Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study of CK-2017357 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

7 maja 2019 zaktualizowane przez: Cytokinetics

A Phase II, Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled, Three-Way Crossover, Pharmacokinetic and Pharmacodynamic Study of CK-2017357 in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)

The primary objective of this study is to demonstrate a pharmacodynamic effect of CK 2017357 on measures of skeletal muscle function or fatigability in patients with ALS.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

This study is a Phase II, double-blind, randomized, placebo-controlled, three-way crossover study of CK-2017357 in patients with ALS. 36 to 72 patients will be randomized to one of six different treatment sequences. Each treatment sequence consists of three dosing periods; in each dosing period¸ patients receive a single oral dose of placebo, 250 mg of CK-2017357, or 500 mg of CK-2017357. All six treatment sequences will enroll approximately the same number of patients. A washout period of at least 6 days (to a maximum of 10 days) will be employed between the doses for each patient. This study is designed to assess the effect of CK-2017357 on maximal voluntary muscle strength, on the development of fatigue at maximal and sub-maximal voluntary muscle contraction, and on selected pulmonary function parameters. The plasma concentration of CK-2017357 will be measured at selected time points after each of two single doses of CK-2017357 in men and women. The plasma concentration versus time data obtained in this study may be used to develop a population PK model and estimate inter-subject variability of PK parameters in this target patient population, in particular between male and female study patients.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

67

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85018
        • Phoenix Neurological Associates, Ltd.
    • California
      • Fresno, California, Stany Zjednoczone, 93701
        • University Neurology Associates
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Mayo Clinic Florida
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536
        • University of Kentucky
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University
    • New York
      • Syracuse, New York, Stany Zjednoczone, 13210
        • SUNY Upstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
        • Providence ALS Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19102
        • Drexel University College of Medicine, Dept of Neurology
      • University Park, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78229
        • The University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Stany Zjednoczone, 05401
        • University of Vermont

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria

For enrollment, patients were required to satisfy all of the following criteria at baseline:

1. Able to comprehend and willing to sign an Informed Consent Form (ICF)

  1. A diagnosis of familial or sporadic ALS (defined as meeting the possible, laboratory-supported probable, probable, or definite criteria for a diagnosis of ALS according to the World Federation of Neurology El Escorial criteria) (Brooks, Miller et al. 2000)
  2. Males or females 18 years of age or older
  3. Body Mass Index (BMI) of 18.0 to 30.0 kg/m2, inclusive
  4. Maximum voluntary grip strength in at least one hand between 10 and 40 pounds (females) or 10 and 60 pounds (males)
  5. Able to swallow capsules with water
  6. Upright Slow Vital Capacity (SVC) > 40% of predicted for age, height, and sex [See Appendix 16.6.1]
  7. Able to perform pulmonary function tests
  8. Pre-study clinical laboratory findings (including troponin I [TnI] and creatine phosphokinase [CPK]) within normal range, or, if outside of the normal range, deemed not clinically significant by the Investigator
  9. For female patients only: The patient is post-menopausal (≥ 1 year) or sterilized, or if she is of childbearing potential, she is not breastfeeding, her pregnancy test is negative, she has no intention to become pregnant during the course of the study, and she is using contraceptive drugs or devices for the duration of the study and for 10 weeks after the end of the study.

For male patients only: Male patients agree for the duration of the study and 10 weeks after the end of the study to use a condom during sexual intercourse with female partners who are of reproductive potential and to have female partners use an additional effective means of contraception (e.g., diaphragm plus spermicide or oral contraceptives) or the male patient must agree to abstain from sexual intercourse for 10 weeks after the end of the study.

Exclusion Criteria

Patients satisfying any of the following criteria at baseline were excluded from enrollment:

  1. Alanine aminotransferase (ALT) or aspartate aminotransferase (AST) > 3 times the upper limit of normal (ULN)
  2. Life expectancy < 3 months
  3. Participation in any trial in which receipt of investigational study drug occurred within 30 days prior to dosing
  4. Any prior treatment with CK-2017357
  5. In the opinion of the Investigator, the patient is not suitable to participate in the study

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Treatment Sequence 1
Treatment sequence 1 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of placebo, 250 mg, and 500 mg of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Eksperymentalny: Treatment Sequence 2
Treatment sequence 2 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of placebo, 500 mg, and 250 mg of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Eksperymentalny: Treatment Sequence 3
Treatment sequence 3 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of 250 mg, placebo and 500 mg of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Eksperymentalny: Treatment Sequence 4
Treatment sequence 4 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of 250 mg, 500 mg and placebo of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Eksperymentalny: Treatment Sequence 5
Treatment sequence 5 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of 500 mg, placebo, and 250 mg of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Eksperymentalny: Treatment Sequence 6
Treatment sequence6 consisted of three dosing periods in which patients received single oral doses of 500 mg, 250 mg, and placebo of CK-2017357, in that order, with approximately one week between each dose. Each patient acted as their own control, as all doses were represented in each treatment sequence.
Lek: Placebo
Dopasowane placebo w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Lek: 250 mg CK-2017357
250 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane w pojedynczej dawce doustnej.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw
Lek: 500 mg CK-2017357
500 mg CK-2017357 w kapsułkach podawane jako pojedyncza dawka doustna.
Inne nazwy:
  • tyrasemtyw

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
ALSFRS-R
Ramy czasowe: 2 days
An instrument for evaluating the functional status of patients with ALS. Minimum score is 0 and maximum score is 40. The higher the score the more function is retained.
2 days
Maximum grip strength
Ramy czasowe: 2 days
Measured using the DynEx Electronic Hand Dynamometer. Patients asked to squeeze the device with the maximum possible force to establish the maximum voluntary contraction.
2 days
Maximum grip strength fatigability
Ramy czasowe: 2 days
Handgrip fatigue is measured using the DynEx Electronic Hand Dynamometer. Patient is asked to squeeze the device until they can no longer stay above 60% of target or 120 seconds.
2 days
Shoulder extension fatigue
Ramy czasowe: 2 days
Patient is asked to hold one arm outstretched in front of them at a 90 degree angle. The time the arm falls below 90 degrees for > 2 seconds will be recorded, up to a total evaluation time of 2 minutes. This is then repeated with the other arm.
2 days
Slow Vital Capacity (SVC)
Ramy czasowe: 2 days
SVC is measured using the Puritan Bennett Renaissance II Spirometry System and accessories.
2 days
Maximum Voluntary Ventilation (MVV)
Ramy czasowe: 2 days
MVV is the volume of air that can be exhaled during 12 seconds of rapid deep breathing. The actual volume is extrapolated to one minute. the Puritan Bennett Renaissance II Spirometry System and accessories is used for this measurement.
2 days
Sniff Inspiratory Pressure (SNIP)
Ramy czasowe: 2 days
SNIP is measured at Functional Residual Capacity, the bottom of the tidal breathing cycle, through one plugged nostril while the other remains open using the Micro Medical MicroRPM Respiratory Pressure Meter
2 days
Maximum Voluntary Muscle Contraction (MVC)
Ramy czasowe: 2 days
MVC is measured using the MicroFET 2 HHD.
2 days
Repeated Sub-Maximum Grip Strength Fatigability
Ramy czasowe: 2 days
Sub-Maximum Grip Strength Fatigability is measured using the DynEx Electronic Hand. Dynamometer
2 days

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 4 tygodnie
4 tygodnie
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and ALSFRS-R.
Ramy czasowe: 2 days
ALSFRS-R assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the ALSFRS-R assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and maximum grip strength
Ramy czasowe: 2 days
Maximum grip strength assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the maximum grip strength assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and maximum grip strength fatigability
Ramy czasowe: 2 days
Maximum grip strength fatigability assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the maximum grip strength fatigability assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and shoulder extension fatigue
Ramy czasowe: 2 days
Shoulder extension fatigue assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the shoulder extension fatigue assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and slow vital capacity
Ramy czasowe: 2 days
Slow vital capacity assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the slow vital capacity assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and maximum voluntary ventilation
Ramy czasowe: 2 days
Maximum voluntary ventilation assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the maximum voluntary ventilation assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and sniff inspiratory pressure
Ramy czasowe: 2 days
Sniff inspiratory pressure assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the sniff inspiratory pressure assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and maximum voluntary muscle contraction
Ramy czasowe: 2 days
Maximum voluntary muscle contraction assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the maximum voluntary muscle contraction assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Characterize the relationship, if any, between the plasma concentration of CK-2017357 and repeated sub-maximum grip strength fatigability
Ramy czasowe: 2 days
Repeated sub-maximum grip strength fatigability assessments will be paired with PK concentrations obtained at or near the same time as the repeated sub-maximum grip strength fatigability assessments and analyzed for concentration related effects.
2 days
Effect of CK-2017357 on patient determined global functional assessment
Ramy czasowe: 2 days
Patients will be asked to assess whether they feel the same, better or worse as compared to how they felt pre-dose
2 days
Effect of CK-2017357 on investigator determined global functional assessment
Ramy czasowe: 2 days
Investigator will assess whether they the patient appears the same, better or worse as compared to the patient's status at pre-dose
2 days

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cytokinetics

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Jeremy M Shefner, MD, PhD, State University of New York - Upstate Medical University

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2010

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 marca 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 marca 2010

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 maja 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2019

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CY 4021

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Stwardnienie Zanikowe Boczne

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Morocco

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj