Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Inflammatorisk respons på hydroksyureaterapi ved sigdcellesykdom

30. januar 2013 oppdatert av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Ved sigdcellesykdom (SCD) fører polymerisering av hemoglobin S og den resulterende formendringen til de røde blodcellene (RBC) til vaskulær okklusjon og alvorlige smertefulle kriser. Permanent inflammatorisk tilstand og unormal RBC-adhesjon til endotelet utløser dette fenomenet. Hydroxyurea (HU) er det eneste stoffet som har vist seg å redusere den kliniske alvorlighetsgraden av SCD, og ​​dette ble opprinnelig tilskrevet stimulering av føtalt hemoglobin (HbF). Den kliniske responsen korrelerer imidlertid ikke konsistent med graden og tiden for HbF-økning, noe som tyder på at HU kliniske fordeler kan involvere andre mekanismer som induksjon av naturlig anti-inflammatorisk respons via hypotalami-hypofyse-binyreaksen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Plasmatiske proinflammatoriske molekyler (C-reaktivt protein, orosomucoid, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalpha, IFNgamma), hormoner fra hypotalami-hypofyse-binyreaksen (kortisol, ACTH) og hypotalamiske peptider (arginin vasopressin, kortikotrofinfrigjørende hormon) vil bli målt fra SCD-barn behandlet eller ikke med HU (20 behandlede barn, 20 ubehandlede barn med en historie med vaso-okklusive hendelser, 20 asymptomatiske barn og 20 friske afrikanske kontroller).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

62

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Frankrike
      • Colombes, Frankrike, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Homozygote SS sigdcellebarn, i alderen > 3 år, fra Afrika sør for Sahara, heterozygote AS foreldre eller søsken til pasientene, og AA-søsken eller friske afrikanske ubeslektede personer, i alderen > 3 år

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER:

  1. Homozygote SS sigdcellebarn, i alderen > 3 år, fra Afrika sør for Sahara, i en jevn sykdomstilstand (fri for noen smittsomme eller vaso-okklusive hendelser i de 4 ukene før og 2 uker etter blodprøvetaking og transfusjon -gratis i 4 måneder før blodprøvetaking), ikke tatt medikamenter bortsett fra penicillin-V, folat- eller jerntilskudd, hydroksyurea, delt inn i tre grupper:

    • barn behandlet med hydroksyurea 20-25 mg/kg/dag i minst 3 måneder med klinisk effekt på vaso-okklusive hendelser
    • ubehandlede barn med store vaso-okklusive hendelser
    • barn > 5 år uten en historie med vaso-okklusive hendelser Signert informert samtykke innhentet fra forsøkspersonene (hvis mulig) og deres foreldre
  2. Kontroller: heterozygote AS-foreldre eller søsken til pasientene, og AA-søsken eller friske afrikanske ikke-relaterte personer, i alderen > 3 år, tok ingen medisin på dagen for blodprøvetaking.

Signert informert samtykke innhentet fra forsøkspersonene (hvis mulig) og deres foreldre

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Barn i en akutt fase av sykdommen
  • Foreldres eller pasients avslag
  • Tar alle medikamenter unntatt penicillin-V, folat- eller jerntilskudd, hydroksyurea
  • Usunn kontroll eller ta narkotika

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Homozygote SS sigdcellebarn

Hydroxycarbamid, Hydroxyurea (medikament):

  1. Homozygote SS sigdcellebarn, i alderen > 3 år, fra Afrika sør for Sahara, i en jevn sykdomstilstand, tok ingen medikamenter bortsett fra penicillin-V, folat- eller jerntilskudd, hydroksyurea, delt inn i tre grupper:

    • barn behandlet med hydroksyurea 20-25 mg/kg/dag i minst 3 måneder med klinisk effekt på vaso-okklusive hendelser
    • ubehandlede barn med store vaso-okklusive hendelser
    • barn > 5 år gamle uten en historie med vaso-okklusive hendelser
  2. Kontroller: heterozygote AS-foreldre eller søsken til pasientene, og AA-søsken eller friske afrikanske ikke-relaterte personer, i alderen > 3 år, tok ingen medisin på dagen for blodprøvetaking.
Legemiddel: Hydroxycarbamid, Hydroxyurea (medikament)
hydroksyurea 20-25 mg/kg/dag siden minst 3 måneder
Homozygote SS-barn

Hydroxycarbamid, Hydroxyurea (medikament):

  1. Homozygote SS-barn, i alderen > 3 år, fra Afrika sør for Sahara, i en jevn sykdomstilstand, tok ingen medikamenter bortsett fra penicillin-V, folat- eller jerntilskudd, hydroksyurea, delt inn i tre grupper:

    • barn behandlet med hydroksyurea 20-25 mg/kg/dag i minst 3 måneder med klinisk effekt på vaso-okklusive hendelser
    • ubehandlede barn med store vaso-okklusive hendelser
    • barn > 5 år gamle uten en historie med vaso-okklusive hendelser
  2. Kontroller: heterozygote AS-foreldre eller søsken til pasientene, og AA-søsken eller friske afrikanske ikke-relaterte personer, i alderen > 3 år, tok ingen medisin på dagen for blodprøvetaking.
Legemiddel: Hydroxycarbamid, Hydroxyurea (medikament)
hydroksyurea 20-25 mg/kg/dag siden minst 3 måneder

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Bestemmelse av plasma inflammatoriske markører
Tidsramme: Dag 1
Bestemmelse av plasmainflammatoriske markører (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) av hormoner av hypofyse-binyrene (kortisol, ACTH) og hypotalamiske peptider (AVP, CRH).
Dag 1

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kliniske data
Tidsramme: Dag 1
Kliniske data (alder, kjønn på pasienten og hans forelder eller søsken, hyppighet av smertefulle kriser som krever sykehusinnleggelse, målt / år i de tre årene før studien, hyppighet og forårsaker akutte anemiske episoder, enten hepatosplenomegali eller ikke)
Dag 1
Hematologisk ved baseline
Tidsramme: Dag 1
Hematologisk ved baseline (Hb, retikulocytter, MCV, blodplater, leukocytter, PN og monocytter, lymfocytter, erytroblaster, jernstatus)
Dag 1
Bestemmelse av HbF
Tidsramme: Dag 1
Bestemmelse av HbF
Dag 1
Bestemmelse av markører for "akutt fase"
Tidsramme: Dag 1
Bestemmelse av markører for "akutt fase": CRP og orosomucoid
Dag 1
Plasmakonsentrasjoner
Tidsramme: Dag 1
Plasmakonsentrasjoner av HU rett før inntak av HU (rest) og H2 etter dosering.
Dag 1

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. mai 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2012

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2012

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

27. oktober 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. oktober 2008

Først lagt ut (Anslag)

2. november 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

31. januar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. januar 2013

Sist bekreftet

1. januar 2013

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P080102
  • 2008-005077-35 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sigdcellesykdom

Kliniske studier på Hydroxycarbamid, Hydroxyurea (medikament)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere