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Wirksamkeit und Sicherheit von Sirolimus mit oder ohne Cyclosporin A bei chinesischen Patienten mit aplastischer Anämie refraktär/intolerant gegenüber Cyclosporin a

29. Mai 2025 aktualisiert von: Peking Union Medical College Hospital
Dies ist ein einzelnes Zentrum, randomisierte, offene Label, Phase-II-Studie, um die Wirksamkeit von Sirolimus in Kombination mit Cyclosporin A (CSA) mit Sirolimus allein bei chinesischen Probanden mit aplastischer Anämie refraktär/intolerant gegenüber CSA zu vergleichen. Die Sicherheit würde auch bewertet. Die Patienten würden randomisiert, um Sirolimus allein oder Sirolimus in Kombination mit CSA zu erhalten. Die Behandlung mit Sirolimus wird einmal täglich oral bei 1-3 mg mit einer Ziel-Blut-Blutkonzentration von 4-12 ng/ml begonnen. Die CSA wird alle 12 Stunden bei 25-150 mg oral verabreicht, wobei die Dosis basierend auf Nierenfunktion und Trogkonzentration eingestellt ist. Bei Patienten mit normaler Nierenfunktion beträgt die Zieltrogkonzentration ungefähr 150 ng/ml. Bei Patienten mit beeinträchtigter Nierenfunktion wird das Cyclosporin-A-Dosis alle 12 Stunden auf 25-50 mg reduziert, was auf eine Erholung oder Stabilisierung der Nierenfunktion abzielt. Die hämatologische Ansprechrate und Sicherheit werden nach 3 und 6 Monaten nach Beginn der Studienbehandlung (Woche 13 und 25) aufgezeichnet und verglichen.

Studienübersicht

Status

Status

Zeigt den aktuellen Rekrutierungsstatus oder den erweiterten Zugriffsstatus an.
Rekrutierung

Bedingungen

Bedingungen

Die Krankheit, Störung, das Syndrom, die Krankheit oder die Verletzung, die untersucht wird. Auf ClinicalTrials.gov können die Bedingungen auch andere gesundheitsbezogene Themen wie Lebensdauer, Lebensqualität und Gesundheitsrisiken umfassen.

Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.

Studientyp

Studientyp

Beschreibt die Art einer klinischen Studie. Zu den Studientypen gehören Interventionsstudien (auch klinische Studien genannt), Beobachtungsstudien (einschließlich Patientenregister) und erweiterter Zugang.
Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

Einschreibung

Die Anzahl der Teilnehmer an einer klinischen Studie. Die „erwartete“ Einschreibung ist die Zielzahl an Teilnehmern, die die Forscher für die Studie benötigen.
40

Phase

Phase

Das Stadium einer klinischen Studie, in der ein Medikament oder ein biologisches Produkt untersucht wird, basierend auf Definitionen, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) entwickelt wurden. Die Phase richtet sich nach dem Ziel der Studie, der Anzahl der Teilnehmer und anderen Merkmalen. Es gibt fünf Phasen: Frühe Phase 1 (früher als Phase 0 aufgeführt), Phase 1, Phase 2, Phase 3 und Phase 4. Nicht zutreffend wird verwendet, um Studien ohne von der FDA definierte Phasen zu beschreiben, einschließlich Studien zu Geräten oder Verhaltensinterventionen.
  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienkontakt

Der Name und die Kontaktinformationen der Person, die Fragen zur Registrierung für eine klinische Studie beantworten kann. Jeder Standort, an dem die Studie durchgeführt wird, kann auch einen bestimmten Ansprechpartner haben, der diese Fragen möglicherweise besser beantworten kann.

Studienorte

  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Rekrutierung
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Zulassungskriterien

Die wichtigsten Voraussetzungen, die Personen erfüllen müssen, die an einer klinischen Studie teilnehmen möchten, bzw. welche Eigenschaften sie mitbringen müssen. Auswahlkriterien bestehen sowohl aus Einschlusskriterien (die erforderlich sind, damit eine Person an der Studie teilnehmen kann) als auch aus Ausschlusskriterien (die eine Person an der Teilnahme hindern). Arten von Zulassungskriterien umfassen, ob eine Studie gesunde Freiwillige akzeptiert, Alters- oder Altersgruppenanforderungen hat oder durch das Geschlecht begrenzt ist.

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥ 18 Jahre;
  2. Diagnostiziert bei der erworbenen aplastischen Anämie (AA) ohne angeborenes AA;
  3. Mindestens eines der folgenden Kriterien erfüllte sich bei der Registrierung: Hämoglobin <100 g/l, Blutplättchen <50 × 10⁹/l oder Neutrophile <1,0 × 10⁹/l;

  4. Bei der Einschreibung mindestens eine der folgenden Bedingungen:

    ① Cyclosporin A (CSA) ineffektiv: (CSA), das mindestens 3 Monate lang verwendet wird, ohne eine teilweise Reaktion (PR) oder ein Krankheitsrückfall zu erreichen;

    ② CSA intolerant: Ungeeignet für die Standarddosis -CSA -Behandlung aufgrund unerwünschter Ereignisse oder zugrunde liegenden Bedingungen.

  5. Keine aktiven Infektionen;
  6. Nicht schwanger oder stillen;
  7. Bereit, das Einverständnisformular zu unterzeichnen;
  8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Leistungsstatus-Score von 0-2.

Ausschlusskriterien:

  1. Panzytopenie, die aus anderen Gründen verursacht werden, wie z. B. myelodysplastisches Syndrom (MDS);
  2. Hinweise auf klonale hämatopoetische System -Knochenmarkerkrankungen (z. B. MDS oder akute myeloische Leukämie, AML);
  3. Paroxysmal nachturnale Hämoglobinurie (PNH) -Klon ≥ 50%;
  4. Vorgeschichte der hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) vor der Aufnahme;
  5. Frühere Verwendung von Sirolimus oder Allergie gegen Sirolimus;
  6. Schwere unerwünschte Ereignisse für CSA in der Vergangenheit, was es für die Wiederverwendung ungeeignet macht;
  7. Unkontrollierte Infektionen oder Blutungen mit Standardbehandlung;
  8. Aktive Infektionen mit HIV, HCV oder HBV, Leberzirrhose, portaler Hypertonie;
  9. Jede gleichzeitige Malignität in den letzten 5 Jahren, mit Ausnahme des lokalisierten Basalzellkarzinoms der Haut;
  10. Vorgeschichte von thromboembolischen Ereignissen, Myokardinfarkt oder Schlaganfall (einschließlich Antiphospholipid -Antikörper -Syndrom) oder aktueller Anwendung von Antikoagulanzien;
  11. Schwangere oder stillende Frauen;
  12. Teilnahme an anderen klinischen Studien innerhalb der letzten 3 Monate.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm

Teilnehmergruppe / Arm

Eine Gruppe oder Untergruppe von Teilnehmern an einer klinischen Studie, die gemäß dem Protokoll der Studie eine bestimmte Intervention/Behandlung oder keine Intervention erhält.
Intervention / Behandlung

Intervention / Behandlung

Ein Prozess oder eine Handlung, die im Mittelpunkt einer klinischen Studie steht. Interventionen umfassen Medikamente, medizinische Geräte, Verfahren, Impfstoffe und andere Produkte, die entweder in der Erprobungsphase oder bereits verfügbar sind. Interventionen können auch nicht-invasive Ansätze umfassen, wie z. B. Aufklärung oder eine Änderung der Ernährung und Bewegung.
Experimental: Sirolimus + Cyclosporin a
Arzneimittel: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg einmal täglich oral, mit einer Ziel-Blut-Blutkonzentration von 4-12 ng/ml.
Arzneimittel: Cyclosporin A (CSA)
Cyclosporin A 25-150 mg alle 12 Stunden oral, wobei die Dosis auf der Grundlage der Nierenfunktion und der Trogkonzentration eingestellt ist. Bei Patienten mit normaler Nierenfunktion beträgt die Zieltrogkonzentration ungefähr 150 ng/ml. Bei Patienten mit beeinträchtigter Nierenfunktion wird das Cyclosporin-A-Dosis alle 12 Stunden auf 25-50 mg reduziert, was auf eine Erholung oder Stabilisierung der Nierenfunktion abzielt.
Placebo-Komparator: Sirolimus
Arzneimittel: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg einmal täglich oral, mit einer Ziel-Blut-Blutkonzentration von 4-12 ng/ml.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Primäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie die geplante Ergebnismessung, die für die Bewertung der Wirkung einer Intervention/Behandlung am wichtigsten ist. Die meisten klinischen Studien haben einen primären Endpunkt, aber einige haben mehr als einen.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtabnahmequote (ORR) nach 3 Monaten
Zeitfenster: Woche 12
Die Gesamt -Rücklaufquote (ORR) ist definiert als die Anzahl der Teilnehmer, die die Kriterien der vollständigen Antwort (CR) oder teilweise Antwort (PR) erfüllen
Woche 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Sekundäre Ergebnismessungen

Im Protokoll einer klinischen Studie ein geplantes Ergebnismaß, das nicht so wichtig ist wie das primäre Ergebnismaß für die Bewertung der Wirkung einer Intervention, aber dennoch von Interesse ist. Die meisten klinischen Studien haben mehr als einen sekundären Endpunkt.
Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Dauer der hämatologischen Reaktion
Zeitfenster: Nach 6 Monaten (alle Patienten) nach 12 Monaten (nur Responder)
Uhrzeit ab dem Datum des Beginns der ersten Antwort auf das Datum des ersten Rückfalls, das als erneut die Kriterien für eine aplastische Anämie definiert ist
Nach 6 Monaten (alle Patienten) nach 12 Monaten (nur Responder)
Prozentsatz der Patienten mit klonaler Entwicklung zu Myelodysplasie, PNH und akuter Leukämie
Zeitfenster: 12 Monate
Die klonale Entwicklung zur Myelodysplasie ist definiert als eine neue marrow -zytogene Anomalie mit oder ohne charakteristische dysplastische Marke. Die Evolution zur Leukämie wird als mehr als 20% peripheres Blut und/oder Marke definiert. Die Entwicklung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) wird zu Studienbeginn zu Studienbeginn <10% als Klon definiert.
12 Monate
Gesamtabnahmequote (ORR) nach 6 Monaten
Zeitfenster: Woche 24
ORR wird nach 6 Monaten Behandlung durch Messung von Thrombozyten, Retikulozyten, Hämoglobin, Neutrophil und Transfusionsunabhängigkeit bewertet.
Woche 24
Änderungen des Hämoglobins in Abwesenheit von Transfusion mit roten Blutkörperchen
Zeitfenster: Woche 12
Die Änderung der Hämatologiewerte (Hämoglobin) wurde bewertet
Woche 12
Veränderungen des Blutplättchens in Abwesenheit einer Thrombozytentransfusion
Zeitfenster: Woche 12
Die Änderung der Hämatologiewerte (Thrombozyten) wurde bewertet
Woche 12

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sponsor

Die Organisation oder Person, die die Studie initiiert und die Autorität und Kontrolle über die Studie hat.
Peking Union Medical College Hospital

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

Studienbeginn

Das tatsächliche Datum, an dem der erste Teilnehmer in eine klinische Studie aufgenommen wurde. Das „voraussichtliche“ Studienstartdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Studienstartdatum sein wird.
25. Januar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

Primärer Abschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention erhalten hat, um endgültige Daten für das primäre Ergebnis zu sammeln. Ob die klinische Studie protokollgemäß endete oder beendet wurde, hat keinen Einfluss auf dieses Datum. Bei klinischen Studien mit mehr als einem primären Ergebnismaß mit unterschiedlichen Abschlussdaten bezieht sich dieser Begriff auf das Datum, an dem die Datenerhebung für alle primären Ergebnismaße abgeschlossen ist. Das „erwartete“ primäre Abschlussdatum ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das primäre Abschlussdatum für die Studie sein wird.
1. Januar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

Studienabschluss

Das Datum, an dem der letzte Teilnehmer an einer klinischen Studie untersucht wurde oder eine Intervention/Behandlung erhielt, um endgültige Daten für die primären Ergebnismaße, sekundären Ergebnismaße und Nebenwirkungen zu sammeln (d. h. der letzte Besuch des letzten Teilnehmers). Das „voraussichtliche“ Abschlussdatum der Studie ist das Datum, von dem die Forscher glauben, dass es das Abschlussdatum der Studie sein wird.
1. Januar 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

Zuerst eingereicht

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht bei ClinicalTrials.gov eingereicht hat. Zwischen dem Datum der ersten Einreichung und der Verfügbarkeit des Datensatzes auf ClinicalTrials.gov (dem ersten veröffentlichten Datum) liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
25. Januar 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

Das Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer zum ersten Mal einen Studienbericht einreicht, der den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) entspricht. Der Sponsor oder Prüfer muss möglicherweise einen Studienbericht ein- oder mehrmals überarbeiten und einreichen, bevor die QC-Überprüfungskriterien von NLM erfüllt sind. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
25. Januar 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

Zuerst gepostet

Das Datum, an dem der Studienbericht zum ersten Mal auf ClinicalTrials.gov verfügbar war, nachdem die Qualitätskontrolle (QC) der National Library of Medicine (NLM) abgeschlossen wurde. Zwischen dem Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer den Studienbericht eingereicht hat, und dem ersten veröffentlichten Datum liegt in der Regel eine Verzögerung von einigen Tagen.
30. Januar 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

Letztes Update gepostet

Das letzte Datum, an dem Änderungen an einem Studienbericht auf ClinicalTrials.gov verfügbar gemacht wurden. Es kann eine Verzögerung zwischen der Übermittlung der Änderungen an ClinicalTrials.gov durch den Sponsor oder Prüfer der Studie (Datum der letzten eingereichten Aktualisierung) und dem Datum der letzten Veröffentlichung der Aktualisierung geben.
4. Juni 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer Änderungen an einem Studienbericht eingereicht hat, die mit den Qualitätskontrollkriterien (QC) der National Library of Medicine (NLM) übereinstimmen. Es liegt in der Verantwortung des Sponsors oder Prüfers, sicherzustellen, dass die Studienaufzeichnung mit den NLM-QC-Überprüfungskriterien übereinstimmt.
29. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

Zuletzt verifiziert

Das letzte Datum, an dem der Studiensponsor oder Prüfer die Informationen über eine klinische Studie auf ClinicalTrials.gov als richtig und aktuell bestätigt hat. Wenn eine Studie den Rekrutierungsstatus Recruiting hat; noch keine Rekrutierung; oder aktiv, keine Rekrutierung wurde innerhalb der letzten 2 Jahre nicht bestätigt, der Rekrutierungsstatus der Studie wird als unbekannt angezeigt.
1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Studien-ID-Nummern

Andere Identifikatoren oder ID-Nummern als die NCT-Nummer, die einer klinischen Studie vom Sponsor der Studie, Geldgebern oder anderen zugewiesen werden. Diese Nummern können eindeutige Kennungen von anderen Studienregistern und Zuschussnummern der National Institutes of Health enthalten.
  • I-25PJ0215

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Einzelne Teilnehmerdaten würden auf Anfrage akzeptiert

IPD-Sharing-Zeitrahmen

10 Jahre

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

E -Mail -Anfrage

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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