Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Odpowiedź zapalna na terapię hydroksymocznikiem w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej

30 stycznia 2013 zaktualizowane przez: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
W niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD) polimeryzacja hemoglobiny S i wynikająca z tego zmiana kształtu krwinek czerwonych (RBC) prowadzi do okluzji naczyń i poważnych bolesnych przełomów. Trwały stan zapalny i nieprawidłowa adhezja erytrocytów do śródbłonka powodują te zjawiska. Hydroksymocznik (HU) jest jedynym lekiem, który, jak wykazano, zmniejsza kliniczną ostrość SCD, co początkowo przypisywano stymulacji hemoglobiny płodowej (HbF). Jednak odpowiedź kliniczna nie koreluje konsekwentnie ze stopniem i czasem wzrostu HbF, co sugeruje, że korzyści kliniczne z HU mogą obejmować inne mechanizmy, takie jak indukcja naturalnej odpowiedzi przeciwzapalnej poprzez oś podwzgórze-przysadka-nadnercza.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Osoczowe cząsteczki prozapalne (białko C-reaktywne, orosomukoid, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalpha, IFNgamma), hormony z osi podwzgórze-przysadka-nadnercza (kortyzol, ACTH) i peptydy podwzgórza (wazopresyna argininowa, hormon uwalniający kortykotropinę) będą mierzone u dzieci z SCD leczonych lub nie HU (20 dzieci leczonych, 20 dzieci nieleczonych z wywiadem zdarzenia okluzyjne naczyń, 20 bezobjawowych dzieci i 20 zdrowych afrykańskich kontroli).

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

62

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Colombes, Francja, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Homozygotyczne dzieci z anemią sierpowatą SS, w wieku > 3 lat, heterozygotycznych rodziców lub rodzeństwo pacjentów z AS z Afryki Subsaharyjskiej oraz rodzeństwo AA lub zdrowi niespokrewnione osoby z Afryki, w wieku > 3 lat

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA:

  1. Homozygotyczne dzieci z anemią sierpowatą SS, w wieku > 3 lat, pochodzące z Afryki subsaharyjskiej, w stanie stacjonarnym choroby (wolne od jakichkolwiek zdarzeń zakaźnych lub zatoru naczyń przez 4 tygodnie przed i 2 tygodnie po pobraniu krwi i transfuzji) -wolny przez 4 miesiące przed pobraniem krwi), nie przyjmował żadnych leków poza penicyliną-V, suplementacją kwasu foliowego lub żelaza, hydroksymocznika, podzielono na trzy grupy:

    • dzieci leczone hydroksymocznikiem w dawce 20-25 mg/kg mc./dobę od co najmniej 3 miesięcy z kliniczną skutecznością w przypadkach zwężenia naczyń
    • nieleczonych dzieci z poważnymi zdarzeniami zamykającymi naczynia krwionośne
    • dzieci > 5 roku życia bez epizodów zarostu naczyń w wywiadzie Podpisana świadoma zgoda uzyskana od osób badanych (jeśli to możliwe) i ich rodziców
  2. Grupa kontrolna: heterozygotyczni rodzice AS lub rodzeństwo pacjentów oraz rodzeństwo AA lub zdrowi nie spokrewnieni afrykańscy pacjenci w wieku > 3 lat, którzy w dniu pobrania krwi nie przyjmowali żadnego leku.

Podpisana świadoma zgoda uzyskana od osób badanych (jeśli to możliwe) i ich rodziców

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

  • Dzieci w ostrej fazie choroby
  • Odmowa rodzica lub pacjenta
  • Przyjmowanie jakichkolwiek leków poza penicyliną V, suplementacją kwasu foliowego lub żelaza, hydroksymocznikiem
  • Niezdrowa kontrola lub zażywanie narkotyków

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Homozygotyczne dzieci z komórkami sierpowatymi SS

Hydroksymocznik, Hydroksymocznik (lek):

  1. Homozygotyczne dzieci z anemią sierpowatą SS, w wieku > 3 lat, pochodzące z Afryki Subsaharyjskiej, w stanie ustalonym choroby, nieprzyjmujące żadnych leków poza penicyliną-V, suplementacją kwasu foliowego lub żelaza, hydroksymocznika, podzielone na trzy grupy:

    • dzieci leczone hydroksymocznikiem w dawce 20-25 mg/kg mc./dobę od co najmniej 3 miesięcy z kliniczną skutecznością w przypadkach zwężenia naczyń
    • nieleczonych dzieci z poważnymi zdarzeniami zamykającymi naczynia krwionośne
    • dzieci w wieku > 5 lat bez epizodów zamykania naczyń w wywiadzie
  2. Grupa kontrolna: heterozygotyczni rodzice AS lub rodzeństwo pacjentów oraz rodzeństwo AA lub zdrowi nie spokrewnieni afrykańscy pacjenci w wieku > 3 lat, którzy w dniu pobrania krwi nie przyjmowali żadnego leku.
Lek: Hydroksymocznik, Hydroksymocznik (lek)
hydroksymocznik 20-25 mg/kg/dobę od co najmniej 3 miesięcy
Homozygotyczne dzieci SS

Hydroksymocznik, Hydroksymocznik (lek):

  1. Homozygotyczne dzieci SS, w wieku > 3 lat, pochodzące z Afryki Subsaharyjskiej, w stanie stacjonarnym choroby, nieprzyjmujące żadnych leków poza penicyliną-V, suplementacją kwasu foliowego lub żelaza, hydroksymocznika, podzielone na trzy grupy:

    • dzieci leczone hydroksymocznikiem w dawce 20-25 mg/kg mc./dobę od co najmniej 3 miesięcy z kliniczną skutecznością w przypadkach zwężenia naczyń
    • nieleczonych dzieci z poważnymi zdarzeniami zamykającymi naczynia krwionośne
    • dzieci w wieku > 5 lat bez epizodów zamykania naczyń w wywiadzie
  2. Grupa kontrolna: heterozygotyczni rodzice AS lub rodzeństwo pacjentów oraz rodzeństwo AA lub zdrowi nie spokrewnieni afrykańscy pacjenci w wieku > 3 lat, którzy w dniu pobrania krwi nie przyjmowali żadnego leku.
Lek: Hydroksymocznik, Hydroksymocznik (lek)
hydroksymocznik 20-25 mg/kg/dobę od co najmniej 3 miesięcy

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oznaczanie markerów stanu zapalnego w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1
Oznaczanie osoczowych markerów stanu zapalnego (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) hormonów peptydy przysadkowo-nadnerczowe (kortyzol, ACTH) i podwzgórzowe (AVP, CRH).
Dzień 1

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Dane kliniczne
Ramy czasowe: Dzień 1
Dane kliniczne (wiek, płeć pacjenta i jego rodzica lub rodzeństwa, częstość bolesnych kryzysów wymagających hospitalizacji, mierzona / rok w ciągu trzech lat poprzedzających badanie, częstość i przyczyny ostrych epizodów niedokrwistości, niezależnie od tego, czy była to hepatosplenomegalia, czy nie)
Dzień 1
Hematologiczne na początku badania
Ramy czasowe: Dzień 1
Hematologiczne na początku badania (Hb, retikulocyty, MCV, płytki krwi, leukocyty, PN i monocyty, limfocyty, erytroblasty, stan żelaza)
Dzień 1
Oznaczanie HbF
Ramy czasowe: Dzień 1
Oznaczanie HbF
Dzień 1
Oznaczanie markerów „fazy ostrej”
Ramy czasowe: Dzień 1
Oznaczanie markerów „ostrej fazy”: CRP i orosomukoidu
Dzień 1
Stężenia w osoczu
Ramy czasowe: Dzień 1
Stężenia HU w osoczu tuż przed przyjęciem HU (resztkowe) i H2 po podaniu.
Dzień 1

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Śledczy

  • Główny śledczy: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2012

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2012

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 października 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 października 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 listopada 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

31 stycznia 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2013

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • P080102
  • 2008-005077-35 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj