ARALAST Fraction IV-1 (Human Alpha 1 - Proteinase Inhibitor) による増強療法の有効性と安全性に関する研究

包含基準:

• -署名され、日付が記入されたインフォームドコンセント。
• 18歳以上の男女。
• -文書化された、内因性血清α1-PIレベル<40 mg / dL スクリーニングで測定された（スポンサーによって別途承認されない限り）前の補充療法の最低28日間のウォッシュアウト後（該当する場合）。
• 表現型 Pi Z (Pi*Z/Z、Pi*Z/Null、または Pi*Malton/Z を含む)、または Pi*Null/Null。

• -スクリーニング時の肺機能は、次の基準を満たしています。

  1. 1 秒間の強制呼気量 (FEV1) >= 予測値の 50%。また
  2. FEV1 > 予測値の 35%、一酸化炭素の拡散能力 > 予測値の 45%、酸素補充療法なし、過去 12 か月以内に抗生物質/コルチコステロイドを必要とする肺増悪または気管支炎が 3 回未満)。
• -出産の可能性のある女性の場合、最初の気管支肺胞洗浄（BAL）訪問の前の7日以内に妊娠の尿検査が陰性であり、研究期間中、適切な避妊措置を採用することに同意する。
• -スクリーニング訪問時に実施された12誘導心電図（ECG）で臨床的に重大な異常は検出されませんでした（過去12か月以内に以前に取得されたECGがあれば使用できます）。

• スクリーニング来院時に検査結果が得られ、以下の基準を満たす：

  1. -血清アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）<=正常上限の2倍（ULN）
  2. -血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）<= ULNの2倍
  3. 血清総ビリルビン<= ULNの2倍
  4. ディップスティック分析でタンパク尿 < +2
  5. 血清クレアチニン<= ULNの1.5倍
  6. -絶対好中球数（ANC）>= 1500細胞/mm3
  7. ヘモグロビン (Hgb) >= 10.0 g/dL
  8. 血小板数 >= 105/mm3
• 被験者が吸入気管支拡張薬や吸入コルチコステロイドなどの呼吸薬、または被験者の他の病状の治療のための他の慢性薬で治療されている場合、被験者の投薬量は少なくとも14日間変更されていませんベースライン BAL 訪問。

除外基準:

• -慢性肺疾患（COPD）以外の臨床的に重大な肺障害。
• -被験者は、アルファ1プロテイナーゼ阻害剤（α1-P​​I）増強療法（例：プロラスチン、ゼマイラ、アララスト、または治験中のα1-PI、静脈内および吸入を含む任意の経路による）を受けたことがある スクリーニング前の28日以内。
• -被験者は、スクリーニング前の1か月以内に治験薬またはデバイスを受け取った、または被験者は現在治験薬またはデバイスを受け取っています。 被験者が登録後に別の治験薬またはデバイスを受け取った場合、被験者は治験から除外されます。
• -スクリーニング前の14日以内の下気道感染症または急性肺増悪の臨床症状の存在。
• -被験者は、既知の選択的免疫グロブリンA（IgA）欠乏症（IgAレベルが15 mg / dL未満）および/またはIgAに対する抗体を持っています。
• -被験者は妊娠中または授乳中、または研究の過程で妊娠する予定です。
• 対象者は BAL 処置の対象者として適切ではありません。
• 中等度または重度の気管支拡張症 (1 日の総痰量 > 10 mL)。
• -治験責任医師の意見では、被験者の安全性またはコンプライアンスに影響を与える臨床的に重要な医学的、精神医学的、または認知疾患、または娯楽用薬物/アルコールの使用。
• -局所麻酔薬、鎮静薬、鎮痛薬、およびBAL手順に関連する周術期ケアのために研究センターで使用されるその他の薬物に対する有害反応の前歴。
• -スクリーニング前の28日以内の経口または非経口グルココルチコステロイドの長期使用。