Účinnost a bezpečnost sirolimu s cyklosporinem A u čínských pacientů s aplastickou anémií refrakterní/netolerantní na cyklosporin A

Kritéria pro zařazení:

1. Věk ≥ 18 let;
2. Diagnostikovaná získaná aplastická anémie (AA), s výjimkou vrozené AA;
3. Alespoň jedno z následujících kritérií se splnilo při zápisu: hemoglobin <100 g/l, destičky <50 × 10⁹/l nebo neutrofily <1,0 × 10⁹/l;

4. Při zápisu, splnění alespoň jedné z následujících podmínek:

   ① cyklosporin A (CSA) neúčinný: (CSA) používaný po dobu nejméně 3 měsíců bez dosažení částečné odpovědi (PR) nebo došlo k relapsu onemocnění;

   ② Intolerantní CSA: Nehodoucí pro standardní léčbu CSA v důsledku nežádoucích účinků nebo podkladových podmínek.

5. Žádné aktivní infekce;
6. Ne těhotná nebo kojení;
7. Ochotný podepsat formulář souhlasu;
8. Skóre výkonu výkonu ve východní kooperativní onkologické skupině (ECOG) 0-2.

Kritéria pro vyloučení:

1. Pancytopenie způsobená jinými důvody, jako je myelodysplastický syndrom (MDS);
2. Důkaz onemocnění klonální hematopoetické systémy kostní dřeně (např. MDS nebo akutní myeloidní leukémie, AML);
3. Klon paroxysmálního nočního hemoglobinu (PNH) ≥ 50%;
4. Historie transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) před zápisem;
5. Předchozí použití sirolimu nebo alergie na sirolimus;
6. V minulosti závažné nežádoucí účinky CSA, což je nevhodné pro opětovné použití;
7. Nekontrolovaná infekce nebo krvácení se standardní léčbou;
8. Aktivní infekce HIV, HCV nebo HBV, jaterní cirhóza, portální hypertenze;
9. Jakákoli souběžná malignita za posledních 5 let, s výjimkou lokalizovaného karcinomu bazálních buněk kůže;
10. Historie tromboembolických příhod, infarktu myokardu nebo mrtvice (včetně syndromu antifosfolipidové protilátky) nebo současného použití antikoagulantů;
11. Těhotné nebo kojící ženy;
12. Účast na jiných klinických hodnoceních během posledních 3 měsíců.