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Uno studio per indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di remibrutinib rispetto al placebo in pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (RELIEVE)

25 settembre 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di remibrutinib in pazienti con miastenia gravis generalizzata, seguito da una fase di estensione in aperto

A study to evaluate the efficacy, safety and tolerability of Remibrutinib versus placebo in adult patients with Generalized Myasthenia Gravis who are on stable, standard-of-care (SOC) treatment.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Attivo, non reclutante

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter, Phase III study, to evaluate the efficacy, safety and tolerability of remibrutinib in gMG patients who are on stable SOC treatment. Approximately 180 eligible participants will be randomized in a ratio of 1:1, to receive either remibrutinib or matching placebo.

The study consists of a Core Part (6-months double-blind treatment) and an Extension Part (up to 60-month open-label treatment).

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Stimato)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
180

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1012AAR
        • Novartis Investigative Site
      • Caba, Argentina, C1055AAF
        • Novartis Investigative Site
      • Capital Federal, Argentina, C1023AAB
        • Novartis Investigative Site
      • San Miguel de Tucumán, Argentina, T4000AXL
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Fe Province
      • Rosario, Santa Fe Province, Argentina, 2000
        • Novartis Investigative Site
  • Australia
    • Victoria
      • Fitzroy, Victoria, Australia, 3065
        • Novartis Investigative Site
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-000
        • Novartis Investigative Site
    • Estado de Bahia
      • Salvador, Estado de Bahia, Brasile, 40050-410
        • Novartis Investigative Site
    • Federal District
      • Brasília, Federal District, Brasile, 70200-730
        • Novartis Investigative Site
    • Rio Grande do Sul
      • Caxias do Sul, Rio Grande do Sul, Brasile, 95070-560
        • Novartis Investigative Site
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90480-110
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Novartis Investigative Site
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L6
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Québec, Quebec, Canada, G1J 1Z4
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
      • Beijing, Cina, 100730
        • Novartis Investigative Site
      • Beijing, Cina, 100034
        • Novartis Investigative Site
      • Qingdao, Cina, 266000
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200080
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Cina, 200040
        • Novartis Investigative Site
    • Anhui
      • Hefei, Anhui, Cina, 230001
        • Novartis Investigative Site
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510080
        • Novartis Investigative Site
    • Hebei
      • Shijiazhuang, Hebei, Cina, 050030
        • Novartis Investigative Site
    • Henan
      • Zhengzhou, Henan, Cina, 450003
        • Novartis Investigative Site
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430030
        • Novartis Investigative Site
    • Jiangsu
      • Wuxi, Jiangsu, Cina, 214023
        • Novartis Investigative Site
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • Novartis Investigative Site
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud, 49241
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 03722
        • Novartis Investigative Site
      • Seoul, Corea del Sud, 05278
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33076
        • Novartis Investigative Site
      • Nice, Francia, 06000
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75013
        • Novartis Investigative Site
      • Paris, Francia, 75940
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg, Francia, 67081
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Novartis Investigative Site
  • Georgia
      • Kutaisi, Georgia, 4600
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0114
        • Novartis Investigative Site
      • Tbilisi, Georgia, 0144
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Gummersbach, Germania, 51643
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Novartis Investigative Site
      • Münster, Germania, 48149
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Novartis Investigative Site
  • Giappone
      • Chiba, Giappone, 2608677
        • Novartis Investigative Site
      • Fukuoka, Giappone, 8128582
        • Novartis Investigative Site
      • Fukushima, Giappone, 9601295
        • Novartis Investigative Site
      • Hiroshima, Giappone, 7348551
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 0630005
        • Novartis Investigative Site
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 0608543
        • Novartis Investigative Site
    • Hyōgo
      • Nishinomiya, Hyōgo, Giappone, 6638501
        • Novartis Investigative Site
    • Iwate
      • Hanamaki, Iwate, Giappone, 0250082
        • Novartis Investigative Site
    • Miyagi
      • Sendai, Miyagi, Giappone, 9838520
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Giappone, 5650871
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Higashi-Matsuyama, Saitama, Giappone, 3550005
        • Novartis Investigative Site
      • Koshigaya, Saitama, Giappone, 3438555
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Shinjuku Ku, Tokyo, Giappone, 1600023
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Giappone, 1608582
        • Novartis Investigative Site
  • India
    • Haryana
      • Gurugram, Haryana, India, 122011
        • Novartis Investigative Site
    • Karnataka
      • Mangalore, Karnataka, India, 575002
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Nashik, Maharashtra, India, 422005
        • Novartis Investigative Site
    • National Capital Territory of Delhi
      • New Delhi, National Capital Territory of Delhi, India, 110029
        • Novartis Investigative Site
    • Punjab
      • Ludhiana, Punjab, India, 141001
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Novartis Investigative Site
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Novartis Investigative Site
    • Uttar Pradesh
      • Lucknow, Uttar Pradesh, India, 226007
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
    • BG
      • Bergamo, BG, Italia, 24127
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano, TO, Italia, 10043
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Novartis Investigative Site
  • Polonia
      • Bydgoszcz, Polonia, 85-065
        • Novartis Investigative Site
      • Katowice, Polonia, 40-689
        • Novartis Investigative Site
      • Lodz, Polonia, 93-113
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-701
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Polonia, 20-410
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polonia, 61-731
        • Novartis Investigative Site
      • Skorzewo, Polonia, 60-185
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 01-684
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw, Polonia, 02-172
        • Novartis Investigative Site
    • Lublin Voivodeship
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-064
        • Novartis Investigative Site
      • Lublin, Lublin Voivodeship, Polonia, 20-080
        • Novartis Investigative Site
    • POL
      • Krakow, POL, Polonia, 31-505
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SW17 0QT
        • Novartis Investigative Site
  • Romania
      • Brasov, Romania, 500283
        • Novartis Investigative Site
      • Bucharest, Romania, 040215
        • Novartis Investigative Site
      • Sibiu, Romania, 550245
        • Novartis Investigative Site
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Novartis Investigative Site
      • Niš, Serbia, 18108
        • Novartis Investigative Site
      • Novi Sad, Serbia, 21000
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Novartis Investigative Site
      • Lleida, Spagna, 25198
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Novartis Investigative Site
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Novartis Investigative Site
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85013
        • Neuromuscular Research Center
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85258
        • Honor Health Research Institute
    • California
      • Fullerton, California, Stati Uniti, 92835
        • Fullerton Neuro and Headache Ctr
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90033
        • University Of Southern California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2975
        • Medstar Washington Hospital Center
    • Florida
      • Boca Raton, Florida, Stati Uniti, 33487
        • SFM Clinical Research LLC
      • Homestead, Florida, Stati Uniti, 33033
        • Homestead Assoc In Research Inc
      • Maitland, Florida, Stati Uniti, 32751
        • Neurology Associates PA
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32804
        • AdventHealth
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Neurological Services of Orlando PA
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • University of Chicago Medical Centr
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817-1807
        • Mid Atlantic Epilepsy and Sleep Ctr
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Michigan
      • East Lansing, Michigan, Stati Uniti, 48824
        • Michigan State University-Department of Neurology
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14209
        • Dent Neurological Institute
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • University of Pittsburgh Medical Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Houston Methodist Hospital
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • UT Health Science Center
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98195
        • University of WA Division of Cardio
    • Wisconsin
      • Greenfield, Wisconsin, Stati Uniti, 53228-1321
        • Center for Neurological Disorders G
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 833
        • Novartis Investigative Site
      • Tainan, Taiwan, 704302
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Novartis Investigative Site
      • Taoyuan, Taiwan, 33305
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 85 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Adult patients with gMG (age 18-85 years)
  • Confirmed diagnosis of Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) Class II-IV gMG at screening and likely not in need of a respirator for the duration of the study, as judged by the Investigator
  • Documented evidence of positive serologic testing for AChR+ antibody or MuSK+ antibody at screening, OR seronegative for both AChR and MuSK antibodies at screening
  • Baseline MG-ADL score ≥ 6 with ≥ 50% of the total score due to non ocular symptoms
  • Participants who have been receiving a standard-of-care treatment as specified in the protocol
  • Able to safely swallow the study medication according to investigator clinical judgement based on a bedside swallowing test or another formal swallowing test in line with local practice, both at Screening and Baseline

Exclusion Criteria:

  • Prior to baseline have been treated with intravenous immunoglobulins or plasma exchange (IVIg/PLEX) in the past month, with rituximab in the past 6 months, eculizumab in the past 2 months, ravulizumab or other complement inhibitors in the past 3 months, efgartigimod or other anti-FcRn therapies in the past 3 months, or had a thymectomy in the past 6 months or a planned thymectomy during the trial period
  • Women of child bearing potential, defined as all women physiologically capable of becoming pregnant, from menarche until becoming post-menopausal, unless they are using highly effective methods of contraception during dosing and for 1 week after stopping of study treatment

Other protocol-defined inclusion/exclusion criteria may apply.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Remibrutinib arm

Core Part: Remibrutinib tablet taken orally

[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]
Droga: Remibrutinib (Blinded)

Remibrutinib (Blinded) active treatment

Altri nomi:
  • LOU64
Droga: Remibrutinib (Open Label)

Remibrutinib (Open Label) active treatment

Altri nomi:
  • LOU064
Comparatore placebo: Placebo arm

Core Part: Placebo tablet taken orally

[Extension Part: Open-label remibrutinib tablet taken orally]
Altro: Placebo

Placebo

Droga: Remibrutinib (Open Label)

Remibrutinib (Open Label) active treatment

Altri nomi:
  • LOU064

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change from baseline to Month 6 in Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 6
Proportion of participants with ≥ 5 points reduction from baseline to Month 6 of QMG total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 6
Proportion of participants with ≥ 3 points reduction from baseline to Month 6 of Myasthenia Gravis Activity of Daily Living (MG-ADL) scale total score without rescue medication and/or strongly confounding prohibited medication
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6
Proportion of participants achieving Minimal Symptom Expression (MSE) at Month 6, defined as MG-ADL score of 0 or 1 at Month 6 without rescue therapy and/or strongly confounding prohibited medication
Lasso di tempo: Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG.

Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Month 6
Change from baseline to Month 6 in Myasthenia Gravis Composite score (MGC) total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 6
Change from baseline to Month 6 in revised Myasthenia Gravis Quality of Life Questionnaire (MG-QOL15r) survey score
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The revised MG-QoL15 is a 15-item health related quality of life questionnaire completed by participants, designed to measure quality of life in gMG. Items on the MG-QoL15 relate to physical, social, and psychological components and are scored from 0 (not at all) to 2 (very much). The cumulative scores range from 0 to 30, with higher scores representing worse quality of life and dissatisfaction with MG-related dysfunction.
Baseline to Month 6
Incidence of adverse events
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

Incidence of adverse events including changes in clinical laboratory values, vital signs, electrocardiograms and suicidality results qualifying and reported as AEs.
Baseline to Month 6
Proportion of time during which participants showed a reduction of ≥ 2 points in MG-ADL total score, that was maintained up to Month 6
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 6
Proportion of early MG-ADL responders during treatment (early responders with first MG-ADL improvement from baseline of ≥ 2 points occurring by week 4）
Lasso di tempo: Baseline to week 4

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24). Participants with a first MG-ADL improvement from baseline of ≥ 2 points occurring by week 4 are considered early responders.
Baseline to week 4
Change from baseline to Month 6 in EuroQol-5 Dimensions-5 Level (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The EQ-5D-5L is a widely used questionnaire designed to assess health status in adults. The measure is divided into two distinct sections, the descriptive system and the EQ visual analogue scale (EQ VAS). The first section includes one item addressing each of five dimensions (mobility, self-care, usual activity, pain/discomfort, and anxiety/depression). Participants rate each of these items from 1 of the 5 levels: no problems, slight problems, moderate problems, severe problems, or unable to/extreme. A composite health state is then defined by combining the levels for each dimension into a 5-digit number. The second section includes the EQ visual analogue scale (EQ VAS) that measures self-rated (global) health status utilizing a vertically oriented visual analogue scale where 100 represents the "best imaginable health state" and 0 represents the "worst imaginable health state." Respondents are asked to rate their current health by placing a mark along this continuum.
Baseline to Month 6
Proportion of participants achieving a reduction from baseline of ≥ 3 points in MGC total score at Month 6
Lasso di tempo: Baseline to Month 6

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 6
Change from baseline in MG-ADL total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 66

The MG-ADL is a categorical scale that assesses MG symptoms and their effects on daily activities. MG-ADL is composed of items related to patient's assessment of functional disability secondary to ocular (2 items), bulbar (3 items), respiratory (1 item), and gross motor or limb (2 items) impairment related to effects from MG. Each item is assessed on a 4-points scale where a score 0 represents normal function and a score 3 represents loss of ability to perform that function (total score 0 to 24).
Baseline to Month 66
Change from baseline in QMG total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 66

The Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) Score is a 13-item direct physician assessment scoring system that quantifies disease severity, based on impairments of body functions and structures. The total QMG score ranges from 0 to 39, where higher scores indicated greater disease severity. The QMG score is composed of the following items: ocular (2 items), facial (1 item), bulbar (2 items), gross motor (6 items), axial (1 item) and respiratory (1 item).
Baseline to Month 66
Change from baseline in MGC total score
Lasso di tempo: Baseline to Month 66

The MGC is a 10-item instrument that measures the symptoms and signs of MG based on physician examination and patient history. Items relate to ptosis, double vision, eye closure, talking, chewing, swallowing, breathing, neck flexion, shoulder abduction, and hip flexion. Each item is scored on an ordinal scale with 4 possible categories and weighted. The total score ranges from 0 to 50, where higher scores indicating more severe impairments.
Baseline to Month 66
Proportion of participants achieving a reduction from core part in oral corticosteroids (OCS) dose till the end of extension part
Lasso di tempo: Baseline to month 66

Participants receiving oral corticosteroids are required to be on a stable dose for at least 4 weeks prior to baseline. The dose can be reduced or discontinued during the open label extension period at investigator discretion. Oral corticosteroids use will be recorded.
Baseline to month 66
Incidence of adverse events
Lasso di tempo: Month 7 to month 66

Incidence of adverse events including changes in clinical laboratory values, vital signs, electrocardiograms and suicidality results qualifying and reported as AEs.
Month 7 to month 66

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
7 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
26 febbraio 2033

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
17 dicembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 dicembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
20 dicembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
28 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
25 settembre 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • CLOU064O12301
  • 2023-510026-32 (Altro identificatore: EU CTIS)
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis is committed to sharing with qualified external researchers, access to patient-level data and supporting clinical documents from eligible studies. These requests are reviewed and approved by an independent review panel on the basis of scientific merit. All data provided is anonymized to respect the privacy of patients who have participated in the trial in line with applicable laws and regulations. This trial data availability is according to the criteria and process described on www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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