Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo syrolimusu z lub bez cyklosporyny A u chińskich pacjentów z aplastyczną niedokrwistością/nietolerancją na cyklosporynę A

29 maja 2025 zaktualizowane przez: Peking Union Medical College Hospital
Jest to jedno centrum, randomizowane, otwarte badanie fazy II w celu porównania skuteczności syrolimusu w połączeniu z cyklosporyną A (CSA) do samego syrolimusu u osób chińskich z applastyczną niedokrwistością oporną/nietolerancyjną dla CSA. Bezpieczeństwo zostanie również ocenione. Pacjenci byliby losowo przydzielani do otrzymania samego syrolimusu lub syrolimusu w połączeniu z CSA. Leczenie syrolimusem rozpocznie się od 1-3 mg raz na dobę, z docelowym stężeniem krwi 4-12 ng/ml. CSA będzie podawany w temperaturze 25-150 mg doustnie co 12 godzin, a dawka dostosowana jest na podstawie funkcji nerek i stężenia doliny. U pacjentów z normalną funkcją nerek docelowe stężenie doliny wynosi około 150 ng/ml. U pacjentów z upośledzoną czynnością nerek dawka cyklosporyna A jest zmniejszana do 25-50 mg co 12 godzin, mając na celu odzyskanie lub stabilizację czynności nerek. Wskaźnik odpowiedzi hematologicznej i bezpieczeństwo będą rejestrowane i porównywane po 3 i 6 miesiącach po rozpoczęciu leczenia badawczego (tydzień 13 i 25).

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Rekrutacyjny

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
40

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Rekrutacyjny
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥ 18 lat;
  2. Zdiagnozowane nabyta niedokrwistość aplastyczna (AA), z wyłączeniem wrodzonych AA;
  3. Przynajmniej jedno z następujących kryteriów spełniło się przy rejestracji: hemoglobina <100 g/l, płytki krwi <50 × 10⁹/l lub neutrofile <1,0 × 10⁹/l;

  4. Przy zapisaniu, spełnienie co najmniej jednego z następujących warunków:

    ① Cyklosporyna A (CSA) Nieefektywna: (CSA) stosowana przez co najmniej 3 miesiące bez osiągnięcia częściowej odpowiedzi (PR) lub nawrotu choroby;

    ② Nietolerancyjny CSA: nieodpowiedni do standardowego leczenia CSA z powodu zdarzeń niepożądanych lub warunków podstawowych.

  5. Brak aktywnych infekcji;
  6. Nie w ciąży ani karmienia piersią;
  7. Gotowy podpisać formularz zgody;
  8. Wschodnia Cooperative Oncology Group (ECOG) Wynik statusu 0-2.

Kryteria wykluczenia:

  1. Pancytopenia spowodowana innymi przyczynami, takimi jak zespół mielodysplastyczny (MDS);
  2. Dowody klonalnego układu hematopoetycznego choroby szpiku kostnego (np. MDS lub ostrej białaczki szpikowej, AML);
  3. Napadowa nocna hemoglobinuria (PNH) ≥ 50%;
  4. Historia przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) przed zapisaniem się;
  5. Wcześniejsze użycie syrolimusu lub alergii do syrolimusu;
  6. Poważne zdarzenia niepożądane dla CSA w przeszłości, co czyni go nieodpowiednim do ponownego użycia;
  7. Niekontrolowana infekcja lub krwawienie standardowym leczeniem;
  8. Aktywne zakażenia HIV, HCV lub HBV, marskością wątroby, nadciśnienie portalowe;
  9. Wszelkie jednoczesne nowotwory w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem zlokalizowanego raka komórkowego podstawy skóry;
  10. Historia zdarzeń zakrzepowo -zatorowych, zawał mięśnia sercowego lub udaru mózgu (w tym zespołu przeciwciał antyfosfolipidowych) lub obecne stosowanie leków przeciwzakrzepowych;
  11. Kobiety w ciąży lub karmienia piersią;
  12. Udział w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 3 miesięcy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
Eksperymentalny: Sirolimus + cyklosporyna a
Lek: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg raz na dobę, z docelowym stężeniem krwi 4-12 ng/ml.
Lek: Cyklosporyna A (CSA)
Cyklosporyna A 25-150 mg doustnie co 12 godzin, z dawką dostosowaną w oparciu o czynność nerek i stężenie doliny. U pacjentów z normalną funkcją nerek docelowe stężenie doliny wynosi około 150 ng/ml. U pacjentów z upośledzoną czynnością nerek dawka cyklosporyna A jest zmniejszana do 25-50 mg co 12 godzin, mając na celu odzyskanie lub stabilizację czynności nerek.
Komparator placebo: Sirolimus
Lek: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg raz na dobę, z docelowym stężeniem krwi 4-12 ng/ml.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) po 3 miesiącach
Ramy czasowe: Tydzień 12
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) jest zdefiniowany jako liczba uczestników, którzy spełniają kryteria pełnej odpowiedzi (CR) lub częściowej odpowiedzi (PR)
Tydzień 12

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Czas trwania odpowiedzi hematologicznej
Ramy czasowe: o 6 miesięcy (wszyscy pacjenci), po 12 miesiącach (tylko respondenci)
Czas od daty rozpoczęcia pierwszej odpowiedzi na datę pierwszego nawrotu zdefiniowaną jako ponownie spełnianie kryteriów niedokrwistości aplastycznej
o 6 miesięcy (wszyscy pacjenci), po 12 miesiącach (tylko respondenci)
Procent pacjentów z ewolucją klonalną do Myelodysplazji, PNH i ostrej białaczki
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Klonalna ewolucja mielodysplazji jest zdefiniowana jako nowa nienormalność cytogenna szpiku z charakterystycznymi rozstrzygnięciami szpikunowanego lub bez niego. Ewolucja białaczki definiuje się jako większą niż 20% krwi obwodowej i/lub podmuchów szpiku. Ewolucja napadowej hemoglobinurii nocnej (PNH) jest zdefiniowana jako klon na początku <10%, który wzrósł do ponad 50% w badaniu.
12 miesięcy
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: Tydzień 24
ORR zostanie oceniony po 6 miesiącach leczenia poprzez pomiar niezależności płytek krwi, retikulocytów, hemoglobiny, neutrofili i transfuzji.
Tydzień 24
Zmiany hemoglobiny przy braku transfuzji czerwonych krwinek
Ramy czasowe: Tydzień 12
Oceniono zmianę wartości hematologii (hemoglobina)
Tydzień 12
Zmiany płytek krwi przy braku transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Tydzień 12
Oceniono zmianę wartości hematologii (płytek krwi)
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Peking Union Medical College Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
25 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
1 stycznia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
1 stycznia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
25 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
25 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
30 stycznia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
4 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
29 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • I-25PJ0215

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników zostaną zaakceptowane na żądanie

Ramy czasowe udostępniania IPD

10 lat

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Prośba o e -mail

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami