Badanie kliniczne terapii genowej CAP-002 u pacjentów pediatrycznych z encefalopatią białka wiążącego składnię (STXBP1)
Faza 1/2A, otwarta, wieloośrodkowa, wieloośrodkowa, w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki terapii genowej CAP-002 podawanej u pacjentów pediatrycznych z białkiem 1 (stxBP1) encefalopatia
Celem tego badania klinicznego jest poznanie bezpieczeństwa terapii genowej CAP-002 u dzieci z encefalopatią białka 1 (STXBP1). Zapewni również informacje o tym, czy CAP-002 wykazuje skuteczność w leczeniu dzieci ze STXBP1 z napadami i bez napadów.
Uczestnicy będą mieli pojedynczy infuzję CAP-002, odwiedzają klinikę regularnie przez 2 lata w przypadku kontroli i testów oraz napady zapisane w dzienniku przez ich opiekuna.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to faza 1/2A, FIH, otwarta, wieloośrodkowa, próba eskalacji dawki w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dożylnej (IV) dawki CAP-002 podawanej uczestnikom z białkiem wiążącym składnią#1 (STXBP1) AGS ≥18 miesięcy do <8 lat wieku.
W tym badaniu zostanie dawek około 12 uczestników. Faza 1 jest fazą eskalacji dawki, która będzie dawkować około 6 uczestników podzielonych na 2 kohorty (kohorta 1 i kohorta 2), podczas gdy faza 2A będzie miała 1 kohortę dawki i dawkę około 6 uczestników. Uczestnicy fazy 1 będą podawani sekwencyjnie w każdej kohorcie. Faza 2A pozwoli uczestnikom jednocześnie dawkować, jeśli dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji z fazy 1 zostaną uznane za dopuszczalne.
Uczestnicy otrzymają pojedynczy dożylny wlew CAP-002, a następnie będą obserwować przez 2 lata z miarami bezpieczeństwa, oceny w celu pomiaru zmian w zakresie rozwoju, języka, poznania, umiejętności i zachowania motorycznego, dziennika napadów i wywiadów o strukturze opiekuna.
Po zakończeniu badania lub podczas ostatniej wizyty uczestnika zostaną zaproszeni do udziału w 3 -letnim badaniu kontrolnym.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Colorado Child Health Research Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
- Buerger Center for Advanced Pediatric Care, Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
Mężczyzna lub kobieta, ≥18 miesięcy do <8 lat;
Ma diagnozę encefalopatii rozwojowej z powodu mutacji STXBP1 z potwierdzeniem patogennej lub prawdopodobnej patogennej mutacji genu STXBP1.
Ma prawnie upoważnionego przedstawiciela (LAR) chętnego i zdolnego do ukończenia procesu świadomej zgody, chętnego do przestrzegania procedur próbnych i może podróżować w celu powtarzania wizyt.
Jest stabilny w przypadku jakichkolwiek schematów leków (jeśli podawane są w celu kontroli objawów i objawów choroby leżącej u podstaw) przez co najmniej 6 tygodni przed wejściem do badania i oczekuje się, że będzie stabilny przez co najmniej 12 tygodni po podaniu CAP-002.
Kryteria wykluczenia:
Historia wcześniejszej terapii genowej;
Leczenie antysensowną terapią oligonukleotydową w ciągu 6 miesięcy;
Obecność potwierdzonej mutacji w genie innym niż STXBP1, o której wiadomo, że przyczynia się do niepełnosprawności neurorozwojowej lub padaczki;
Jest obecność znaczącej nieporozumień nerwowych nierównomiernych zaburzeń nerwowych/zaburzeń behawioralnych, które zakłóciłyby rygor naukowy lub interpretację wyników badania;
Historia przedwczesności (zdefiniowana jako wiek ciążowy <35 tygodni), historia niskiej masy urodzeniowej (<2,5 kg) i/lub ograniczenia wzrostu wewnątrzmacicznego, znaczący krwotok międzykomorowy, strukturalny deficyt mózgu lub wrodzona choroba serca;
Znane przeciwwskazanie do immunosupresji lub innych leków zdefiniowanych przez protokoły, w tym między innymi kortykosteroidów lub PPI;
Klinicznie istotne nieprawidłowości w testach laboratoryjnych bezpieczeństwa, objawów życiowych;
Inne choroby lub leki, które mogą wpływać na interpretację wyników badania;
Pozytywny wynik testu przeciwciała przeciwprzepoziomowego.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 1
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę STXBP1, podawaną IV
|
Strumienie genowe
|
|
Eksperymentalny: Poziom dawki 2
Uczestnicy otrzymają jedną dawkę STXBP1, podawaną IV
|
Strumienie genowe
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo podstawowe
Ramy czasowe: 2 lata
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych i poważnych zdarzeń niepożądanych ocenianych za pomocą testów laboratorium bezpieczeństwa klinicznego (hematologia, chemia, funkcja wątroby i analiza moczu), EKG, pomiary znaków życiowych i badania fizykalne
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bayley Scales of Infant and Toddler Development- czwarta edycja
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki klinicysty: 0 do 2; Całkowite wyniki: poznawcze 0-162; Receptywny 0-84; Ekspresyjne 0-74; Drobny silnik 0-92; Silnik brutto 0-116; Wysoki wynik to lepszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Miara funkcji silnika brutto
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki klinicysty: 0 do 3; Całkowity wynik: 0 do 264; Wysoki wynik to lepszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Peabody Rozwój rozwój motorycznych-trzecia wydanie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki klinicysty: 0 do 2; Wysoki wynik to lepszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
STXBP1-Kliniczny dotkliwość oceny Clinician
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki klinicysty: 0 do 100; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Skale zachowań adaptacyjnych Vineland | Trzecie wydanie
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: 0 do 2; Całkowite wyniki: receptywny 0-78; Ekspresyjne 0-98, napisane 0-76, osobiste 0-110, krajowe 0-60, społeczność 0-116, interpersonalne 0–86, gra i wypoczynek 0-72, radzenie sobie 0-66, drobny silnik 0–68; Silnik brutto 0-86: Wysoki wynik to lepszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Zdolność komunikacyjna zgłaszana przez obserwatora
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: nie lub tylko raz; Czasami tak, prawie cały czas; Tak, prawie cały czas jest lepszym wynikiem
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Profil sensoryczny-2
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: od 1 do 5; Całkowity wynik: 0 do 625; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Jakość życia zapasów
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 6, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: nigdy, rzadko, czasami często bardzo, bardzo często; Bardzo często jest lepszy wynik
|
Linia bazowa, tydzień 6, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
STXBP1-KLINICALNY WSPÓLNOŚCI OCENA CAREGIVER
Ramy czasowe: Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 4, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: 0 do 100; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, tydzień 4, tydzień 8, tydzień 12, miesiąc 4, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Nieprawidłowa lista kontrolna zachowania
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: 0 do 3; Całkowity wynik: 0-174; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Lista kontrolna zachowań dzieci
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: 0 do 2; Całkowite zachowanie: 0 do 224; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Zwyczaje snu dziecka
Ramy czasowe: Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
Wyniki opiekuna: od 1 do 3; Wysoki wynik to gorszy wynik
|
Linia bazowa, miesiąc 6, miesiąc 12, miesiąc 18 i miesiąc 24
|
|
Częstotliwość zajęcia
Ramy czasowe: Linia bazowa i codziennie, choć 24 miesiąca
|
Ocena opiekuna: Zmiana z wyjściowych wrażeń napadowych zapisanych w dzienniku napadowym
|
Linia bazowa i codziennie, choć 24 miesiąca
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Melanie Brandabur, MD, Capsida Biotherapeutics
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CAP-002-101
- SYNRGY (Inny identyfikator: Capsida Biotherapeutics)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .