Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa terapii wspomagającej z użyciem frakcji ARALAST IV-1 (ludzki alfa 1 – inhibitor proteinazy)

17 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Wpływ terapii augmentacyjnej ARALAST frakcją IV-1 (ARALAST) inhibitorem alfa1-proteinazy (α1-PI) na poziom α1-PI i innych analitów w płynie wyścielającym nabłonek oskrzelowo-pęcherzykowy (BAL) (ELF)

Celem tego badania jest ocena wpływu cotygodniowej terapii wzmacniającej frakcją ARALAST IV-1 (Fr IV-1) na poziomy inhibitora alfa 1-proteinazy w płynie nabłonkowym (ELF) i innych analitów ELF oraz ocena bezpieczeństwa leczenie. Kwalifikujący się pacjenci z rozpoznaniem ciężkiego wrodzonego niedoboru alfa 1-antytrypsyny otrzymają 8 kolejnych tygodniowych terapii z 60 mg/kg/tydzień czynnościowego ARALAST Fr IV-1 podawanego dożylnie. Ocena skuteczności i bezpieczeństwa obejmie dwie bronchoskopie z płukaniem oskrzelowo-pęcherzykowym na początku i na zakończenie badania oraz wielokrotne badania obrazowe i laboratoryjne oceny bezpieczeństwa. Każdy przedmiot będzie uczestniczył przez co najmniej 12 tygodni.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia
  • Nowa Zelandia
      • Hamilton, Nowa Zelandia
    • Auckland
      • Otahuhu, Auckland, Nowa Zelandia

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podpisana i opatrzona datą świadoma zgoda.
  • Mężczyzna lub kobieta w wieku 18 lat lub starsza.
  • Udokumentowany, endogenny poziom α1-PI w surowicy < 40 mg/dl zmierzony podczas badania przesiewowego (chyba że Sponsor zatwierdził inaczej) po co najmniej 28-dniowym wymyciu jakiejkolwiek wcześniejszej terapii zastępczej (jeśli dotyczy).
  • Fenotyp Pi Z (który obejmuje Pi*Z/Z, Pi*Z/Null lub Pi*Malton/Z) lub Pi*Null/Null.

  • Czynności płuc w badaniu przesiewowym spełniające następujące kryteria:

    1. Wymuszona objętość wydechowa po 1 sekundzie (FEV1) >= 50% wartości przewidywanej; Lub
    2. FEV1 > 35% wartości należnej i zdolność dyfuzyjna dla tlenku węgla > 45% wartości przewidywanej, bez dodatkowej tlenoterapii i < 3 zaostrzenia płuc lub zapalenie oskrzeli wymagające antybiotyków/kortykosteroidów w ciągu ostatnich 12 miesięcy).
  • W przypadku każdej kobiety w wieku rozrodczym negatywny wynik testu moczu na obecność ciąży w ciągu 7 dni przed pierwszą wizytą z płukaniem oskrzelowo-pęcherzykowym (BAL) i zgoda na stosowanie odpowiednich środków antykoncepcyjnych na czas trwania badania.
  • Brak klinicznie istotnych nieprawidłowości wykrytych w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG) wykonanym podczas wizyty przesiewowej (można wykorzystać EKG uzyskane wcześniej w ciągu ostatnich 12 miesięcy, jeśli jest dostępne).

  • Wyniki badań laboratoryjnych uzyskane podczas wizyty przesiewowej, spełniające następujące kryteria:

    1. Aminotransferaza alaninowa w surowicy (AlAT) <= 2-krotność górnej granicy normy (GGN)
    2. Aminotransferaza asparaginianowa (AspAT) w surowicy <= 2 razy GGN
    3. Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy <= 2 razy GGN
    4. Białkomocz < +2 w analizie paskowej
    5. Stężenie kreatyniny w surowicy <= 1,5-krotność GGN
    6. Bezwzględna liczba neutrofili (ANC) >= 1500 komórek/mm3
    7. Hemoglobina (Hgb) >= 10,0 g/dl
    8. Liczba płytek krwi >= 105/mm3
  • Jeśli osobnik jest leczony lekami na układ oddechowy, takimi jak wziewne leki rozszerzające oskrzela lub wziewne kortykosteroidy, lub innymi przewlekłymi lekami stosowanymi w leczeniu innych schorzeń osobnika, dawki leków osobnika pozostały niezmienione przez co najmniej 14 dni przed wyjściowa wizyta BAL.

Kryteria wyłączenia:

  • Klinicznie istotne zaburzenia czynności płuc, inne niż przewlekła choroba płuc (POChP).
  • Osobnik otrzymał jakąkolwiek terapię wzmacniającą inhibitorem alfa 1 proteinazy (α1-PI) (np. Prolastin, Zemira, Aralast lub eksperymentalny α1-PI, dowolną drogą, w tym dożylną i wziewną) w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.
  • Uczestnik otrzymał eksperymentalny lek lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca przed badaniem przesiewowym lub obecnie otrzymuje eksperymentalny lek lub urządzenie. Jeśli uczestnik otrzyma inny eksperymentalny lek lub urządzenie po włączeniu, należy go wycofać z badania.
  • Obecność objawów klinicznych jakiejkolwiek infekcji dolnych dróg oddechowych lub ostrego zaostrzenia płucnego w ciągu 14 dni przed skriningiem.
  • Pacjent ma znany selektywny niedobór immunoglobuliny A (IgA) (poziom IgA poniżej 15 mg/dl) i/lub przeciwciała przeciwko IgA.
  • Pacjentka jest w ciąży lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę w trakcie badania.
  • Pacjent nie jest odpowiednim kandydatem do procedury BAL.
  • Umiarkowane lub ciężkie rozstrzenie oskrzeli (całkowita dzienna produkcja plwociny > 10 ml).
  • Klinicznie istotna choroba medyczna, psychiatryczna lub kognitywna lub rekreacyjne zażywanie narkotyków/alkoholu, które w opinii badacza mogłyby wpłynąć na bezpieczeństwo lub przestrzeganie zaleceń.
  • Wcześniejsza historia niepożądanych reakcji na miejscowe środki znieczulające, uspokajające, leki przeciwbólowe i inne leki stosowane w ośrodku badawczym w opiece okołooperacyjnej związanej z procedurą BAL.
  • Długotrwałe stosowanie doustnych lub pozajelitowych glikokortykosteroidów w ciągu 28 dni przed badaniem przesiewowym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu płynu z płukania oskrzelowo-pęcherzykowego (BAL) płynu wyściełającego nabłonek (ELF) inhibitora alfa1-proteinazy (α1-PI)
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana zmiany poziomu antygenu α1-PI BAL ELF od wartości początkowej do stanu po leczeniu
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE) związanych z infuzją preparatu ARALAST Fr. IV 1 Podawane z szybkością 0,2 ml/kg/min
Ramy czasowe: Podczas 8 kolejnych tygodni leczenia
Podczas 8 kolejnych tygodni leczenia
Liczba zmian szybkości infuzji
Ramy czasowe: Podczas 8 kolejnych tygodni leczenia
Liczba zmniejszeń szybkości lub przerw w infuzji przy szybkości 0,2 ml/kg mc./min
Podczas 8 kolejnych tygodni leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Stosunek poziomu zdolności antyneutrofilowej elastazy (ANEC) po leczeniu do stanu przed leczeniem BAL ELF
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana stosunku poziomów ANEC BAL ELF po leczeniu do stanu przed leczeniem
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Zmiana stosunku BAL ELF α1-PI do stężenia kompleksu ludzkiej elastazy neutrofilowej (HNE)
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana zmiany stosunku BAL ELF α1-PI do stężenia kompleksu HNE od wartości wyjściowych do po leczeniu
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Zmiana poziomu α1-PI w osoczu
Ramy czasowe: Próbki krwi pobierano na początku badania i po 8 kolejnych tygodniach leczenia
Średnia zmiana poziomu α1-PI w osoczu od wartości wyjściowej do stanu po leczeniu
Próbki krwi pobierano na początku badania i po 8 kolejnych tygodniach leczenia
Zmiana poziomu pojemności antyneutrofilowej elastazy (ANEC) w osoczu
Ramy czasowe: Próbki krwi pobierano na początku badania i po 8 kolejnych tygodniach leczenia
Średnia zmiana poziomu ANEC w osoczu od wartości wyjściowej do stanu po leczeniu
Próbki krwi pobierano na początku badania i po 8 kolejnych tygodniach leczenia
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych od stanu przed i po infuzji
Ramy czasowe: Podczas 8 kolejnych tygodni infuzji
Klinicznie istotne zmiany parametrów życiowych od okresu przed i po infuzji to: • Częstość akcji serca: wzrost o 25% powyżej wartości sprzed infuzji • Ciśnienie krwi: zmiana o ≥ 30 mm Hg w stosunku do ciśnienia krwi przed infuzją (skurczowe lub rozkurczowe) • Temperatura: wzrost temperatury ciała do >38°C (>100,4°F). Jeśli temperatura ciała przed infuzją wynosiła już >38°C (>100,4°F), wówczas każdy dalszy wzrost temperatury ciała o 1,1°C (1,98°F) lub więcej uznano za klinicznie istotny. • Częstość oddechów: wzrost o 25% powyżej wartości przed infuzją
Podczas 8 kolejnych tygodni infuzji

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana poziomu wolnej elastazy neutrofilowej BAL ELF
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana zmiany poziomu wolnej elastazy neutrofilowej BAL ELF od wartości wyjściowej do stanu po leczeniu
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Stosunek całkowitego poziomu elastazy neutrofilowej BAL ELF po leczeniu do stanu przed leczeniem
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana stosunku całkowitego poziomu elastazy neutrofilowej BAL ELF po leczeniu do stanu przed leczeniem
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Stosunek poziomu interleukiny 8 (IL-8) BAL ELF po leczeniu do poziomu przed leczeniem
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana stosunku poziomu IL-8 BAL ELF po leczeniu do poziomu przed leczeniem
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Zmiana w BAL ELF czynnika martwicy nowotworu-alfa (TNF-α) od wartości początkowej do stanu po leczeniu
Ramy czasowe: Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)
Mediana zmiany BAL ELF TNF-α od wartości początkowej do okresu po leczeniu
Zabiegi BAL przeprowadzono na początku leczenia i po 8 kolejnych tygodniach leczenia (minimum 12 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 października 2006

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

14 grudnia 2007

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

14 grudnia 2007

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2006

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 listopada 2006

Pierwszy wysłany (Oszacować)

6 listopada 2006

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 460502

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj