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Resposta Inflamatória à Terapia com Hidroxiureia na Doença Falciforme

30 de janeiro de 2013 atualizado por: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Na doença falciforme (DF), a polimerização da hemoglobina S e a consequente alteração da forma dos glóbulos vermelhos (RBC) levam à oclusão vascular e crises dolorosas graves. O estado inflamatório permanente e a adesão anormal de hemácias ao endotélio desencadeiam esses fenômenos. A hidroxiureia (HU) é a única droga que demonstrou reduzir a gravidade clínica da MSC, e isso foi inicialmente atribuído à estimulação da hemoglobina fetal (HbF). No entanto, a resposta clínica não se correlaciona consistentemente com o grau e o tempo de incremento da HbF, sugerindo que os benefícios clínicos da HU podem envolver outros mecanismos, como a indução de resposta antiinflamatória natural por meio do eixo hipotálamo-hipófise-adrenal.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Moléculas pró-inflamatórias plasmáticas (proteína C reativa, orosomucoide, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalfa, IFNgama), hormônios do eixo hipotálamo-hipófise-adrenal (cortisol, ACTH) e peptídeos hipotalâmicos (arginina vasopressina, hormônio liberador de corticotrofina) serão medidos em crianças com DF tratadas ou não com HU (20 crianças tratadas, 20 crianças não tratadas com histórico de eventos vaso-oclusivos, 20 crianças assintomáticas e 20 controles africanos saudáveis).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

62

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • França
      • Colombes, França, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças falciformes homozigóticas SS, com idade > 3 anos, de pais ou irmãos SA heterozigotos SA dos pacientes, e irmãos AA ou indivíduos africanos saudáveis ​​não aparentados, com idade > 3 anos

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO:

  1. Crianças falciformes homozigóticas SS, com idade > 3 anos, provenientes da África Subsaariana, em estado estacionário da doença (livres de eventos infecciosos ou vaso-oclusivos nas 4 semanas anteriores e 2 semanas após coleta de sangue e transfusão -livre por 4 meses antes da coleta de sangue), nenhuma droga tomada exceto penicilina-V, folato ou suplementação de ferro, hidroxiureia, divididos em três grupos:

    • crianças tratadas com hidroxiureia 20-25 mg/kg/dia há pelo menos 3 meses com eficácia clínica em eventos vaso-oclusivos
    • crianças não tratadas com eventos vaso-oclusivos importantes
    • crianças > 5 anos de idade sem história de eventos vaso-oclusivos Assinado consentimento informado obtido dos sujeitos (se possível) e seus pais
  2. Controles: pais heterozigotos AS ou irmãos dos pacientes, e irmãos AA ou indivíduos saudáveis ​​africanos não aparentados, com idade > 3 anos, sem tomar nenhuma droga no dia da coleta de sangue.

Consentimento informado assinado obtido dos sujeitos (se possível) e de seus pais

CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:

  • Crianças em fase aguda da doença
  • Recusa dos pais ou do paciente
  • Tomando qualquer medicamento exceto penicilina-V, folato ou suplementação de ferro, hidroxiureia
  • Controle não saudável ou uso de drogas

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Crianças falciformes homozigotas SS

Hidroxicarbamida, Hidroxiureia (droga):

  1. Crianças falciformes homozigóticas SS, com idade > 3 anos, oriundas da África Subsaariana, em estado estacionário da doença, sem uso de nenhuma droga exceto penicilina-V, folato ou suplementação de ferro, hidroxiureia, divididas em três grupos:

    • crianças tratadas com hidroxiureia 20-25 mg/kg/dia há pelo menos 3 meses com eficácia clínica em eventos vaso-oclusivos
    • crianças não tratadas com eventos vaso-oclusivos importantes
    • crianças > 5 anos sem história de eventos vaso-oclusivos
  2. Controles: pais heterozigotos AS ou irmãos dos pacientes, e irmãos AA ou indivíduos saudáveis ​​africanos não aparentados, com idade > 3 anos, sem tomar nenhuma droga no dia da coleta de sangue.
Medicamento: Hidroxicarbamida, Hidroxiureia (droga)
hidroxiureia 20-25 mg/kg/dia desde pelo menos 3 meses
Filhos SS homozigotos

Hidroxicarbamida, Hidroxiureia (droga):

  1. Crianças SS homozigóticas, com idade > 3 anos, provenientes da África Subsaariana, em estado estacionário da doença, sem uso de drogas exceto penicilina-V, folato ou suplementação de ferro, hidroxiureia, divididas em três grupos:

    • crianças tratadas com hidroxiureia 20-25 mg/kg/dia há pelo menos 3 meses com eficácia clínica em eventos vaso-oclusivos
    • crianças não tratadas com eventos vaso-oclusivos importantes
    • crianças > 5 anos sem história de eventos vaso-oclusivos
  2. Controles: pais heterozigotos AS ou irmãos dos pacientes, e irmãos AA ou indivíduos saudáveis ​​africanos não aparentados, com idade > 3 anos, sem tomar nenhuma droga no dia da coleta de sangue.
Medicamento: Hidroxicarbamida, Hidroxiureia (droga)
hidroxiureia 20-25 mg/kg/dia desde pelo menos 3 meses

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Determinação de marcadores inflamatórios plasmáticos
Prazo: Dia 1
Determinação de marcadores inflamatórios plasmáticos (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) de hormônios de os peptídeos hipofisários-adrenais (cortisol, ACTH) e hipotalâmicos (AVP, CRH).
Dia 1

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dados clínicos
Prazo: Dia 1
Dados clínicos (idade, sexo do paciente e de seus pais ou irmãos, frequência de crises dolorosas com necessidade de internação, aferidas/ano nos três anos anteriores ao estudo, frequência e causas de episódios anêmicos agudos, hepatoesplenomegalia ou não)
Dia 1
Hematológico na linha de base
Prazo: Dia 1
Hematológico na linha de base (Hb, reticulócitos, MCV, plaquetas, leucócitos, PN e monócitos, linfócitos, eritroblastos, status de ferro)
Dia 1
Determinação de HbF
Prazo: Dia 1
Determinação de HbF
Dia 1
Determinação de marcadores da "fase aguda"
Prazo: Dia 1
Determinação de marcadores da "fase aguda": PCR e orosomucóide
Dia 1
Concentrações plasmáticas
Prazo: Dia 1
Concentrações plasmáticas de HU imediatamente antes de tomar HU (residual) e H2 após a dosagem.
Dia 1

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Investigadores

  • Investigador principal: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de maio de 2009

Conclusão Primária (Real)

1 de outubro de 2012

Conclusão do estudo (Real)

1 de novembro de 2012

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de outubro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

2 de novembro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

31 de janeiro de 2013

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de janeiro de 2013

Última verificação

1 de janeiro de 2013

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • P080102
  • 2008-005077-35 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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