Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Inflammatorisk respons på hydroxyureaterapi vid sicklecellssjukdom

30 januari 2013 uppdaterad av: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
Vid sicklecellssjukdom (SCD) leder polymerisation av hemoglobin S och den resulterande formförändringen av de röda blodkropparna (RBC) till vaskulär ocklusion och allvarliga smärtsamma kriser. Permanent inflammatoriskt tillstånd och onormal vidhäftning av RBC till endotelet utlöser dessa fenomen. Hydroxyurea (HU) är det enda läkemedlet som har visat sig minska den kliniska svårighetsgraden av SCD, och detta tillskrevs initialt stimuleringen av fosterhemoglobin (HbF). Det kliniska svaret korrelerar dock inte konsekvent med graden och tiden för HbF-ökning, vilket tyder på att HU kliniska fördelar kan involvera andra mekanismer som induktion av naturligt antiinflammatoriskt svar via hypotalami-hypofys-binjureaxeln.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Plasmatiska proinflammatoriska molekyler (C-reaktivt protein, orosomucoid, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNFalpha, IFNgamma), hormoner från hypotalami-hypofys-binjureaxeln (kortisol, ACTH) och hypotalamiska peptider (arginin vasopressin, kortikotrofinfrisättande hormon) kommer att mätas från SCD-barn som behandlats eller inte med HU (20 behandlade barn, 20 obehandlade barn med en historia av vaso-ocklusiva händelser, 20 asymtomatiska barn och 20 friska afrikanska kontroller).

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

62

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Colombes, Frankrike, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Homozygota SS sicklecell-barn, i åldern > 3 år, från Afrika söder om Saharien, heterozygota AS-föräldrar eller syskon till patienterna, och AA-syskon eller friska afrikanska icke-relaterade försökspersoner, i åldern > 3 år

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER:

  1. Homozygota SS sicklecell-barn, i åldern > 3 år, från Afrika söder om Sahara, i ett stabilt sjukdomstillstånd (fria från infektiösa eller vaso-ocklusiva händelser under de 4 veckorna före och 2 veckor efter blodprovstagning och transfusion -fri i 4 månader före blodprovstagning), inte tagit något läkemedel förutom penicillin-V, folat- eller järntillskott, hydroxiurea, uppdelat i tre grupper:

    • barn som behandlats med hydroxiurea 20-25 mg/kg/dag sedan minst 3 månader med klinisk effekt på vaso-ocklusiva händelser
    • obehandlade barn med stora vaso-ocklusiva händelser
    • barn > 5 år utan en historia av vaso-ocklusiva händelser Undertecknat informerat samtycke erhållet från försökspersonerna (om möjligt) och deras föräldrar
  2. Kontroller: heterozygota AS-föräldrar eller syskon till patienterna, och AA-syskon eller friska afrikanska icke-besläktade försökspersoner, i åldern > 3 år, tog inget läkemedel på dagen för blodprovstagningen.

Undertecknat informerat samtycke från försökspersonerna (om möjligt) och deras föräldrar

EXKLUSIONS KRITERIER:

  • Barn i en akut fas av sjukdomen
  • Förälders eller patientens vägran
  • Tar något läkemedel utom penicillin-V, folat eller järntillskott, hydroxiurea
  • Ohälsosam kontroll eller ta droger

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Homozygota SS sicklecellsbarn

Hydroxikarbamid, Hydroxyurea (läkemedel):

  1. Homozygota SS sicklecell-barn, i åldern > 3 år, från Afrika söder om Sahara, i ett stabilt sjukdomstillstånd, tog inget läkemedel förutom penicillin-V, folat- eller järntillskott, hydroxiurea, uppdelat i tre grupper:

    • barn som behandlats med hydroxiurea 20-25 mg/kg/dag sedan minst 3 månader med klinisk effekt på vaso-ocklusiva händelser
    • obehandlade barn med stora vaso-ocklusiva händelser
    • barn > 5 år gamla utan en historia av vaso-ocklusiva händelser
  2. Kontroller: heterozygota AS-föräldrar eller syskon till patienterna, och AA-syskon eller friska afrikanska icke-besläktade försökspersoner, i åldern > 3 år, tog inget läkemedel på dagen för blodprovstagningen.
Läkemedel: Hydroxikarbamid, Hydroxyurea (läkemedel)
hydroxiurea 20-25 mg/kg/dag sedan minst 3 månader
Homozygota SS-barn

Hydroxikarbamid, Hydroxyurea (läkemedel):

  1. Homozygota SS-barn, i åldern > 3 år, från Afrika söder om Sahara, i ett stabilt sjukdomstillstånd, tog inget läkemedel förutom penicillin-V, folat- eller järntillskott, hydroxiurea, uppdelat i tre grupper:

    • barn som behandlats med hydroxiurea 20-25 mg/kg/dag sedan minst 3 månader med klinisk effekt på vaso-ocklusiva händelser
    • obehandlade barn med stora vaso-ocklusiva händelser
    • barn > 5 år gamla utan en historia av vaso-ocklusiva händelser
  2. Kontroller: heterozygota AS-föräldrar eller syskon till patienterna, och AA-syskon eller friska afrikanska icke-besläktade försökspersoner, i åldern > 3 år, tog inget läkemedel på dagen för blodprovstagningen.
Läkemedel: Hydroxikarbamid, Hydroxyurea (läkemedel)
hydroxiurea 20-25 mg/kg/dag sedan minst 3 månader

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Bestämning av plasmainflammatoriska markörer
Tidsram: Dag 1
Bestämning av plasmainflammatoriska markörer (RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF a,, IFN g) av hormoner av hypofys-binjure (kortisol, ACTH) och hypotalamiska peptider (AVP, CRH).
Dag 1

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Kliniska data
Tidsram: Dag 1
Kliniska data (ålder, kön på patienten och hans förälder eller syskon, frekvens av smärtsamma kriser som kräver sjukhusvistelse, uppmätt/år under de tre åren före studien, frekvens och orsakar akuta anemiska episoder, oavsett om det är en hepatosplenomegali eller inte)
Dag 1
Hematologisk vid baslinjen
Tidsram: Dag 1
Hematologiska vid baslinjen (Hb, retikulocyter, MCV, trombocyter, leukocyter, PN och monocyter, lymfocyter, erytroblaster, järnstatus)
Dag 1
Bestämning av HbF
Tidsram: Dag 1
Bestämning av HbF
Dag 1
Bestämning av markörer för den "akuta fasen"
Tidsram: Dag 1
Bestämning av markörer för den "akuta fasen": CRP och orosomucoid
Dag 1
Plasmakoncentrationer
Tidsram: Dag 1
Plasmakoncentrationer av HU strax före intag av HU (rest) och H2 efter dosering.
Dag 1

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Utredare

  • Huvudutredare: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 maj 2009

Primärt slutförande (Faktisk)

1 oktober 2012

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2012

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

27 oktober 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

31 oktober 2008

Första postat (Uppskatta)

2 november 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

31 januari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 januari 2013

Senast verifierad

1 januari 2013

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P080102
  • 2008-005077-35 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sicklecellanemi

Kliniska prövningar på Hydroxikarbamid, Hydroxyurea (läkemedel)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Lithuania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera