接受抑制物治疗的血友病患者急性关节出血
2017年1月23日 更新者：Novo Nordisk A/S
一项关于激活重组 FVII 类似物 (NN1731) 治疗抑制物先天性血友病患者关节出血的安全性和有效性的多中心、随机、双盲、对照、剂量递增试验
该试验在非洲、亚洲、欧洲、日本以及北美和南美进行。
该试验的目的是评估活化的重组人因子 VII 类似物（vatreptocog alfa（活化的））在具有抑制物的血友病患者中的安全性和有效性。
研究概览
地位
完全的
研究类型
介入性
注册 (实际的)
51
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Tel-Hashomer、以色列、52621
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Zagreb、克罗地亚、10 000
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Alberta
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Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2B7
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Budapest、匈牙利、H-1134
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Debrecen、匈牙利、4012
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Cape Town、南非、7925
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Gauteng
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Parktown Johannesburg、Gauteng、南非、2193
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KwaZulu-Natal
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Durban、KwaZulu-Natal、南非、4013
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Changhua、台湾、500
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Taipei、台湾、100
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Rio de Janeiro、巴西、20211-030
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São Paulo、巴西、04024-002
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Sao Paulo
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Campinas、Sao Paulo、巴西、13081970
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Castelfranco Veneto、意大利、31033
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Firenze、意大利、50134
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Milano、意大利、20124
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Hiroshima-shi, Hiroshima、日本、734 8551
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Itabashi-ku, Tokyo、日本、173 8606
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Kashihara-shi, Nara、日本、634 8522
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Nagoya-shi, Aichi、日本、466 8560
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Nishinomiya-shi、日本、663 8051
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Lyon、法国、69003
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Warszawa、波兰、02-776
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Bangkok、泰国、10400
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Adana、火鸡、01130
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Ankara、火鸡、06100
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Antalya、火鸡、01010
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Bornova-IZMIR、火鸡、35100
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California
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Los Angeles、California、美国、90027
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Georgia
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Augusta、Georgia、美国、30912
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612-3833
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Indiana
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Indianapolis、Indiana、美国、46260
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、美国、48109-5235
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国、55455
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New York
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New York、New York、美国、10029
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7035
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、美国、45229
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Oregon
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Portland、Oregon、美国、97239-3011
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London、英国、SE1 7EH
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Manchester、英国、M13 9WL
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Madrid、西班牙、28046
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Ciudad Autónoma de Bs. As.、阿根廷、C1425ASU
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Kuala Lumpur、马来西亚、50400
- Novo Nordisk Investigational Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
男性
描述
纳入标准：
- 年满 12 岁（在克罗地亚、法国和英国 (UK) 至少年满 18 岁）
- 先天性血友病 A 或 B 的临床诊断，目前抑制物滴度呈阳性，已知抑制物峰值超过 5 Bethesda 单位 (BU)（现在或过去），对人 FVIII 或 IX 以及已知的抗人 FVIII 或 IX 记忆反应
- 在过去 6 个月内至少有 2 次关节出血（踝关节、膝关节或肘关节积血）需要止血药物治疗，或在过去 12 个月内至少有 4 次关节出血（踝关节、膝关节或肘关节积血）需要止血药物治疗试用期
排除标准：
- 已知对 rFVIIa 过敏，和/或怀疑对试验产品过敏
- 根据进入试验时的医疗记录，血小板计数低于 50,000 mm^3（访视 1）
- 任何临床体征或血栓栓塞事件史
- 晚期动脉粥样硬化疾病
- 根据进入试验（访视 1）时过去 12 个月内的医疗记录，患有严重肝病，定义为谷丙转氨酶 (ALAT) 高于正常参考范围上限的 3 倍
- 已知的活动性假性肿瘤（在过去 3 个月内有记录的出血需要治疗
- 受试者在进入试验筛选前 30 天内接受过任何（重大）外科手术。 A。导管、端口和拔牙不算手术，不会排除受试者
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：vatreptacog alfa 5 微克/千克
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5 mcg/kg，静脉注射
10 mcg/kg，静脉注射
20 mcg/kg，静脉注射
40 mcg/kg，静脉注射
80 mcg/kg，静脉注射
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实验性的：vatreptacog alfa 10 微克/千克
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5 mcg/kg，静脉注射
10 mcg/kg，静脉注射
20 mcg/kg，静脉注射
40 mcg/kg，静脉注射
80 mcg/kg，静脉注射
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实验性的：vatreptacog alfa 20 微克/千克
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5 mcg/kg，静脉注射
10 mcg/kg，静脉注射
20 mcg/kg，静脉注射
40 mcg/kg，静脉注射
80 mcg/kg，静脉注射
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实验性的：vatreptacog alfa 40 微克/千克
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5 mcg/kg，静脉注射
10 mcg/kg，静脉注射
20 mcg/kg，静脉注射
40 mcg/kg，静脉注射
80 mcg/kg，静脉注射
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实验性的：vatreptacog alfa 80 微克/千克
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5 mcg/kg，静脉注射
10 mcg/kg，静脉注射
20 mcg/kg，静脉注射
40 mcg/kg，静脉注射
80 mcg/kg，静脉注射
|
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实验性的：rFVIIa 90 微克/千克
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90 mcg/kg，静脉注射
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件 (AE) 的数量
大体时间：从试验开始到试验产品给药后约 4 周，对不良事件进行了监测。
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不良事件定义为患者或临床研究患者服用药物产品后发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。
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从试验开始到试验产品给药后约 4 周，对不良事件进行了监测。
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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血液中活化的重组人因子 VII 类似物活性
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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凝血酶原时间 (PT)
大体时间：给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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该测试测量血浆在组织因子（TF 也称为促凝血酶原激酶）和钙激活后凝结成低血钙血浆的凝血时间。
PT 以百分比形式提供，基于以秒为单位的测量 PT，并与相关标准曲线相关/转换。
百分比值是基于 PT (秒) 和 % PT 活性之间的双曲线关系得出的。
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给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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F1 + 2（凝血酶原片段 1+2）
大体时间：给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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凝血酶原 (FII) 的酶促裂解以等摩尔量形成凝血酶和 F1+2，因此 F1+2 表明已产生凝血酶。
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给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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活化部分凝血活酶时间 (aPTT)
大体时间：给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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在临床样本中测量的 aPTT 时间反映了药物的作用（凝血酶和 FXa 的产生）和血浆样本中 rFVIIa / rFVIIa 类似物的存在导致凝血时间的剂量依赖性缩短。
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给药前 - 试用产品给药后 12 小时
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止血：控制出血所需的剂量数
大体时间：首次试验产品给药后 9 小时内或需要额外止血药物 首次试验给药后 9 小时内 需要额外止血剂来控制出血（治疗失败）
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首次试验产品给药后 9 小时内或需要额外止血药物 首次试验给药后 9 小时内 需要额外止血剂来控制出血（治疗失败）
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需要额外止血剂的受试者人数
大体时间：使用试验产品成功控制出血事件后 24 小时内
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使用试验产品成功控制出血事件后 24 小时内
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基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：AUC 0-t（从时间零到时间（t）的血浆 FVIIa 活性-时间曲线下的面积）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
|
|
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基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：AUC(0-inf)（血浆 FVIIa 活性-时间曲线下的面积，从时间零到无穷大）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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|
|
基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：MRT（平均停留时间）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：t½（终末半衰期）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：CL（总清除率）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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基于 FVIIa 活性的药代动力学参数：Vss（稳态分布体积）
大体时间：试用产品给药后 0-24 小时
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试用产品给药后 0-24 小时
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免疫原性（抑制剂开发）
大体时间：从试验开始到试验产品给药后约 4 周，对不良事件进行了监测。
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通过形成针对 vatreptacog alfa 和/或 rFVIIa 的中和抗体来测试免疫原性。
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从试验开始到试验产品给药后约 4 周，对不良事件进行了监测。
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生物化学：ALAT（谷丙转氨酶）
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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生物化学：肌酐
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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血液学：血红蛋白
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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血液学：红细胞计数
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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血液学：填充细胞体积
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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血液学：白细胞计数
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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血液学：血小板计数
大体时间：筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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筛选访视、给药前和给药后 12 小时
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2007年6月1日
初级完成 (实际的)
2010年6月1日
研究完成 (实际的)
2010年6月1日
研究注册日期
首次提交
2007年6月13日
首先提交符合 QC 标准的
2007年6月13日
首次发布 (估计)
2007年6月14日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2017年3月7日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2017年1月23日
最后验证
2017年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
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