Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed af sirolimus med eller uden cyclosporin A hos kinesiske patienter med aplastisk anæmi ildfast/intolerant over for cyclosporin A

29. maj 2025 opdateret af: Peking Union Medical College Hospital
Dette er et enkelt center, randomiseret, åbent, fase II-undersøgelse for at sammenligne effektiviteten af ​​sirolimus kombineret med cyclosporin A (CSA) med sirolimus alene hos kinesiske individer med aplastisk anæmi ildfast/intolerant over for CSA. Sikkerheden vil også blive evalueret. Patienter ville blive randomiseret til at modtage sirolimus alene eller sirolimus kombineret med CSA. Behandling med sirolimus vil blive startet ved 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml. CSA vil blive givet ved 25-150 mg oralt hver 12. time, med dosisjusteret baseret på nyrefunktion og trugkoncentration. For patienter med normal nyrefunktion er måltrugkoncentrationen ca. 150 ng/ml. For patienter med nedsat nyrefunktion reduceres cyclosporinen en dosis til 25-50 mg hver 12. time med det formål at bedre eller stabilisere nyrefunktionen. Den hæmatologiske responsrate og sikkerhed registreres og sammenlignes efter 3 og 6 måneder efter start af undersøgelsesbehandlingen (uge 13 og 25).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
40

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Alder ≥ 18 år;
  2. Diagnosticeret med erhvervet aplastisk anæmi (AA) eksklusive medfødt AA;
  3. Mindst et af følgende kriterier opfyldte ved tilmelding: hæmoglobin <100 g/L, blodplader <50 × 10⁹/L eller neutrofiler <1,0 × 10⁹/L;

  4. Ved tilmelding skal du møde mindst en af ​​følgende betingelser:

    ① Cyclosporin A (CSA) ineffektiv: (CSA) anvendt i mindst 3 måneder uden at opnå delvis respons (PR), eller tilbagefald af sygdomme forekom;

    ② CSA intolerant: Uegnet til standarddosis CSA -behandling på grund af bivirkninger eller underliggende forhold.

  5. Ingen aktive infektioner;
  6. Ikke gravid eller amning;
  7. Villig til at underskrive samtykkeformularen;
  8. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status Score på 0-2.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pancytopenia forårsaget af andre grunde, såsom myelodysplastisk syndrom (MDS);
  2. Bevis for klonal hæmatopoietiske system knoglemarvssygdomme (f.eks. MDS eller akut myeloide leukæmi, AML);
  3. Paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) klon ≥ 50%;
  4. Historie om hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) før tilmelding;
  5. Tidligere anvendelse af sirolimus eller allergi over for sirolimus;
  6. Alvorlige bivirkninger til CSA i fortiden, hvilket gør det uegnet til genbrug;
  7. Ukontrolleret infektion eller blødning med standardbehandling;
  8. Aktive infektioner med HIV, HCV eller HBV, levercirrhose, portalhypertension;
  9. Enhver samtidig malignitet inden for de sidste 5 år bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden;
  10. Historie om tromboemboliske begivenheder, myokardieinfarkt eller slagtilfælde (inklusive antiphospholipid -antistofsyndrom) eller nuværende anvendelse af antikoagulantia;
  11. Gravide eller ammende kvinder;
  12. Deltagelse i andre kliniske forsøg inden for de sidste 3 måneder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sirolimus + cyclosporin a
Medicin: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml.
Medicin: Cyclosporin A (CSA)
Cyclosporin A 25-150 mg oralt hver 12. time med dosis justeret baseret på nyrefunktion og trugkoncentration. For patienter med normal nyrefunktion er måltrugkoncentrationen ca. 150 ng/ml. For patienter med nedsat nyrefunktion reduceres cyclosporinen en dosis til 25-50 mg hver 12. time med det formål at bedre eller stabilisere nyrefunktionen.
Placebo komparator: Sirolimus
Medicin: Sirolimus (Rapamune®)
Sirolimus 1-3 mg en gang dagligt oralt med en måltrugblodkoncentration på 4-12 ng/ml.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR) efter 3 måneder
Tidsramme: Uge 12
Den samlede svarprocent (ORR) er defineret som antallet af deltagere, der opfylder kriterierne for enten komplet respons (CR) eller delvis respons (PR)
Uge 12

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Varighed af hæmatologisk respons
Tidsramme: Efter 6 måneder (alle patienter), 12 måneder (kun respondenter)
Tid fra datoen for starten af ​​det første svar på datoen for første tilbagefald, der er defineret som igen opfyldelse af kriterier for aplastisk anæmi
Efter 6 måneder (alle patienter), 12 måneder (kun respondenter)
Procentdel af patienter med klonal udvikling til myelodysplasi, PNH og akut leukæmi
Tidsramme: 12 måneder
Klonal evolution til myelodysplasi er defineret som en ny marv -cytogen abnormitet med eller uden karakteristiske dysplastiske marv -fund. Evolution til leukæmi defineres som større end 20% perifert blod og/eller marvsprængninger. Evolution til paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) er defineret som en klon ved baseline <10%, der steg til mere end 50% ved studiet.
12 måneder
Samlet svarprocent (ORR) efter 6 måneder
Tidsramme: Uge 24
ORR evalueres efter 6 måneders behandling ved at måle blodplade, reticulocyt, hæmoglobin, neutrofil og transfusionsuafhængighed.
Uge 24
Ændringer i hæmoglobin i fravær af transfusion af røde blodlegemer
Tidsramme: Uge 12
Ændringen i hæmatologiske værdier (hæmoglobin) blev evalueret
Uge 12
Ændringer i blodplader i mangel af blodpladeoverføring
Tidsramme: Uge 12
Ændringen i hæmatologiske værdier (blodplade) blev evalueret
Uge 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
25. januar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. januar 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2025

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. januar 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
4. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. maj 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • I-25PJ0215

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata ville blive accepteret efter anmodning

IPD-delingstidsramme

10 år

IPD-delingsadgangskriterier

E -mail -anmodning

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger