Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Воспалительный ответ на терапию гидроксимочевиной при серповидноклеточной анемии

30 января 2013 г. обновлено: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
При серповидно-клеточной анемии (ССБ) полимеризация гемоглобина S и связанное с этим изменение формы эритроцитов (эритроцитов) приводят к окклюзии сосудов и тяжелым болезненным кризам. Постоянное воспаление и аномальная адгезия эритроцитов к эндотелию вызывают эти явления. Гидроксимочевина (HU) является единственным препаратом, который, как было показано, снижает клиническую тяжесть ВСС, и первоначально это связывали со стимуляцией фетального гемоглобина (HbF). Однако клинический ответ не всегда коррелирует со степенью и временем прироста HbF, что позволяет предположить, что клинические преимущества ГУ могут включать другие механизмы, такие как индукция естественного противовоспалительного ответа через гипоталамо-гипофизарно-надпочечниковую ось.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Плазматические провоспалительные молекулы (С-реактивный белок, оросомукоид, RANTES, IL-6, IL-8, MCP-1, IL-1A, IL-1B, ET-1, IL-4, IL-10, TNF-альфа, IFNgamma), гормоны гипоталамо-гипофизарно-надпочечниковой оси (кортизол, АКТГ) и гипоталамические пептиды (аргинин, вазопрессин, кортикотропин-рилизинг-гормон) будут измеряться у детей с ВСС, получавших или не получавших лечение ГУ (20 детей, получавших лечение, 20 детей, не получавших лечения, с историей вазоокклюзионные события, 20 бессимптомных детей и 20 здоровых африканцев из контрольной группы).

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

62

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Colombes, Франция, 92701
        • Hôpital Louis Mourier

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

3 года и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Гомозиготные дети с серповидноклеточной анемией в возрасте > 3 лет из стран Африки к югу от Сахары, гетерозиготные родители с АС или братья и сестры пациентов, а также братья и сестры с АА или здоровые африканские неродственные субъекты в возрасте > 3 лет

Описание

КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

  1. Гомозиготные дети с серповидноклеточной энцефалопатией в возрасте > 3 лет, происходящие из стран Африки к югу от Сахары, в устойчивом состоянии заболевания (без каких-либо инфекционных или вазоокклюзионных явлений в течение 4 недель до и 2 недель после забора крови и переливания крови). -свободен в течение 4 месяцев до забора крови), не принимал никаких лекарств, кроме пенициллина-V, фолатов или препаратов железа, гидроксимочевины, разделенных на три группы:

    • дети, получавшие гидроксимочевину в дозе 20–25 мг/кг/сутки в течение как минимум 3 месяцев с клинической эффективностью при вазоокклюзионных явлениях
    • нелеченные дети с серьезными вазоокклюзионными событиями
    • дети старше 5 лет без вазоокклюзионных явлений в анамнезе Подписанное информированное согласие, полученное от субъектов (если возможно) и их родителей
  2. Контрольная группа: гетерозиготные родители или братья и сестры пациентов с АС, а также братья и сестры с АА или здоровые африканские неродственные субъекты в возрасте > 3 лет, не принимавшие лекарств в день забора крови.

Подписанное информированное согласие, полученное от субъектов (если возможно) и их родителей

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

  • Дети в острой фазе заболевания
  • Отказ родителей или пациента
  • Прием любого препарата, кроме пенициллина-V, фолиевой кислоты или препаратов железа, гидроксимочевины
  • Нездоровый контроль или прием наркотиков

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Гомозиготные серповидноклеточные дети SS

Гидроксикарбамид, гидроксимочевина (лекарственный препарат):

  1. Гомозиготные серповидноклеточные дети с серповидно-клеточной энцефалопатией в возрасте > 3 лет, происходящие из стран Африки к югу от Сахары, в устойчивом состоянии заболевания, не принимающие никаких лекарств, кроме пенициллина-V, фолиевой кислоты или добавок железа, гидроксимочевины, разделены на три группы:

    • дети, получавшие гидроксимочевину в дозе 20–25 мг/кг/сутки в течение как минимум 3 месяцев с клинической эффективностью при вазоокклюзионных явлениях
    • нелеченные дети с серьезными вазоокклюзионными событиями
    • дети старше 5 лет без вазоокклюзионных явлений в анамнезе
  2. Контрольная группа: гетерозиготные родители или братья и сестры пациентов с АС, а также братья и сестры с АА или здоровые африканские неродственные субъекты в возрасте > 3 лет, не принимавшие лекарств в день забора крови.
Лекарство: Гидроксикарбамид, гидроксимочевина (лекарственный препарат)
гидроксимочевина 20-25 мг/кг/день, по крайней мере, с 3 месяцев
Гомозиготные дети SS

Гидроксикарбамид, гидроксимочевина (лекарственный препарат):

  1. Гомозиготные дети с СС в возрасте > 3 лет, происходящие из стран Африки к югу от Сахары, в устойчивом состоянии заболевания, не принимавшие никаких лекарств, кроме пенициллина-V, фолиевой кислоты или добавок железа, гидроксимочевины, разделены на три группы:

    • дети, получавшие гидроксимочевину в дозе 20–25 мг/кг/сутки в течение как минимум 3 месяцев с клинической эффективностью при вазоокклюзионных явлениях
    • нелеченные дети с серьезными вазоокклюзионными событиями
    • дети старше 5 лет без вазоокклюзионных явлений в анамнезе
  2. Контрольная группа: гетерозиготные родители или братья и сестры пациентов с АС, а также братья и сестры с АА или здоровые африканские неродственные субъекты в возрасте > 3 лет, не принимавшие лекарств в день забора крови.
Лекарство: Гидроксикарбамид, гидроксимочевина (лекарственный препарат)
гидроксимочевина 20-25 мг/кг/день, по крайней мере, с 3 месяцев

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определение маркеров воспаления в плазме
Временное ограничение: 1 день
Определение плазменных маркеров воспаления (РАНТЕС, ИЛ-6, ИЛ-8, МСР-1, ИЛ-1А, ИЛ-1В, ЕТ-1, ИЛ-4, ИЛ-10, ФНО а,, ИФН g) гормонов гипофизарно-надпочечниковые (кортизол, АКТГ) и гипоталамические пептиды (АВП, КРГ).
1 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Клинические данные
Временное ограничение: 1 день
Клинические данные (возраст, пол пациента и его родителя или братьев и сестер, частота болевых кризов, требующих госпитализации, измеренная/год в течение трех лет до исследования, частота и причины острых анемических эпизодов, независимо от того, гепатоспленомегалия ли это)
1 день
Гематологические на исходном уровне
Временное ограничение: 1 день
Гематологические показатели на исходном уровне (Hb, ретикулоциты, MCV, тромбоциты, лейкоциты, PN и моноциты, лимфоциты, эритробласты, статус железа)
1 день
Определение HbF
Временное ограничение: 1 день
Определение HbF
1 день
Определение маркеров «острой фазы»
Временное ограничение: 1 день
Определение маркеров «острой фазы»: СРБ и оросомукоид
1 день
Плазменные концентрации
Временное ограничение: 1 день
Концентрация HU в плазме непосредственно перед приемом HU (остаточная) и H2 после приема.
1 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Следователи

  • Главный следователь: Marie-Hélène Odièvre, MD, PhD, Assistance Publique - Hôpitaux de Paris

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 мая 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2012 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2012 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 октября 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 октября 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

2 ноября 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

31 января 2013 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

30 января 2013 г.

Последняя проверка

1 января 2013 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P080102
  • 2008-005077-35 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Серповидно-клеточная анемия

Клинические исследования Гидроксикарбамид, гидроксимочевина (лекарственный препарат)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Peru

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться