Badanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kanakinumabu podawanego przez 6 miesięcy (24 tygodnie) japońskim pacjentom z okresowymi zespołami związanymi z kriopiryną, po których następuje faza przedłużenia

Kryteria przyjęcia:

1. W momencie włączenia do badania pacjenci powinni mieć kliniczne rozpoznanie FCAS, MWS lub NOMID i wymagać leczenia. W czasie badań przesiewowych pacjenci mogą być nieleczeni lub leczeni innymi lekami.

2. Obecność lub historia co najmniej 2 z następujących objawów:

   • Dla pacjentów NOMID:

     • Typowa wysypka pokrzywkowa typu NOMID
     • Objawy zajęcia ośrodkowego układu nerwowego (OUN), takie jak zwiększone ciśnienie śródczaszkowe i/lub obrzęk tarczy nerwu wzrokowego i/lub plejocytoza płynu mózgowo-rdzeniowego i/lub udar i/lub napady padaczkowe i/lub niedosłuch czuciowo-nerwowy
     • Typowe zmiany artropatyczne widoczne na zdjęciach rentgenowskich: przerost nasad i/lub rzepki z początkiem objawów NOMID przed lub w wieku 6 miesięcy

   • Dla pacjentów z MWS:

     • okresowa gorączka
     • ból głowy/migrena
     • ból stawów
     • pokrzywkowa wysypka skórna
     • zapalenie spojówek
     • ból mięśni
     • niedosłuch czuciowo-nerwowy

   • Dla pacjentów FCAS:

     • pokrzywkowa wysypka skórna
     • gorączka/dreszcze
     • zapalenie spojówek
     • ból stawu
3. Pacjentów wymagających doustnych sterydów, NLPZ i/lub leków przeciwreumatycznych modyfikujących przebieg choroby (DMARD) można włączyć do badania, jeśli przyjmują stabilną dawkę (steroidy doustne: < 20 mg/dobę lub < lub = 0,4 mg/kg prednizonu lub równoważnik prednizonu, w zależności od dotyczy) przez co najmniej 4 tygodnie przed wizytą przesiewową.
4. Potrafi komunikować się z badaczem i spełniać wymagania badania (w przypadku dzieci rodzic może pomóc w razie potrzeby).

Kryteria wyłączenia:

1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
2. Wszystkie kobiety zdolne do zajścia w ciążę, chyba że są po menopauzie lub stosują jedną lub więcej metod antykoncepcji.
3. Udział w jakimkolwiek innym badaniu w ciągu 30 dni
4. Zakażenie wirusem HIV, zapaleniem wątroby typu B lub C.
5. Żywe szczepionki w ciągu 3 miesięcy przed rozpoczęciem badania, w trakcie badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce.
6. Historia nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu 12 miesięcy przed podaniem dawki.
7. Oddanie lub utrata 400 ml lub więcej krwi w ciągu 8 tygodni przed podaniem dawki u dorosłych.
8. Historia istotnych schorzeń, które w opinii lekarza wykluczałyby pacjenta z udziału w tym badaniu.
9. Historia przeszczepu nerki.
10. Obecność jakichkolwiek dodatkowych chorób reumatycznych lub istotnych chorób ogólnoustrojowych. Na przykład, główna przewlekła choroba zakaźna/zapalna/immunologiczna (taka jak nieswoiste zapalenie jelit, łuszczycowe zapalenie stawów, spondyloartropatia, toczeń rumieniowaty układowy oprócz choroby autozapalnej).
11. Obecność któregokolwiek z następujących nieprawidłowości laboratoryjnych: AlAT lub AspAT powyżej 2-krotności górnej granicy normy (GGN), liczba płytek krwi mniejsza niż 100x109/l.
12. Historia nawracających i/lub dowodów klinicznie istotnych aktywnych infekcji bakteryjnych, grzybiczych lub wirusowych.
13. Historia kontaktu z pacjentami z podejrzeniem objawów gruźlicy; lub historia lub powikłanie zakażenia gruźlicą.

14. Stosowanie następujących terapii:

    • Etanercept w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Adalimumab w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1.) i później
    • Infliksymab w ciągu 12 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Rytuksymab w ciągu 26 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Tocilizumab w ciągu 3 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Wszelkie inne badane leki biologiczne w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową (Dzień 1) i później (z wyjątkiem terapii anakinrą — patrz poniżej)
    • Terapia Anakinrą po wizycie wyjściowej (Dzień 1). Ostatnie wstrzyknięcie anakinry powinno nastąpić nie mniej niż 6 godzin przed wstrzyknięciem kanakinumabu w dniu 1
    • Leflunomid w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później. Po zakończeniu leczenia leflunomidem zaleca się cholestyraminę w dawce 8 g 3 razy dziennie przez 14 dni.
    • Talidomid w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Cyklosporyna w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • iv immunoglobulina (i.v. Ig) w ciągu 8 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • 6-merkaptopuryna, azatiopryna, cyklofosfamid lub chlorambucyl w ciągu 12 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • Dapson, mykofenolan mofetylu w ciągu 3 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1) i później
    • > lub = 20 mg/dobę lub >0,4 mg/kg mc., w zależności od tego, co ma zastosowanie, prednizonu lub ekwiwalentu prednizonu w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową (dzień 1.) i później
    • Terapia pulsacyjna metyloprednizonem w ciągu 4 tygodni przed wizytą wyjściową i później
15. Historia reakcji alergicznej na podobne leki. Lekarz nie może stosować żadnych dodatkowych wyłączeń, aby zapewnić, że badana populacja będzie reprezentatywna dla wszystkich kwalifikujących się pacjentów.

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia