Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

ENERGY 2: Ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1

16 marca 2026 zaktualizowane przez: Inozyme Pharma

Badanie ENERGY 2: Otwarte, randomizowane badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania INZ-701 u niemowląt z niedoborem ektonukleotydowej pirofosfatazy/fosfodiesterazy 1 (ENPP1)

Głównym celem badania ENERGY 2 (badanie INZ701-105) jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Niedobór ENPP1 to ultrarzadkie zaburzenie genetyczne, w którym unieczynniające mutacje genu ENPP1 prowadzą do niedoboru enzymu ENPP1.

ENERGY 2 (badanie INZ701-105) to wieloośrodkowe, jednoramienne, otwarte badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo INZ-701 u niemowląt z niedoborem ENPP1.

Badanie będzie składać się z okresu przesiewowego do 60 dni, okresu leczenia trwającego 52 tygodnie, 52-tygodniowego okresu przedłużenia oraz wizyty końcowej leczenia (EOT) 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Trial Specialist
  • Numer telefonu: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Medical Director, MD
  • Numer telefonu: +1 800-983-4587
  • E-mail: medinfo@bmrn.com

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 12713
        • Rekrutacyjny
        • King Faisal Specialist Hospital and Research Center
  • Brazylia
      • Rio de Janeiro, Brazylia, 20551-030
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Pedro Ernesto/Rio de Janeiro
  • Francja
      • Paris, Francja, 75015
        • Rekrutacyjny
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
    • Esplugues de Llobregat
      • Barcelona, Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 08950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Deu Edificio Consultas Externas. Unitat de Recerca
  • Turcja (Türkiye)
      • Istanbul, Turcja (Türkiye)
        • Rekrutacyjny
        • Umraniye Traiing and Research Hospital
  • Węgry
      • Debrecen, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Gyermekgyogyaszat, DE
  • Włochy
      • Florence, Włochy, 50139
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Meyer
  • Zjednoczone Królestwo
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Rekrutacyjny
        • Royal Manchester Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

Kryteria włączenia:

  1. Wiek niemowlęcia ≤ 1 roku w momencie rekrutacji.
  2. Potwierdzone rozpoznanie niedoboru ENPP1 na podstawie badań genetycznych.
  3. Objawy kliniczne zgodne z uogólnionym zwapnieniem tętnic okresu niemowlęcego (GACI) (np. zwapnienia naczyniowe lub zajęcie serca).
  4. Stan medyczny pozwalający na udział w 52-tygodniowym badaniu leczenia.
  5. Pisemna świadoma zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

Kryteria wyłączenia

Uczestnicy nie będą kwalifikowani, jeśli spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów:

  1. Otrzymują opiekę paliatywną lub hospicyjną.
  2. Wcześniejsze leczenie INZ-701, chyba że otrzymane w ramach zatwierdzonego programu dostępu rozszerzonego.
  3. Równoległy udział w innym interwencyjnym badaniu klinicznym.
  4. Planowana poważna operacja w trakcie trwania badania, która mogłaby zakłócić udział w badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: INZ-701
Uczestnicy otrzymują INZ-701 (rhENPP1-Fc) podawany w postaci iniekcji podskórnych raz w tygodniu w dawce określonej w protokole. Końcowa objętość do podania (ml) podczas wizyty jest określana przy użyciu parametrów zdefiniowanych w protokole.
Lek: INZ-701
Rekombinowane białko fuzyjne, które zawiera zewnątrzkomórkowe domeny ludzkiej ENPP1 sprzężone z fragmentem Fc z przeciwciała immunoglobuliny gamma-1 (IgG1).
Inne nazwy:
  • (rhENPP1-Fc).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić, czy INZ-701 zwiększa poziom nieorganicznego pirofosforanu (PPi)
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego pacjenta zostanie oceniona zmiana stężenia nieorganicznego pirofosforanu (PPi) w osoczu w stosunku do wartości wyjściowej.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby określić, czy INZ-701 zwiększa ogólne przeżycie
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika zostanie oceniona zmiana w całkowitym przeżyciu na podstawie czasu od daty urodzenia do wystąpienia zdarzenia śmiertelności ze wszystkich przyczyn.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby określić, czy INZ-701 zapobiega spadkowi frakcji wyrzutowej serca
Ramy czasowe: 52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory względem wartości wyjściowej zostanie oceniona za pomocą echokardiografii.
52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby ustalić, czy INZ-701 zapobiega niewydolności serca
Ramy czasowe: 52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego uczestnika oceniana będzie częstość występowania niewydolności serca.
52 tygodnie (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Aby określić, czy INZ-701 hamuje postęp zwapnienia tętnic
Ramy czasowe: 52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)
Dla każdego pacjenta zmiana w zwapnieniu naczyń w tętnicach wieńcowych i aorcie w stosunku do wartości wyjściowej zostanie zbadana za pomocą tomografii komputerowej.
52 tygodni (od punktu wyjściowego do 52. tygodnia)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Inozyme Pharma

Współpracownicy

BioMarin Pharmaceutical

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

11 września 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

7 listopada 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 marca 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 marca 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • INZ701-105

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na INZ-701

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in El Salvador

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj