Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ENERGY 2: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1

24 września 2026 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ENERGY 2: Otwarte, randomizowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ektonukleotydowej pirofosfatazy/fosfodiesterazy 1 (ENPP1)

The primary purpose of ENERGY 2 (Study INZ701-105) is to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

ENPP1 Deficiency is an ultra-rare genetic disorder in which inactivating mutations in the ENPP1 gene lead to a deficiency in the ENPP1 enzyme.

ENERGY 2 (Study INZ701-105) is a multicenter, single-arm, open-label Phase 3 study to assess the efficacy and safety of INZ-701 in infants with ENPP1 Deficiency.

The study will consist of a Screening Period of up to 60 days, a Treatment Period of 52 weeks, a 52-week Extension Period, and an End of Treatment (EOT) Visit 30 days after the last dose of INZ-701.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

2

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20551-030
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 1 rok (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Participants must meet all of the following:

Inclusion Criteria:

  1. Infant aged ≤ 1 year at the time of enrollment.
  2. Confirmed diagnosis of ENPP1 deficiency, based on genetic testing.
  3. Clinical features consistent with generalized arterial calcification of infancy (GACI) (e.g., vascular calcification or cardiac involvement).
  4. Medically stable to participate in a 52-week treatment study.
  5. Written informed consent provided by a parent or legal guardian.

Exclusion Criteria

Participants will not be eligible if any of the following apply:

  1. Receiving end-of-life or hospice care.
  2. Prior treatment with INZ-701, unless received through an approved expanded access program.
  3. Concurrent participation in another interventional clinical trial.
  4. Planned major surgery during the study period that would interfere with study participation.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701

Participants receive INZ-701 (rhENPP1-Fc) administered by subcutaneous injection once weekly at the protocol-specified dose. The visit final volume to administer (mL) is determined using protocol-defined parameters.
Lek: INZ-701

Recombinant fusion protein that contains the extracellular domains of human ENPP1 coupled with an Fc fragment from an immunoglobulin gamma-1 (IgG1) antibody.

Inne nazwy:
  • (rhENPP1-Fc).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To determine if INZ-701 increases inorganic pyrophosphate (PPi) levels
Ramy czasowe: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in Plasma Inorganic Pyrophosphate (PPi) concentration will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 increases overall survival
Ramy czasowe: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change in overall survival based on time from date of birth to event of all-cause mortality will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
To determine if INZ-701 prevents decline in cardiac ejection fraction
Ramy czasowe: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in left ventricular ejection fraction will be assessed via echocardiography.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 prevents heart failure
Ramy czasowe: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their incidence of heart failure will be assessed.
52 weeks (Baseline through Week 52)
To determine if INZ-701 attenuates progression of arterial calcification
Ramy czasowe: 52 weeks (Baseline through Week 52)

For each subject, their change from baseline in vascular calcification in the coronary arteries and aorta will be examined via CT scan.
52 weeks (Baseline through Week 52)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-105

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj