Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Zánětlivá odpověď na léčbu hydroxymočovinou u srpkovité anémie

30. ledna 2013 aktualizováno: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
U srpkovité anémie (SCD) vede polymerace hemoglobinu S a výsledná změna tvaru červených krvinek (RBC) k cévní okluzi a těžkým bolestivým krizím. Tento jev spouští trvalý zánětlivý stav a abnormální adheze červených krvinek k endotelu. Hydroxyurea (HU) je jediným lékem, u kterého bylo prokázáno, že snižuje klinickou závažnost SCD, a to bylo zpočátku připisováno stimulaci fetálního hemoglobinu (HbF). Klinická odpověď však nekoreluje konzistentně se stupněm a časem přírůstku HbF, což naznačuje, že klinické přínosy HU mohou zahrnovat další mechanismy, jako je indukce přirozené protizánětlivé odpovědi prostřednictvím osy hypotalamu-hypofýza-nadledviny.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Plazmatické prozánětlivé molekuly (C-reaktivní protein, orosomukoid, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalfa, IFNgama), hormony z osy hypotala-hypofýza-nadledviny (kortizol, ACTH) a hypotalamické peptidy (arginin vasopresin, hormon uvolňující kortikotropin) budou měřeny u dětí s SCD léčených nebo neléčených HU (20 léčených dětí, 20 neléčených dětí s anamnézou vazookluzivní příhody, 20 asymptomatických dětí a 20 zdravých afrických kontrol).

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

62

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Colombes, Francie, 92701
        • Hopital Louis Mourier

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Homozygotní děti se srpkovitou anémií SS, ve věku > 3 roky, ze subsaharské Afriky heterozygotní AS rodiče nebo sourozenci pacientů a sourozenci AA nebo zdravé africké nepříbuzné subjekty ve věku > 3 roky

Popis

KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

  1. Homozygotní děti se srpkovitou anémií SS, ve věku > 3 roky, ze subsaharské Afriky, v ustáleném stavu onemocnění (bez jakýchkoli infekčních nebo vazookluzivních příhod po dobu 4 týdnů před a 2 týdny po odběru krve a transfuzi - bez po dobu 4 měsíců před odběrem krve), neužívali žádný lék kromě penicilinu-V, folátu nebo doplňků železa, hydroxymočoviny, rozděleni do tří skupin:

    • děti léčené hydroxyureou 20-25 mg/kg/den po dobu nejméně 3 měsíců s klinickou účinností na vazookluzivní příhody
    • neléčené děti s velkými vazookluzivními příhodami
    • děti > 5 let bez vazookluzivních příhod v anamnéze Podepsaný informovaný souhlas získaný od subjektů (pokud je to možné) a jejich rodičů
  2. Kontroly: heterozygotní AS rodiče nebo sourozenci pacientů a sourozenci AA nebo zdraví afričtí nepříbuzní jedinci ve věku > 3 roky, kteří v den odběru krve neužívali žádný lék.

Podepsaný informovaný souhlas získaný od subjektů (pokud je to možné) a jejich rodičů

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

  • Děti v akutní fázi onemocnění
  • Odmítnutí rodiče nebo pacienta
  • Užívání jakéhokoli léku kromě penicilinu-V, folátu nebo doplňků železa, hydroxymočoviny
  • Nezdravá kontrola nebo užívání drog

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Homozygotní SS srpkovité děti

Hydroxykarbamid, Hydroxymočovina (lék):

  1. Homozygotní děti se srpkovitou anémií SS, ve věku > 3 roky, ze subsaharské Afriky, v ustáleném stavu nemoci, neužívaly žádné léky kromě penicilinu-V, folátů nebo doplňků železa, hydroxymočoviny, rozděleny do tří skupin:

    • děti léčené hydroxyureou 20-25 mg/kg/den po dobu nejméně 3 měsíců s klinickou účinností na vazookluzivní příhody
    • neléčené děti s velkými vazookluzivními příhodami
    • děti > 5 let bez anamnézy vazookluzivních příhod
  2. Kontroly: heterozygotní AS rodiče nebo sourozenci pacientů a sourozenci AA nebo zdraví afričtí nepříbuzní jedinci ve věku > 3 roky, kteří v den odběru krve neužívali žádný lék.
Lék: Hydroxykarbamid, Hydroxymočovina (lék)
hydroxymočovina 20-25 mg/kg/den po dobu nejméně 3 měsíců
Homozygotní děti SS

Hydroxykarbamid, Hydroxymočovina (lék):

  1. Homozygotní děti SS, ve věku > 3 roky, ze subsaharské Afriky, v ustáleném stavu nemoci, neužívaly žádné léky kromě penicilinu-V, folátů nebo doplňků železa, hydroxymočoviny, rozděleny do tří skupin:

    • děti léčené hydroxyureou 20-25 mg/kg/den po dobu nejméně 3 měsíců s klinickou účinností na vazookluzivní příhody
    • neléčené děti s velkými vazookluzivními příhodami
    • děti > 5 let bez anamnézy vazookluzivních příhod
  2. Kontroly: heterozygotní AS rodiče nebo sourozenci pacientů a sourozenci AA nebo zdraví afričtí nepříbuzní jedinci ve věku > 3 roky, kteří v den odběru krve neužívali žádný lék.
Lék: Hydroxykarbamid, Hydroxymočovina (lék)
hydroxymočovina 20-25 mg/kg/den po dobu nejméně 3 měsíců

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Stanovení plazmatických zánětlivých markerů
Časové okno: Den 1
Stanovení plazmatických zánětlivých markerů (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) hormonů hypofýza-nadledviny (kortizol, ACTH) a hypotalamické peptidy (AVP, CRH).
Den 1

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Klinická data
Časové okno: Den 1
Klinické údaje (věk, pohlaví pacienta a jeho rodiče nebo sourozenců, frekvence bolestivých krizí vyžadujících hospitalizaci, měřeno / rok během tří let před studií, frekvence a příčiny akutních anemických epizod, ať už jde o hepatosplenomegalii či nikoli)
Den 1
Hematologické na začátku
Časové okno: Den 1
Hematologické na začátku (Hb, retikulocyty, MCV, krevní destičky, leukocyty, PN a monocyty, lymfocyty, erytroblasty, stav železa)
Den 1
Stanovení HbF
Časové okno: Den 1
Stanovení HbF
Den 1
Stanovení markerů "akutní fáze"
Časové okno: Den 1
Stanovení markerů „akutní fáze“: CRP a orosomukoid
Den 1
Plazmatické koncentrace
Časové okno: Den 1
Plazmatické koncentrace HU těsně před užitím HU (reziduální) a H2 po dávkování.
Den 1

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. května 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2012

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2012

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. října 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2008

První zveřejněno (Odhad)

2. listopadu 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

31. ledna 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2013

Naposledy ověřeno

1. ledna 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • P080102
  • 2008-005077-35 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Srpkovitá anémie

Klinické studie na Hydroxykarbamid, Hydroxymočovina (lék)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Thailand

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit