Pacjenci z hemofilią z inhibitorami leczeni z powodu ostrych krwawień do stawów
23 stycznia 2017 zaktualizowane przez: Novo Nordisk A/S
Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane badanie z eskalacją dawki dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności aktywowanego rekombinowanego analogu FVII (NN1731) w leczeniu krwawień do stawów u pacjentów z wrodzoną hemofilią z inhibitorami
Ta próba jest prowadzona w Afryce, Azji, Europie, Japonii oraz Ameryce Północnej i Południowej.
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności aktywowanego rekombinowanego analogu ludzkiego czynnika VII (vatreptocog alfa (aktywowany)) u pacjentów z hemofilią z inhibitorami.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
51
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cape Town, Afryka Południowa, 7925
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Gauteng
-
Parktown Johannesburg, Gauteng, Afryka Południowa, 2193
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
KwaZulu-Natal
-
Durban, KwaZulu-Natal, Afryka Południowa, 4013
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentyna, C1425ASU
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-030
- Novo Nordisk Investigational Site
-
São Paulo, Brazylia, 04024-002
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Sao Paulo
-
Campinas, Sao Paulo, Brazylia, 13081970
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Zagreb, Chorwacja, 10 000
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Lyon, Francja, 69003
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania, 28046
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Adana, Indyk, 01130
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Ankara, Indyk, 06100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Antalya, Indyk, 01010
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Bornova-IZMIR, Indyk, 35100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Tel-Hashomer, Izrael, 52621
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Hiroshima-shi, Hiroshima, Japonia, 734 8551
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Itabashi-ku, Tokyo, Japonia, 173 8606
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Kashihara-shi, Nara, Japonia, 634 8522
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nagoya-shi, Aichi, Japonia, 466 8560
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Nishinomiya-shi, Japonia, 663 8051
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malezja, 50400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Warszawa, Polska, 02-776
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Georgia
-
Augusta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30912
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612-3833
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46260
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5235
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7035
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239-3011
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Bangkok, Tajlandia, 10400
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Changhua, Tajwan, 500
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Taipei, Tajwan, 100
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Budapest, Węgry, H-1134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Debrecen, Węgry, 4012
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
Castelfranco Veneto, Włochy, 31033
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Firenze, Włochy, 50134
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Milano, Włochy, 20124
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Novo Nordisk Investigational Site
-
Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
- Novo Nordisk Investigational Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- 12 lat lub więcej (co najmniej 18 lat w Chorwacji, Francji i Wielkiej Brytanii (UK))
- Rozpoznanie kliniczne wrodzonej hemofilii A lub B z aktualnym dodatnim mianem inhibitora i znanym pikiem inhibitora powyżej 5 jednostek Bethesda (BU) (obecnie lub w przeszłości) na ludzki FVIII lub IX i znaną anamnestyczną odpowiedzią antyludzkiego FVIII lub IX
- Co najmniej 2 krwawienia do stawów (wylewy krwi do stawów skokowych, kolanowych lub łokciowych) wymagające leczenia hemostatycznego w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub co najmniej 4 krwawienia do stawów (wylewy krwi do stawu skokowego, kolanowego lub łokciowego) wymagające leczenia hemostatycznego w ciągu ostatnich 12 miesięcy przy wejściu próbnym
Kryteria wyłączenia:
- Znana alergia na rFVIIa i/lub podejrzenie alergii na badany produkt
- Liczba płytek krwi mniejsza niż 50 000 mm^3 na podstawie dokumentacji medycznej przy wejściu do badania (wizyta 1)
- Wszelkie objawy kliniczne lub zdarzenia zakrzepowo-zatorowe w wywiadzie
- Zaawansowana choroba miażdżycowa
- Ciężka choroba wątroby na podstawie dokumentacji medycznej z ostatnich 12 miesięcy w momencie włączenia do badania (Wizyta 1), zdefiniowana jako aktywność aminotransferazy alaninowej (ALAT) powyżej 3-krotności górnej granicy normy
- Znane czynne guzy rzekome (udokumentowane krwawienie wymagające leczenia w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Uczestnik przeszedł jakikolwiek (poważny) zabieg chirurgiczny w ciągu 30 dni przed kwalifikacją do badania. A. Cewnik, porty i ekstrakcje zębów nie są liczone jako operacje i nie wykluczają pacjenta
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: watreptakog alfa 5 mikrogramów/kg
|
5 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
10 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
20 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
40 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
80 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
|
Eksperymentalny: watreptakog alfa 10 μg/kg
|
5 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
10 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
20 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
40 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
80 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
|
Eksperymentalny: watreptakog alfa 20 μg/kg
|
5 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
10 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
20 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
40 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
80 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
|
Eksperymentalny: watreptakog alfa 40 μg/kg
|
5 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
10 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
20 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
40 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
80 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
|
Eksperymentalny: watreptakog alfa 80 μg/kg
|
5 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
10 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
20 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
40 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
80 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
|
Eksperymentalny: rFVIIa 90 mcg/kg
|
90 mcg/kg, wstrzyknięte dożylnie
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: Monitorowanie zdarzeń niepożądanych prowadzono od początku badania do około 4 tygodni po podaniu badanego produktu.
|
Zdarzenie niepożądane definiuje się jako każde niepożądane zdarzenie medyczne u pacjenta lub pacjenta uczestniczącego w badaniu klinicznym, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie musi mieć związek przyczynowy z tym leczeniem.
|
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych prowadzono od początku badania do około 4 tygodni po podaniu badanego produktu.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Aktywowana aktywność analogu rekombinowanego ludzkiego czynnika VII we krwi
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Czas protrombinowy (PT)
Ramy czasowe: przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
Test mierzy czas krzepnięcia osocza po aktywacji czynnika tkankowego (TF zwanego także tromboplastyną) i wapnia do osocza hipokalcemicznego.
PT podano w procentach na podstawie zmierzonego PT w sekundach i odniesiono/przeliczono z odpowiednią krzywą wzorcową.
Wartość procentową uzyskano na podstawie hiperbolicznej relacji między PT (s) a % aktywności PT.
|
przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
F1 + 2 (Fragmenty protrombiny 1 + 2)
Ramy czasowe: przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
Trombina i F1+2 powstają w równomolowych ilościach w wyniku enzymatycznego rozszczepienia protrombiny (FII), a zatem F1+2 wskazuje, że trombina została wytworzona.
|
przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
Czas częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT)
Ramy czasowe: przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
Czas APTT mierzony w próbkach klinicznych odzwierciedla zarówno działanie leków (wytwarzanie trombiny i FXa), jak i obecność analogu rFVIIa/rFVIIa w próbkach osocza, powodując zależne od dawki skrócenie czasu krzepnięcia.
|
przed podaniem dawki - 12 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
Zaprzestanie krwawienia: liczba dawek potrzebnych do opanowania krwawienia
Ramy czasowe: W ciągu 9 godzin po pierwszym podaniu produktu próbnego lub potrzeba dodatkowego leku hemostatycznego w ciągu 9 godzin po pierwszym podaniu próbnym dodatkowe środki hemostatyczne wymagane do opanowania krwawienia (niepowodzenie leczenia)
|
W ciągu 9 godzin po pierwszym podaniu produktu próbnego lub potrzeba dodatkowego leku hemostatycznego w ciągu 9 godzin po pierwszym podaniu próbnym dodatkowe środki hemostatyczne wymagane do opanowania krwawienia (niepowodzenie leczenia)
|
|
|
Liczba pacjentów potrzebujących dodatkowych środków hemostatycznych
Ramy czasowe: w ciągu 24 godzin po skutecznym opanowaniu epizodu krwawienia za pomocą produktu próbnego
|
w ciągu 24 godzin po skutecznym opanowaniu epizodu krwawienia za pomocą produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: AUC 0-t (pole pod krzywą czas aktywności FVIIa w osoczu od czasu zero do czasu (t))
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: AUC(0-inf) (pole pod krzywą aktywność FVIIa w osoczu od czasu od zera do nieskończoności)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: MRT (średni czas przebywania)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: t½ (okres półtrwania w fazie końcowej)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: CL (klirens całkowity)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Parametry farmakokinetyczne oparte na aktywności FVIIa: Vss (objętość dystrybucji w stanie stacjonarnym)
Ramy czasowe: 0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
0-24 godzin po podaniu produktu próbnego
|
|
|
Immunogenność (rozwój inhibitora)
Ramy czasowe: Monitorowanie zdarzeń niepożądanych prowadzono od początku badania do około 4 tygodni po podaniu badanego produktu.
|
Immunogenność badano poprzez wytwarzanie neutralizujących przeciwciał przeciwko watreptakogowi alfa i (lub) rFVIIa.
|
Monitorowanie zdarzeń niepożądanych prowadzono od początku badania do około 4 tygodni po podaniu badanego produktu.
|
|
Biochemia: ALAT (aminotransferaza alaninowa)
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Biochemia: Kreatynina
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Hematologia: Hemoglobina
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Hematologia: Liczba krwinek czerwonych
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Hematologia: upakowana objętość komórek
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Hematologia: Liczba białych krwinek
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
|
|
Hematologia: liczba płytek krwi
Ramy czasowe: wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
wizyta przesiewowa, przed podaniem dawki i 12 godzin po podaniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 czerwca 2007
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
1 czerwca 2010
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 czerwca 2010
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
13 czerwca 2007
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
13 czerwca 2007
Pierwszy wysłany (Oszacować)
14 czerwca 2007
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
7 marca 2017
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
23 stycznia 2017
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2017
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby układu krążenia
- Choroby naczyniowe
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia krzepnięcia krwi, dziedziczne
- Zaburzenia krzepnięcia białek
- Zaburzenia krwotoczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby genetyczne sprzężone z chromosomem X
- Zaburzenia hemostatyczne
- Hemofilia A
- Hemofilia B
- Zaburzenia krzepnięcia krwi
Inne numery identyfikacyjne badania
- NN1731-1804
- 2006-004879-35 (Numer EudraCT)
- CTI-080612 (Inny identyfikator: JAPIC)
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .