ARALAST Fraction IV-1(Human Alpha 1 - Proteinase Inhibitor)을 이용한 증강 요법의 효능 및 안전성 연구

포함 기준:

• 서명 및 날짜가 기재된 동의서.
• 18세 이상의 남성 또는 여성.
• 이전 대체 요법(해당되는 경우)의 최소 28일 휴약 후 스크리닝 시(스폰서가 달리 승인하지 않는 한) 측정된 문서화된 내인성 혈청 α1-PI 수준 < 40 mg/dL.
• 표현형 Pi Z(Pi*Z/Z, Pi*Z/Null 또는 Pi*Malton/Z 포함) 또는 Pi*Null/Null.

• 다음 기준을 충족하는 스크리닝 시 폐 기능:

  1. 1초간 강제 호기량(FEV1) >= 예측값의 50%; 또는
  2. FEV1 > 예측 값의 35% 및 일산화탄소의 확산 용량 > 예측 값의 > 45%, 보조 산소 요법이 없고 지난 12개월 이내에 항생제/코르티코스테로이드가 필요한 폐 악화 또는 기관지염이 3회 미만인 경우.
• 가임 여성의 경우, 첫 번째 기관지폐포 세척(BAL) 방문 전 7일 이내에 임신에 대한 음성 소변 검사 및 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하기로 동의합니다.
• 스크리닝 방문 시 수행된 12-리드 심전도(ECG)에서 임상적으로 유의미한 이상이 감지되지 않았습니다(이전에 지난 12개월 이내에 획득한 ECG는 가능한 경우 사용될 수 있음).

• 스크리닝 방문에서 얻은 실험실 결과는 다음 기준을 충족합니다.

  1. 혈청 알라닌 아미노전이효소(ALT) <= 정상 상한치(ULN)의 2배
  2. 혈청 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) <= ULN의 2배
  3. 혈청 총 빌리루빈 <= ULN의 2배
  4. 딥스틱 분석에서 단백뇨 < +2
  5. 혈청 크레아티닌 <= ULN의 1.5배
  6. 절대 호중구 수(ANC) >= 1500 세포/mm3
  7. 헤모글로빈(Hgb) >= 10.0g/dL
  8. 혈소판 수 >= 105/mm3
• 피험자가 흡입 기관지 확장제 또는 흡입 코르티코스테로이드와 같은 호흡기 약물 또는 피험자의 다른 의학적 상태(들)의 치료를 위한 다른 만성 약물로 치료받는 경우, 피험자의 약물 용량은 투여 전 적어도 14일 동안 변경되지 않았습니다. 베이스라인 BAL 방문.

제외 기준:

• 만성 폐질환(COPD) 이외의 임상적으로 유의한 폐 손상.
• 대상체는 스크리닝 전 28일 이내에 임의의 알파 1 프로테이나제 억제제(α1-PI) 증강 요법(예를 들어, 정맥내 및 흡입을 포함하는 임의의 경로에 의한 프로라스틴, 제마이라, 아랄라스트 또는 연구용 α1-PI)을 받았다.
• 피험자가 스크리닝 전 1개월 이내에 연구용 약물 또는 장치를 받았거나, 피험자가 현재 연구용 약물 또는 장치를 받고 있습니다. 피험자가 등록 후 다른 연구용 약물 또는 장치를 받는 경우 피험자는 시험에서 제외됩니다.
• 스크리닝 전 14일 이내에 임의의 하기도 감염 또는 급성 폐 악화의 임상 증상의 존재.
• 피험자는 알려진 선택적 면역글로불린 A(IgA) 결핍(IgA 수준이 15mg/dL 미만) 및/또는 IgA에 대한 항체가 있습니다.
• 피험자는 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 과정 동안 임신을 하려고 합니다.
• 주제가 BAL 절차에 적합한 후보가 아닙니다.
• 중등도 또는 중증 기관지확장증(총 일일 객담 생산량 > 10mL).
• 임상적으로 중요한 의학적, 정신과적 또는 인지적 질병, 또는 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 기분 전환 약물/알코올 사용.
• 국소 마취제, 진정제, 진통제 및 BAL 절차와 관련된 수술 전후 치료를 위해 연구 센터에서 사용되는 기타 약물에 대한 부작용의 이전 병력.
• 스크리닝 전 28일 이내에 경구 또는 비경구 글루코코르티코스테로이드의 장기 사용.