Étude d'efficacité et d'innocuité du canakinumab administré pendant 6 mois (24 semaines) chez des patients japonais atteints de syndromes périodiques associés à la cryopyrine, suivie d'une phase d'extension

Critère d'intégration:

1. À l'entrée dans l'étude, les patients doivent avoir un diagnostic clinique de FCAS, MWS ou NOMID et avoir besoin de médicaments. Au moment du dépistage, les patients peuvent être soit non traités, soit traités avec d'autres médicaments.

2. Présence ou antécédents d'au moins 2 des symptômes suivants :

   • Pour les patients NOMID :

     • Éruption urticarienne typique des NOMID
     • Signes d'atteinte du système nerveux central (SNC) tels qu'une augmentation de la pression intracrânienne et/ou un œdème papillaire et/ou une pléiocytose du liquide céphalo-rachidien et/ou un accident vasculaire cérébral et/ou des convulsions et/ou une perte auditive neurosensorielle
     • Modifications arthropatiques typiques sur les radiographies : prolifération épiphysaire et/ou rotulienne Avec début des symptômes NOMID avant ou à l'âge de 6 mois

   • Pour les patients MWS :

     • fièvre périodique
     • mal de tête/migraine
     • arthralgie
     • éruption cutanée urticarienne
     • conjonctivite
     • myalgie
     • déficience auditive neurosensorielle

   • Pour les patients FCAS :

     • éruption cutanée urticarienne
     • fièvre/frissons
     • conjonctivite
     • douleur articulaire
3. Les patients nécessitant des stéroïdes oraux, des AINS et/ou des médicaments antirhumatismaux modificateurs de la maladie (DMARD) peuvent être recrutés s'ils reçoivent une dose stable (stéroïdes oraux : < 20 mg/jour ou < ou = 0,4 mg/kg de prednisone ou d'équivalent de prednisone, selon la s'applique) pendant au moins 4 semaines avant la visite de dépistage.
4. Capable de communiquer avec l'investigateur et de se conformer aux exigences de l'étude (pour les enfants, le parent peut aider si nécessaire).

Critère d'exclusion:

1. Femmes enceintes ou allaitantes (allaitantes).
2. Toutes les femmes susceptibles de devenir enceintes à moins qu'elles ne soient ménopausées ou qu'elles utilisent une ou plusieurs méthodes de contraception.
3. Participation à toute autre étude dans les 30 jours
4. Infection par le VIH, l'hépatite B ou C.
5. Vaccinations vivantes dans les 3 mois précédant le début de l'essai, pendant l'essai et jusqu'à 3 mois après la dernière dose.
6. Antécédents d'abus de drogue ou d'alcool dans les 12 mois précédant l'administration.
7. Don ou perte de 400 ml ou plus de sang dans les 8 semaines précédant l'administration pour les adultes.
8. Antécédents de conditions médicales importantes, qui, de l'avis du médecin, excluraient le patient de participer à cet essai.
9. Antécédents de transplantation rénale.
10. Présence de maladies rhumatismales supplémentaires ou de maladies systémiques importantes. Par exemple, maladie infectieuse/inflammatoire/immunologique chronique majeure (telle que maladie intestinale inflammatoire, rhumatisme psoriasique, spondylarthropathie, lupus érythémateux disséminé en plus de la maladie auto-inflammatoire).
11. Présence de l'une des anomalies de laboratoire suivantes : ALT ou AST supérieure à 2 fois la limite supérieure de la normale (LSN), numération plaquettaire inférieure à 100 x 109/L.
12. Antécédents d'infections bactériennes, fongiques ou virales actives récurrentes et / ou cliniquement significatives.
13. Antécédents de contact avec des patients présentant des symptômes suspects de tuberculose ; ou antécédent ou complication d'infection tuberculeuse.

14. Utilisation des thérapies suivantes :

    • Etanercept dans les 4 semaines précédant la visite de référence (Jour 1) et par la suite
    • Adalimumab dans les 8 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Infliximab dans les 12 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Rituximab dans les 26 semaines précédant la visite de référence (Jour 1) et par la suite
    • Tocilizumab dans les 3 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Tout autre produit biologique expérimental dans les 8 semaines précédant la visite de référence (Jour 1) et par la suite (à l'exception du traitement par l'anakinra - voir ci-dessous)
    • Thérapie à l'Anakinra après la visite de référence (Jour 1). La dernière injection d'anakinra doit avoir lieu au moins 6 heures avant l'injection de canakinumab au jour 1
    • Léflunomide dans les 4 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite. Après la fin du traitement par le léflunomide, une cholestiramine à la dose de 8 g 3 fois par jour pendant 14 jours est recommandée.
    • Thalidomide dans les 4 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Ciclosporine dans les 4 semaines précédant la visite de référence (Jour 1) et par la suite
    • i.v. immunoglobuline (i.v. Ig) dans les 8 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • 6-mercaptopurine, azathioprine, cyclophosphamide ou chlorambucil dans les 12 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Dapsone, mycophénolate mofétil dans les 3 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • > ou = 20 mg/jour ou > 0,4 mg/kg, selon le cas, de prednisone ou d'équivalent de prednisone au cours des 4 semaines précédant la visite de référence (jour 1) et par la suite
    • Thérapie pulsée à la méthylprednisone dans les 4 semaines précédant la visite de référence et par la suite
15. Antécédents de réaction allergique à des médicaments similaires. Aucune exclusion supplémentaire ne pourra être appliquée par le médecin, afin de s'assurer que la population étudiée sera représentative de tous les patients éligibles.

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer