镰状细胞病对羟基脲治疗的炎症反应
2013年1月30日 更新者：Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
在镰状细胞病 (SCD) 中，血红蛋白 S 的聚合和由此产生的红细胞 (RBC) 形状变化导致血管闭塞和严重的疼痛危象。
永久性炎症状态和红细胞与内皮的异常粘附引发了这些现象。
羟基脲 (HU) 是唯一一种可降低 SCD 临床严重程度的药物，这最初归因于胎儿血红蛋白 (HbF) 的刺激作用。
然而，临床反应与 HbF 增加的程度和时间并不一致，表明 HU 临床益处可能涉及其他机制，例如通过下丘脑-垂体-肾上腺轴诱导天然抗炎反应。
研究概览
详细说明
血浆促炎分子（C 反应蛋白、类粘蛋白、RANTES、IL-6、IL-8、MCP-1、IL-1A、IL-1B、ET-1、IL-4、IL-10、TNFalpha、IFNgamma），来自下丘脑-垂体-肾上腺轴的激素（皮质醇、ACTH）和下丘脑肽（精氨酸加压素、促肾上腺皮质激素释放激素）将从接受或未接受 HU 治疗的 SCD 儿童（20 名接受治疗的儿童、20 名未经治疗的有 HU 病史的儿童）进行测量血管闭塞事件、20 名无症状儿童和 20 名健康的非洲对照）。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
62
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
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Colombes、法国、92701
- Hôpital Louis Mourier
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
3年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
撒哈拉以南非洲的 SS 镰状细胞纯合子，年龄 > 3 岁 杂合子 AS 患者的父母或兄弟姐妹，以及 AA 兄弟姐妹或健康的非洲无关受试者，年龄 > 3 岁
描述
纳入标准：
来自撒哈拉以南非洲的纯合 SS 镰状细胞儿童，年龄 > 3 岁，疾病处于稳定状态（在采血和输血前 4 周和输血后 2 周内没有任何感染或血管闭塞事件- 采血前 4 个月免费），除青霉素 V、叶酸或铁补充剂、羟基脲外未服用任何药物，分为三组：
- 接受羟基脲 20-25 mg/kg/天治疗的儿童至少 3 个月后对血管闭塞事件具有临床疗效
- 有严重血管闭塞事件的未经治疗的儿童
- 没有血管闭塞事件史的 5 岁以上的儿童 从受试者（如果可能）和他们的父母那里获得签署的知情同意书
- 对照：患者的杂合子 AS 父母或兄弟姐妹，以及 AA 兄弟姐妹或健康的非洲无关受试者，年龄 > 3 岁，在采血当天未服用药物。
从受试者（如果可能）和他们的父母那里获得签署的知情同意书
排除标准：
- 处于疾病急性期的儿童
- 父母或病人的拒绝
- 服用除青霉素 V、叶酸或铁补充剂、羟基脲以外的任何药物
- 不健康的控制或服用药物
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
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纯合 SS 镰状细胞儿童
羟基脲、羟基脲（药物）：
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羟基脲 20-25 mg/kg/天 至少 3 个月
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纯合子 SS 子代
羟基脲、羟基脲（药物）：
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羟基脲 20-25 mg/kg/天 至少 3 个月
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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血浆炎症标志物的测定
大体时间：第一天
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血浆炎症标志物（RANTES、IL-6、IL-8、MCP-1、IL-1A、IL-1B、ET-1、IL-4、IL-10、TNFa、IFNg）的测定垂体-肾上腺肽（皮质醇、ACTH）和下丘脑肽（AVP、CRH）。
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第一天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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临床数据
大体时间：第一天
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临床数据（患者及其父母或兄弟姐妹的年龄、性别、需要住院治疗的疼痛危象的频率、研究前三年的测量值/年、急性贫血发作的频率和原因、是否肝脾肿大）
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第一天
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基线血液学
大体时间：第一天
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基线血液学（Hb、网织红细胞、MCV、血小板、白细胞、PN 和单核细胞、淋巴细胞、成红细胞、铁状态）
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第一天
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HbF的测定
大体时间：第一天
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HbF的测定
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第一天
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“急性期”标志物的测定
大体时间：第一天
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“急性期”标志物的测定：CRP 和类粘蛋白
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第一天
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血浆浓度
大体时间：第一天
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服用 HU（残留）之前的 HU 血浆浓度和服药后的 H2。
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第一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD、Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2009年5月1日
初级完成 (实际的)
2012年10月1日
研究完成 (实际的)
2012年11月1日
研究注册日期
首次提交
2008年10月27日
首先提交符合 QC 标准的
2008年10月31日
首次发布 (估计)
2008年11月2日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年1月31日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2013年1月30日
最后验证
2013年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
羟基脲、羟基脲（药物）的临床试验
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