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Risposta infiammatoria alla terapia con idrossiurea nell'anemia falciforme

30 gennaio 2013 aggiornato da: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Nell'anemia falciforme (SCD), la polimerizzazione dell'emoglobina S e il conseguente cambiamento di forma dei globuli rossi (RBC) portano all'occlusione vascolare e a gravi crisi dolorose. Lo stato infiammatorio permanente e l'adesione anormale dei globuli rossi all'endotelio innescano questi fenomeni. L'idrossiurea (HU) è l'unico farmaco che ha dimostrato di ridurre la gravità clinica della SCD, e questo è stato inizialmente attribuito alla stimolazione dell'emoglobina fetale (HbF). Tuttavia, la risposta clinica non è correlata in modo coerente con il grado e il tempo dell'incremento di HbF, suggerendo che i benefici clinici dell'HU possono coinvolgere altri meccanismi come l'induzione della risposta antinfiammatoria naturale attraverso l'asse ipotalamo-ipofisi-surrene.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Molecole proinfiammatorie plasmatiche (proteina C-reattiva, orosomucoide, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalfa, IFNgamma), gli ormoni dell'asse ipotalamo-ipofisi-surrene (cortisolo, ACTH) e peptidi ipotalamici (arginina vasopressina, ormone di rilascio della corticotropina) saranno misurati da bambini SCD trattati o meno con HU (20 bambini trattati, 20 bambini non trattati con una storia di eventi vaso-occlusivi, 20 bambini asintomatici e 20 controlli africani sani).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

62

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Colombes, Francia, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

3 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini falciformi SS omozigoti, di età > 3 anni, dell'Africa sub-sahariana genitori AS eterozigoti o fratelli dei pazienti, e fratelli AA o soggetti africani sani non imparentati, di età > 3 anni

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE:

  1. Bambini falciformi SS omozigoti, di età > 3 anni, di estrazione dell'Africa sub-sahariana, in stato stazionario di malattia (privi di qualsiasi evento infettivo o vaso-occlusivo per le 4 settimane precedenti e le 2 settimane successive al prelievo di sangue e alla trasfusione -liberi per 4 mesi prima del prelievo di sangue), nessun farmaco ad eccezione della penicillina-V, supplementazione di folato o ferro, idrossiurea, divisi in tre gruppi:

    • bambini trattati con idrossiurea 20-25 mg/kg/die da almeno 3 mesi con efficacia clinica sugli eventi vaso-occlusivi
    • bambini non trattati con eventi vaso-occlusivi maggiori
    • bambini > 5 anni senza una storia di eventi vaso-occlusivi Consenso informato firmato ottenuto dai soggetti (se possibile) e dai loro genitori
  2. Controlli: genitori o fratelli eterozigoti AS dei pazienti, e fratelli AA o soggetti africani sani non imparentati, di età > 3 anni, che non assumevano farmaci il giorno del prelievo di sangue.

Consenso informato firmato ottenuto dai soggetti (se possibile) e dai loro genitori

CRITERI DI ESCLUSIONE:

  • Bambini in una fase acuta della malattia
  • Il rifiuto del genitore o del paziente
  • Assunzione di qualsiasi farmaco eccetto penicillina-V, supplementazione di folato o ferro, idrossiurea
  • Controllo malsano o assunzione di droghe

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Bambini falciformi SS omozigoti

Idrossicarbamide, Idrossiurea (farmaco):

  1. Bambini falciformi SS omozigoti, di età > 3 anni, di estrazione dell'Africa sub-sahariana, in stato stazionario di malattia, non assumevano farmaci ad eccezione della penicillina-V, supplementazione di folato o ferro, idrossiurea, divisi in tre gruppi:

    • bambini trattati con idrossiurea 20-25 mg/kg/die da almeno 3 mesi con efficacia clinica sugli eventi vaso-occlusivi
    • bambini non trattati con eventi vaso-occlusivi maggiori
    • bambini > 5 anni senza una storia di eventi vaso-occlusivi
  2. Controlli: genitori o fratelli eterozigoti AS dei pazienti, e fratelli AA o soggetti africani sani non imparentati, di età > 3 anni, che non assumevano farmaci il giorno del prelievo di sangue.
Droga: Idrossicarbamide, Idrossiurea (farmaco)
idrossiurea 20-25 mg/kg/die da almeno 3 mesi
Bambini SS omozigoti

Idrossicarbamide, Idrossiurea (farmaco):

  1. Bambini SS omozigoti, di età > 3 anni, di estrazione dell'Africa sub-sahariana, in stato stazionario di malattia, non assumevano farmaci ad eccezione della penicillina-V, supplementazione di folato o ferro, idrossiurea, divisi in tre gruppi:

    • bambini trattati con idrossiurea 20-25 mg/kg/die da almeno 3 mesi con efficacia clinica sugli eventi vaso-occlusivi
    • bambini non trattati con eventi vaso-occlusivi maggiori
    • bambini > 5 anni senza una storia di eventi vaso-occlusivi
  2. Controlli: genitori o fratelli eterozigoti AS dei pazienti, e fratelli AA o soggetti africani sani non imparentati, di età > 3 anni, che non assumevano farmaci il giorno del prelievo di sangue.
Droga: Idrossicarbamide, Idrossiurea (farmaco)
idrossiurea 20-25 mg/kg/die da almeno 3 mesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Determinazione dei marcatori infiammatori plasmatici
Lasso di tempo: Giorno 1
Determinazione dei marcatori infiammatori plasmatici (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) degli ormoni di i peptidi ipofisario-surrenali (cortisolo, ACTH) e ipotalamici (AVP, CRH).
Giorno 1

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dati clinici
Lasso di tempo: Giorno 1
Dati clinici (età, sesso del paziente e dei suoi genitori o fratelli, frequenza delle crisi dolorose che hanno richiesto il ricovero, misurata/anno nei tre anni precedenti lo studio, frequenza e cause episodi anemici acuti, presenza o meno di epatosplenomegalia)
Giorno 1
Ematologico al basale
Lasso di tempo: Giorno 1
Ematologici al basale (Hb, reticolociti, MCV, piastrine, leucociti, PN e monociti, linfociti, eritroblasti, stato del ferro)
Giorno 1
Determinazione dell'HbF
Lasso di tempo: Giorno 1
Determinazione dell'HbF
Giorno 1
Determinazione dei marcatori della "fase acuta"
Lasso di tempo: Giorno 1
Determinazione dei marcatori della "fase acuta": PCR e orosomucoidale
Giorno 1
Concentrazioni plasmatiche
Lasso di tempo: Giorno 1
Concentrazioni plasmatiche di HU appena prima di assumere HU (residuo) e H2 dopo la somministrazione.
Giorno 1

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigatori

  • Investigatore principale: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2009

Completamento primario (Effettivo)

1 ottobre 2012

Completamento dello studio (Effettivo)

1 novembre 2012

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 ottobre 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2008

Primo Inserito (Stima)

2 novembre 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

31 gennaio 2013

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2013

Ultimo verificato

1 gennaio 2013

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P080102
  • 2008-005077-35 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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