formal swallowing test in line with local practice, both at Screening and Baseline

Exclusion Criteria:

  • Prior to baseline have been treated with intravenous immunoglobulins or plasma exchange (IVIg/PLEX) in the past month, with rituximab in the past 6 months, eculizumab in the past 2 months, ravulizumab or other complement inhibitors in the past 3 months, efgartigimod or other anti-FcRn therapies in the past 3 months, or had a thymectomy in the past 6 months or a planned thymectomy during the trial period
  • Women of child bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, from menarche until becoming post-menopausal, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 1 week after stopping of study treatment

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Remibrutinib arm

Core Part: Remibrutinib tablet taken orally

[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]
Lek: Remibrutinib (Blinded)

Remibrutinib (Blinded) active treatment

Inne nazwy:
  • LOU64
Lek: Remibrutinib (Open Label)

Remibrutinib (Open Label) active treatment

Inne nazwy:
  • LOU064
Komparator placebo: Placebo arm

Core Part: Placebo tablet taken orally

[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]
Inny: Placebo

Placebo

Lek: Remibrutinib (Open Label)

Remibrutinib (Open Label) active treatment

Inne nazwy:
  • LOU064

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change from baseline to Month 6 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 6
Proportion of participants with ≥ 5 points reduction from baseline to Month 6 of QMG total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 6
Proportion of participants with ≥ 3 points reduction from baseline to Month 6 of Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) scale total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6
Proportion of participants achieving Minimal Symptom Expression (MSE) at Month 6, defined as MG-ADL score of 0 or 1 at Month 6 without rescue therapy and/or strongly confounding prohibited medication
Ramy czasowe: Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Month 6
Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Composite score (MGC) total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 6
Change from baseline to Month 6 in revised Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) survey score
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The revised MG-QoL15 is a 15-item health related quality of life questionnaire completed by participants, designed to measure quality of life in gMG. Items on the MG-QoL15 relate to physical, social, and psychological components and are scored from 0 (not at all) to 2 (very much). The cumulative scores range from 0 to 30, with higher scores representing worse quality of life and dissatisfaction with MG-related dysfunction.
Baseline to Month 6
Incidence of adverse events
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

Incidence of adverse events including changes in clinical laboratory values, vital signs, electrocardiograms and suicidality results qualifying and reported as AEs.
Baseline to Month 6
Proportion of time during which participants showed a reduction of ≥ 2 points in MG-ADL total score, that was maintained up to Month 6
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6
Proportion of early MG-ADL responders during treatment (early responders with first MG-ADL improvement from baseline of ≥ 2 points occurring by week 4）
Ramy czasowe: Baseline to week 4

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24). Participants with a first MG-ADL improvement from baseline of ≥ 2 points occurring by week 4 are considered early responders.
Baseline to week 4
Change from baseline to Month 6 in EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The EQ-5D-5L is a widely used questionnaire designed to assess health status in adults. The measure is divided into two distinct sections, the descriptive system and the EQ visual analogue scale (EQ VAS). The first section includes one item addressing each of five dimensions (mobility, self-care, usual activity, pain/discomfort, and anxiety/depression). Participants rate each of these items from 1 of the 5 levels: no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, or unable to/extreme. A composite health state is then defined by combining the levels for each dimension into a 5-digit number. The second section includes the EQ visual analogue scale (EQ VAS) that measures self-rated (global) health status utilizing a vertically oriented visual analogue scale where 100 represents the "best imaginable health state" and 0 represents the "worst imaginable health state." Respondents are asked to rate their current health by placing a mark along this continuum.
Baseline to Month 6
Proportion of participants achieving a reduction from baseline of ≥ 3 points in MGC total score at Month 6
Ramy czasowe: Baseline to Month 6

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 6
Change from baseline in MG-ADL total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 66

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 66
Change from baseline in QMG total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 66

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Ramy czasowe: Baseline to Month 66

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66
Proportion of participants achieving a reduction from core part in oral corticosteroids (OCS) dose till the end of extension part
Ramy czasowe: Baseline to month 66

Participants receiving oral corticosteroids are required to be on a stable dose for at least 4 weeks prior to baseline. The dose can be reduced or discontinued during the open label extension period at investigator discretion. Oral corticosteroids use will be recorded.
Baseline to month 66
Incidence of adverse events
Ramy czasowe: Month 7 to month 66

Incidence of adverse events including changes in clinical laboratory values, vital signs, electrocardiograms and suicidality results qualifying and reported as AEs.
Month 7 to month 66

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
7 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
25 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
26 lutego 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
17 grudnia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
17 grudnia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
20 grudnia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
28 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 września 2026

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Inny identyfikator: EU CTIS)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami