Effekt- og sikkerhetsstudie av Canakinumab administrert i 6 måneder (24 uker) hos japanske pasienter med kryopyrinassosierte periodiske syndromer etterfulgt av en utvidelsesfase

Inklusjonskriterier:

1. Ved studiestart bør pasienter ha en klinisk diagnose FCAS, MWS eller NOMID og kreve medisinering. På tidspunktet for screening kan pasienter enten være ubehandlet eller behandlet med andre medisiner.

2. Tilstedeværelse eller historie med minst 2 av følgende symptomer:

   • For NOMID-pasienter:

     • Typisk NOMID urtikarielt utslett
     • Tegn på involvering av sentralnervesystemet (CNS) som økt intrakranielt trykk og/eller papilleødem og/eller cerebral spinalvæskepleiocytose og/eller hjerneslag og/eller anfall, og/eller sensorineuralt hørselstap
     • Typiske artropatiske forandringer på røntgen: epifysal og/eller patellar overvekst Med start av NOMID-symptomer før eller ved 6 måneders alder

   • For MWS-pasienter:

     • periodisk feber
     • hodepine/migrene
     • artralgi
     • urtikarielt hudutslett
     • konjunktivitt
     • myalgi
     • sensorineural hørselshemming

   • For FCAS-pasienter:

     • urtikarielt hudutslett
     • feber/frysninger
     • konjunktivitt
     • leddsmerter
3. Pasienter som trenger orale steroider, NSAIDs og/eller sykdomsmodifiserende antirevmatiske legemidler (DMARDs) kan innrulleres hvis de er på en stabil dose (orale steroider: < 20 mg/dag eller < eller = 0,4 mg/kg prednison eller prednisonekvivalent, avhengig av hva som enn måtte være gjelder) i minst 4 uker før screeningbesøket.
4. Kunne kommunisere med etterforskeren og overholde kravene til studien (for barn kan forelderen bistå når det er nødvendig).

Ekskluderingskriterier:

1. Gravide eller ammende (ammende) kvinner.
2. Alle kvinner som er i stand til å bli gravide med mindre de er postmenopausale eller bruker en eller flere prevensjonsmetoder.
3. Deltakelse i enhver annen studie innen 30 dager
4. Infeksjon med HIV, Hepatitt B eller C.
5. Levende vaksinasjoner innen 3 måneder før starten av forsøket, under forsøket og opptil 3 måneder etter siste dose.
6. Anamnese med narkotika- eller alkoholmisbruk innen 12 måneder før dosering.
7. Donasjon eller tap av 400 ml eller mer blod innen 8 uker før dosering til voksne.
8. Historie med betydelige medisinske tilstander, som etter legens mening ville utelukke pasienten fra å delta i denne utprøvingen.
9. Historie om nyretransplantasjon.
10. Tilstedeværelse av ytterligere revmatiske sykdommer eller betydelige systemiske sykdommer. For eksempel større kroniske infeksjoner/inflammatoriske/immunologiske sykdommer (som inflammatorisk tarmsykdom, psoriasisartritt, spondyloartropati, systemisk lupus erythematosus i tillegg til den autoinflammatoriske sykdommen).
11. Tilstedeværelse av noen av følgende laboratorieavvik: ALAT eller ASAT større enn 2 ganger øvre normalgrense (ULN), antall blodplater mindre enn 100x109/L.
12. Anamnese med tilbakevendende og/eller bevis på klinisk signifikante aktive bakterielle, sopp- eller virusinfeksjoner.
13. Anamnese med kontakt med pasienter med mistenkte tuberkulosesymptomer; eller historie eller komplikasjon av tuberkuloseinfeksjon.

14. Bruk av følgende terapier:

    • Etanercept i de 4 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Adalimumab i de 8 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Infliximab i de 12 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Rituximab i de 26 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Tocilizumab i de 3 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Eventuelle andre biologiske undersøkelser i de 8 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter (med unntak av anakinra-terapi - se nedenfor)
    • Anakinra-behandling etter baseline-besøket (dag 1). Siste anakinra-injeksjon bør skje ikke mindre enn 6 timer før canakinumab-injeksjonen på dag 1
    • Leflunomid i de 4 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter. Etter fullført leflunomidbehandling anbefales en kolestiramin i dose 8 g 3 ganger daglig i 14 dager.
    • Thalidomid i de 4 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Cyklosporin i de 4 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • i.v. immunglobulin (i.v. Ig) i de 8 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • 6-merkaptopurin, azatioprin, cyklofosfamid eller klorambucil i de 12 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Dapson, mykofenolatmofetil i de 3 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • > eller = 20 mg/dag eller >0,4 mg/kg, avhengig av hva som gjelder, prednison eller prednisonekvivalent i de 4 ukene før baseline-besøket (dag 1) og deretter
    • Metylprednison-pulsbehandling i de 4 ukene før baseline-besøket og deretter
15. Historie med allergisk reaksjon på lignende legemidler. Ingen ytterligere ekskluderinger kan brukes av legen, for å sikre at studiepopulasjonen vil være representativ for alle kvalifiserte pasienter.

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde