Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zapobieganie toksyczności dichlorooctanu

24 marca 2015 zaktualizowane przez: University of Florida
Jest to badanie mające na celu określenie bezpieczeństwa dichlorooctanu (DCA) z dietą o niskiej zawartości tyrozyny podawanej z nityzynonem (NTBC) lub bez niego u dzieci z przewlekłą kwasicą mleczanową (CLA).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

DCA jest badane pod kątem leczenia pacjentów z CLA, który jest rzadkim zbiorem błędów metabolizmu mitochondriów powodujących niewydolność energii komórkowej i przedwczesną śmierć. DCA powoduje odwracalną toksyczność wątroby i nerwów obwodowych oraz zaburza metabolizm tyrozyny i hemu. Hamujący wpływ DCA na metabolizm tyrozyny u ssaków wywołuje zmiany biochemiczne podobne do obserwowanych w dziedzicznej tyrozynemii typu I (HT). Jednak niektóre doniesienia i badania wskazują, że może wystąpić znaczne zmniejszenie biochemicznych i klinicznych konsekwencji HT, gdy pacjenci są leczeni jednocześnie dietą o niskiej zawartości tyrozyny (LTD) i chemicznym NTBC, który hamuje wczesny etap katabolizmu tyrozyny. Możliwe, że te same interwencje dietetyczne i farmakologiczne mogą łagodzić lub zapobiegać toksyczności związanej z przewlekłą ekspozycją na DCA.

Pacjenci odwiedzają Centrum 5 razy w okresie 1 roku, zwykle przez 2 do 3 dni na wizytę, w celu wykonania obszernej serii badań klinicznych i biochemicznych. Wizyta 1 dotyczy badań wyjściowych oraz badań biochemicznych krwi i moczu oraz ma na celu edukację pacjenta w zakresie LTD. Wizyta ta trwa około 7 dni i ma na celu określenie dopuszczalnych stężeń tyrozyny w krwiobiegu dla formuły LTD przy wypisie. Pacjenci otrzymują probówki, które co 2 tygodnie zabierają do lokalnych laboratoriów w celu wykonania badań krwi. Pacjenci są ponownie przyjmowani za 1 miesiąc w celu określenia przestrzegania diety i poziomu tyrozyny w surowicy. Pacjenci, u których wykazano zgodność diety, brak działań niepożądanych i chęć kontynuacji, są umieszczani w 1 z 2 ramion leczenia: DCA plus LTD plus placebo lub DCA plus LTD plus NTBC. Następnie pacjenci powracają w miesiącach 5, 9 i 13, co kończy ich roczną fazę leczenia.

Podana data zakończenia oznacza datę zakończenia dotacji zgodnie z zapisami OOPD

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

30

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 miesiące do 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Biochemiczny lub molekularny dowód genetyczny defektu enzymu mitochondrialnego metabolizmu glukozy lub fosforylacji oksydacyjnej.
  • Wywiad kliniczny zgodny z CLA (np. podstawowa hiperlaktatemia, epizody udaropodobne, zwyrodnienie nerwowo-mięśniowe i drgawki).
  • Zdolność do wytrzymania 8-godzinnego postu (w wieku do 2 lat) lub 12-godzinnego postu bez wystąpienia hipoglikemii (stężenie glukozy we krwi równe lub większe niż 50 mg/dl).

Kryteria wyłączenia:

  • Wtórna kwasica mleczanowa spowodowana upośledzonym utlenowaniem lub krążeniem.
  • Hiperlaktatemia związana z udowodnionym niedoborem biotynidazy lub z niedoborami enzymów glukoneogenezy.
  • Pierwotne, zdefiniowane kwasice organiczne inne niż kwasica mleczanowa, dla których dostępna jest skuteczna terapia (np. kwasica propionowa).
  • Pierwotne zaburzenia metabolizmu aminokwasów.
  • Pierwotne zaburzenia utleniania kwasów tłuszczowych.
  • Zespoły złego wchłaniania związane z kwasicą D-mleczanową.
  • Niewydolność nerek.
  • Stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,2 mg/g.
  • Klirens kreatyniny mniejszy lub równy 60 ml/min.
  • Pierwotna choroba wątroby niezwiązana z przewlekłą kwasicą mleczanową.
  • U pacjentów z niedoborem kompleksu enzymatycznego dehydrogenazy pirogronianowej niezdolność do utrzymania diety zawierającej więcej niż 50% kalorii pochodzących z tłuszczu bez pogorszenia biologicznego i/lub neurologicznego.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Randomizowane
  • Maskowanie: Podwójnie

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Florida

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2001

Ukończenie studiów

1 września 2005

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 lutego 2002

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lutego 2002

Pierwszy wysłany (Oszacować)

27 lutego 2002

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

25 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2002

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FD-R-2013-01
  • FD-R-002013-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Przewlekła choroba

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mauritania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj