Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Hemofilipasienter med inhibitorer som behandles for akutte leddblødninger

23. januar 2017 oppdatert av: Novo Nordisk A/S

En multisenter, randomisert, dobbeltblindet, kontrollert, doseeskaleringsforsøk på sikkerhet og effekt av aktivert rekombinant FVII-analog (NN1731) i behandling av leddblødninger hos medfødte hemofilipasienter med inhibitorer

Denne prøven gjennomføres i Afrika, Asia, Europa, Japan og Nord- og Sør-Amerika.

Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og effekten av aktivert rekombinant human faktor VII-analog (vatreptocog alfa (aktivert)) hos hemofilipasienter med inhibitorer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

51

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autónoma de Bs. As., Argentina, C1425ASU
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Brasil
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-030
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • São Paulo, Brasil, 04024-002
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Sao Paulo
      • Campinas, Sao Paulo, Brasil, 13081970
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta, Georgia, Forente stater, 30912
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612-3833
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46260
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109-5235
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7035
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3011
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike, 69003
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Israel
      • Tel-Hashomer, Israel, 52621
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Italia
      • Castelfranco Veneto, Italia, 31033
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Milano, Italia, 20124
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Japan
      • Hiroshima-shi, Hiroshima, Japan, 734 8551
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Itabashi-ku, Tokyo, Japan, 173 8606
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Kashihara-shi, Nara, Japan, 634 8522
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nagoya-shi, Aichi, Japan, 466 8560
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Nishinomiya-shi, Japan, 663 8051
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Kroatia
      • Zagreb, Kroatia, 10 000
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-776
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, SE1 7EH
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika, 7925
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • Gauteng
      • Parktown Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Novo Nordisk Investigational Site
    • KwaZulu-Natal
      • Durban, KwaZulu-Natal, Sør-Afrika, 4013
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Taiwan
      • Changhua, Taiwan, 500
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Taipei, Taiwan, 100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Tyrkia
      • Adana, Tyrkia, 01130
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Ankara, Tyrkia, 06100
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Antalya, Tyrkia, 01010
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Bornova-IZMIR, Tyrkia, 35100
        • Novo Nordisk Investigational Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, H-1134
        • Novo Nordisk Investigational Site
      • Debrecen, Ungarn, 4012
        • Novo Nordisk Investigational Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 12 år eller eldre (minst 18 år i Kroatia, Frankrike og Storbritannia (Storbritannia))
  • Klinisk diagnose av medfødt hemofili A eller B med en nåværende positiv inhibitortiter og en kjent topphemmer på over 5 Bethesda-enheter (BU) (nåværende eller tidligere) mot human FVIII eller IX og kjent antihuman FVIII eller IX anamnestisk respons
  • Minimum 2 leddblødninger (hemartroser i ankler, knær eller albuer) som krever hemostatisk medikamentbehandling i løpet av de siste 6 månedene, eller minst 4 leddblødninger (hemartroser i ankler, knær eller albuer) som krever hemostatisk medikamentell behandling i løpet av de siste 12 månedene ved prøveinngang

Ekskluderingskriterier:

  • Kjent allergi mot rFVIIa, og/eller mistenkt allergi mot prøveprodukt
  • Blodplateantall lavere enn 50 000 mm^3 basert på medisinske journaler ved prøvestart (besøk 1)
  • Eventuelle kliniske tegn eller historie med tromboemboliske hendelser
  • Avansert aterosklerotisk sykdom
  • Alvorlig leversykdom basert på medisinske journaler i løpet av de siste 12 månedene ved start av forsøk (besøk 1), som definert av alaninaminotransferase (ALAT) over 3 ganger øvre grense for normalt referanseområde
  • Kjente aktive pseudo-svulster (dokumentert blødning som krever behandling i løpet av de siste 3 månedene
  • Forsøkspersonen hadde noen (større) kirurgisk prosedyre i løpet av de 30 dagene før screening inn i studien. en. Kateter, porter og tannekstraksjoner teller ikke som operasjoner og vil ikke ekskludere forsøkspersonen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: vatreptacog alfa 5 mcg/kg
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
5 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
10 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
20 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
40 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
80 mcg/kg, injisert i.v.
Eksperimentell: vatreptacog alfa 10 mcg/kg
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
5 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
10 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
20 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
40 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
80 mcg/kg, injisert i.v.
Eksperimentell: vatreptacog alfa 20 mcg/kg
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
5 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
10 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
20 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
40 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
80 mcg/kg, injisert i.v.
Eksperimentell: vatreptacog alfa 40 mcg/kg
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
5 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
10 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
20 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
40 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
80 mcg/kg, injisert i.v.
Eksperimentell: vatreptacog alfa 80 mcg/kg
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
5 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
10 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
20 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
40 mcg/kg, injisert i.v.
Legemiddel: vatreptacog alfa (aktivert)
80 mcg/kg, injisert i.v.
Eksperimentell: rFVIIa 90 mcg/kg
Legemiddel: eptacog alfa (aktivert)
90 mcg/kg, injisert i.v.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Overvåking av uønskede hendelser ble utført fra starten av studien til ca. 4 uker etter administrering av prøveproduktet.
Bivirkninger er definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en pasient eller klinisk undersøkelsespasient som får et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen.
Overvåking av uønskede hendelser ble utført fra starten av studien til ca. 4 uker etter administrering av prøveproduktet.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Aktivert rekombinant human faktor VII analog aktivitet i blodet
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Protrombintid (PT)
Tidsramme: før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
Testen måler koagulasjonstiden til plasma etter aktivering av vevsfaktor (TF også kalt tromboplastin) og kalsium til hypokalsemisk plasma. PT ble gitt i prosent basert på målt PT i sekunder og relatert/konvertert med den relevante standardkurven. Prosentverdien ble utledet basert på den hyperbolske relasjonen mellom PT (sek) og % PT-aktivitet.
før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
F1 + 2 (protrombinfragmenter 1+2)
Tidsramme: før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
Trombin og F1+2 dannes i ekvimolare mengder ved enzymatisk spaltning av protrombin (FII), og F1+2 indikerer dermed at trombin er blitt generert.
før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
Aktivert delvis tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
APTT-tiden målt i kliniske prøver reflekterer både effekten av medikamentene (generering av trombin og FXa) og tilstedeværelsen av rFVIIa/rFVIIa-analog i plasmaprøvene, noe som forårsaker en doseavhengig forkorting av koagulasjonstiden.
før dose - 12 timer etter administrering av prøveprodukt
Opphør av blødning: Antall doser som trengs for å kontrollere blødning
Tidsramme: Innen 9 timer etter administrasjon av første prøveprodukt eller behov for ytterligere hemostatisk medisin innen 9 timer etter første prøveadministrering, kreves ytterligere hemostatiske midler for å kontrollere blødning (behandlingssvikt)
Innen 9 timer etter administrasjon av første prøveprodukt eller behov for ytterligere hemostatisk medisin innen 9 timer etter første prøveadministrering, kreves ytterligere hemostatiske midler for å kontrollere blødning (behandlingssvikt)
Antall personer med behov for ekstra hemostatiske midler
Tidsramme: innen 24 timer etter vellykket kontroll av blødningsepisoden med prøveprodukt
innen 24 timer etter vellykket kontroll av blødningsepisoden med prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: AUC 0-t (Areal under plasma-FVIIa aktivitetstidskurve fra tid null til tid (t) )
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: AUC(0-inf) (areal under plasma-FVIIa aktivitetstidskurve fra tid null til uendelig)
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: MRT (gjennomsnittlig oppholdstid)
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: t½ (terminal halveringstid)
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: CL (Total Clearance)
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Farmakokinetiske parametere basert på FVIIa-aktivitet: Vss (distribusjonsvolum ved stabil tilstand)
Tidsramme: 0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
0-24 timer etter administrasjon av prøveprodukt
Immunogenisitet (inhibitorutvikling)
Tidsramme: Overvåking av uønskede hendelser ble utført fra starten av studien til ca. 4 uker etter administrering av prøveproduktet.
Immunogenisitet ble testet ved dannelse av nøytraliserende antistoffer mot vatreptacog alfa og/eller rFVIIa.
Overvåking av uønskede hendelser ble utført fra starten av studien til ca. 4 uker etter administrering av prøveproduktet.
Biokjemi: ALAT (Alanine Aminotransferase)
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Biokjemi: Kreatinin
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Hematologi: Hemoglobin
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Hematologi: Antall røde celler
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Hematologi: Pakket cellevolum
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Hematologi: Antall hvite celler
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
Hematologi: antall blodplater
Tidsramme: screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering
screeningbesøk, førdose og 12 timer etter dosering

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novo Nordisk A/S

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2007

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2010

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2010

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. juni 2007

Først lagt ut (Anslag)

14. juni 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mars 2017

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. januar 2017

Sist bekreftet

1. januar 2017

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • NN1731-1804
  • 2006-004879-35 (EudraCT-nummer)
  • CTI-080612 (Annen identifikator: JAPIC)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Medfødt blødningsforstyrrelse

Kliniske studier på vatreptacog alfa (aktivert)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere