Wirksamkeits- und Sicherheitsstudie zu Canakinumab, verabreicht über 6 Monate (24 Wochen) bei japanischen Patienten mit Cryopyrin-assoziierten periodischen Syndromen, gefolgt von einer Verlängerungsphase

Einschlusskriterien:

1. Bei Studieneintritt sollten die Patienten eine klinische Diagnose von FCAS, MWS oder NOMID haben und Medikamente benötigen. Zum Zeitpunkt des Screenings können die Patienten entweder unbehandelt sein oder mit anderen Medikamenten behandelt werden.

2. Vorhandensein oder Vorgeschichte von mindestens 2 der folgenden Symptome:

   • Für NOMID-Patienten:

     • Typischer NOMID-Urtikariaausschlag
     • Anzeichen einer Beteiligung des Zentralnervensystems (ZNS) wie erhöhter Hirndruck und/oder Papillenödem und/oder Pleiozytose der Liquor cerebri spinalis und/oder Schlaganfall und/oder Krampfanfälle und/oder sensorineuraler Hörverlust
     • Typische arthropatische Veränderungen im Röntgenbild: Epiphysen- und/oder Patellawucherung. Mit Beginn der NOMID-Symptome vor oder im Alter von 6 Monaten

   • Für MWS-Patienten:

     • periodisches Fieber
     • Kopfschmerzen/Migräne
     • Arthralgie
     • urtikarieller Hautausschlag
     • Bindehautentzündung
     • Myalgie
     • Schallempfindungsschwerhörigkeit

   • Für FCAS-Patienten:

     • urtikarieller Hautausschlag
     • Fieber/Schüttelfrost
     • Bindehautentzündung
     • Gelenkschmerzen
3. Patienten, die orale Steroide, NSAIDs und/oder krankheitsmodifizierende Antirheumatika (DMARDs) benötigen, können aufgenommen werden, wenn sie eine stabile Dosis einnehmen (orale Steroide: < 20 mg/Tag oder < oder = 0,4 mg/kg Prednison oder Prednison-Äquivalent, je nachdem, was). gilt) mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Besuch.
4. Kann mit dem Prüfarzt kommunizieren und die Anforderungen der Studie erfüllen (bei Kindern können die Eltern bei Bedarf helfen).

Ausschlusskriterien:

1. Schwangere oder stillende (stillende) Frauen.
2. Alle Frauen, die schwanger werden können, es sei denn, sie sind postmenopausal oder wenden eine oder mehrere Verhütungsmethoden an.
3. Teilnahme an einer anderen Studie innerhalb von 30 Tagen
4. Infektion mit HIV, Hepatitis B oder C.
5. Lebendimpfungen innerhalb von 3 Monaten vor Beginn der Studie, während der Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis.
6. Vorgeschichte von Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der 12 Monate vor der Dosierung.
7. Spende oder Verlust von 400 ml oder mehr Blut innerhalb von 8 Wochen vor der Verabreichung an Erwachsene.
8. Vorgeschichte signifikanter Erkrankungen, die nach Ansicht des Arztes den Patienten von der Teilnahme an dieser Studie ausschließen würden.
9. Geschichte der Nierentransplantation.
10. Vorhandensein zusätzlicher rheumatischer Erkrankungen oder signifikanter systemischer Erkrankungen. Zum Beispiel schwere chronische infektiöse/entzündliche/immunologische Erkrankungen (wie entzündliche Darmerkrankung, Psoriasis-Arthritis, Spondyloarthropathie, systemischer Lupus erythematodes zusätzlich zu der autoinflammatorischen Erkrankung).
11. Vorhandensein einer der folgenden Laboranomalien: ALT oder AST größer als das 2-fache der oberen Normgrenze (ULN), Thrombozytenzahl unter 100 x 109/l.
12. Vorgeschichte von wiederkehrenden und/oder Anzeichen von klinisch signifikanten aktiven Bakterien-, Pilz- oder Virusinfektionen.
13. Vorgeschichte des Kontakts mit Patienten mit Verdacht auf Tuberkulose-Symptome; oder Vorgeschichte oder Komplikation einer Tuberkulose-Infektion.

14. Einsatz folgender Therapien:

    • Etanercept in den 4 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Adalimumab in den 8 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Infliximab in den 12 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Rituximab in den 26 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Tocilizumab in den 3 Wochen vor dem Basisbesuch (Tag 1) und danach
    • Alle anderen Prüfbiologika in den 8 Wochen vor dem Basisbesuch (Tag 1) und danach (mit Ausnahme der Anakinra-Therapie – siehe unten)
    • Anakinra-Therapie nach dem Basisbesuch (Tag 1). Die letzte Anakinra-Injektion sollte mindestens 6 Stunden vor der Canakinumab-Injektion an Tag 1 erfolgen
    • Leflunomid in den 4 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach. Nach Abschluss der Leflunomid-Behandlung wird eine Cholestiramin-Dosis von 8 g 3-mal täglich für 14 Tage empfohlen.
    • Thalidomid in den 4 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Cyclosporin in den 4 Wochen vor dem Basisbesuch (Tag 1) und danach
    • i.v. Immunglobulin (i.v. Ig) in den 8 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • 6-Mercaptopurin, Azathioprin, Cyclophosphamid oder Chlorambucil in den 12 Wochen vor dem Ausgangsbesuch (Tag 1) und danach
    • Dapson, Mycophenolatmofetil in den 3 Wochen vor der Grunduntersuchung (Tag 1) und danach
    • > oder = 20 mg/Tag oder > 0,4 ​​mg/kg, je nachdem, was zutrifft, von Prednison oder Prednison-Äquivalent in den 4 Wochen vor der Grunduntersuchung (Tag 1) und danach
    • Methylprednison-Pulstherapie in den 4 Wochen vor dem Basisbesuch und danach
15. Geschichte der allergischen Reaktion auf ähnliche Medikamente. Der Arzt darf keine zusätzlichen Ausschlüsse anwenden, um sicherzustellen, dass die Studienpopulation für alle geeigneten Patienten repräsentativ ist.

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten