Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förebyggande av dikloracetattoxicitet

24 mars 2015 uppdaterad av: University of Florida
Detta är en studie för att fastställa säkerheten för dikloracetat (DCA) med en lågtyrosindiet som ges med eller utan nitisinon (NTBC) hos barn med kronisk laktacidos (CLA).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

DCA studeras för behandling av patienter med CLA, som är en sällsynt samling av mitokondriella metabolismfel som orsakar cellulär energisvikt och tidig död. DCA orsakar reversibel lever- och perifer nervtoxicitet och det avbryter både tyrosin- och hemmetabolismen. Den hämmande effekten av DCA på däggdjurs tyrosinmetabolism framkallar biokemiska förändringar liknande de som observeras vid ärftlig tyrosinemi typ I (HT). Vissa rapporter och studier indikerar dock att en betydande minskning av de biokemiska och kliniska konsekvenserna av HT kan inträffa när patienter behandlas samtidigt med en lågtyrosindiet (LTD) och kemikalien NTBC, som hämmar ett tidigt steg i tyrosinkatabolism. Möjligen kan samma diet- och farmakologiska interventioner mildra eller förhindra toxicitet i samband med kronisk DCA-exponering.

Patienter besöker centret 5 gånger under en 1-årsperiod, vanligtvis under 2 till 3 dagar per besök, för en omfattande serie av kliniska och biokemiska tester. Besök 1 är för baslinjeundersökningar och blod- och urinkemi och för att utbilda patienten om en LTD. Detta besök pågår i cirka 7 dagar för att fastställa acceptabla cirkulerande tyrosinkoncentrationer för LTD-formeln vid utsläpp. Patienterna förses med rör att ta till lokala laboratorier varannan vecka för blodarbete. Patienterna återinläggs inom 1 månad för att fastställa följsamhet till diet och serumtyrosinnivåer. Patienter som bevisar kostefterlevnad, inga biverkningar och en vilja att fortsätta placeras i 1 av 2 behandlingsarmar: DCA plus en LTD plus placebo eller DCA plus en LTD plus NTBC. Därefter kommer patienterna tillbaka under månaderna 5, 9 och 13, vilket avslutar sin 1-åriga behandlingsfas.

Angivet slutdatum representerar slutdatumet för bidraget per OOPD-poster

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 månader till 21 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Biokemiska eller molekylärgenetiska bevis på en defekt i mitokondriella enzym av glukosmetabolism eller oxidativ fosforylering.
  • Klinisk historia överensstämmer med CLA (t.ex. basal hyperlaktatemi, strokeliknande episoder, neuromuskulär degeneration och kramper).
  • Förmåga att motstå en 8-timmars fasta (om 2 år eller yngre) eller en 12-timmars fasta utan att utveckla hypoglykemi (blodsocker högre än eller lika med 50 mg/dL).

Exklusions kriterier:

  • Sekundär laktacidos på grund av nedsatt syresättning eller cirkulation.
  • Hyperlaktatemi associerad med bevisad biotinidasbrist eller med enzymbrist av glukoneogenes.
  • Primär, definierad organisk aciduri annan än laktacidos för vilken effektiv terapi är tillgänglig (t.ex. propionsyrauri).
  • Primära störningar i aminosyrametabolismen.
  • Primära störningar av fettsyraoxidation.
  • Malabsorptionssyndrom associerade med D-laktacidos.
  • Njurinsufficiens.
  • Serumkreatinin högre än 1,2 mg/g.
  • Kreatininclearance mindre än eller lika med 60 ml/min.
  • Primär leversjukdom som inte är relaterad till kronisk laktacidos.
  • Hos patienter med pyruvatdehydrogenasenzymkomplexbrist, en oförmåga att upprätthålla en diet som är mer än 50 % kalorier från fett utan biologisk och/eller neurologisk försämring.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Maskning: Dubbel

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Florida

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2001

Avslutad studie

1 september 2005

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

26 februari 2002

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 februari 2002

Första postat (Uppskatta)

27 februari 2002

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

25 mars 2015

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2015

Senast verifierad

1 januari 2002

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FD-R-2013-01
  • FD-R-002013-01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Kronisk sjukdom

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera