Bezpośrednio obserwowana suplementacja żelaza w leczeniu niedokrwistości (DOHBIT)

Aby zwalczyć anemię z niedoboru żelaza, wyzwaniem jest nie tyle wiedza „co” robić, ale zrozumienie „jak” wdrożyć skuteczne i trwałe interwencje. Z tej perspektywy celem tego badania jest ocena skuteczności interwencji terapeutycznej w leczeniu anemii w społeczności wiejskiej kobietom z anemią (w wieku 13 lat i starszym) w odległych, pagórkowatych wioskach (jednostka randomizacji) pod względem zmiany częstości występowania anemii (jednostka analizy) po 3 miesiącach suplementacji żelaza.

Program interwencyjny „Directly Observed Home Based Daily Iron Therapy” (DOHBIT) realizowany przez wolontariuszy z lokalnych wiosek jest pomyślany jako podejście całej społeczności mające na celu poprawę stanu hemoglobiny pacjentów dotkniętych chorobą w odległych wioskach. Badanie z randomizacją klastrową będzie więc projektem z wyboru od samego początku. W grupie interwencyjnej badania każdy pacjent z niedokrwistością będzie otrzymywał DOHBIT (codzienną terapię żelazem pod bezpośrednią obserwacją w domu) przez wolontariuszy z lokalnej wioski przez łącznie 90 dni, podczas gdy w ramieniu kontrolnym badania każdy pacjent będzie otrzymywał zwykłą standardową terapię żelazem bez codziennego nadzoru przez ten sam czas trwania. Strategie informacyjne, edukacyjne i doradcze będą podobne dla obu grup.

Pierwszorzędowym wynikiem będzie częstość występowania niedokrwistości (różnica proporcji) w grupach interwencyjnych w porównaniu z grupami kontrolnymi po próbnej interwencji. Wtórne wyniki w dwóch grupach obejmowały średnie poziomy hemoglobiny, przestrzeganie zaleceń i skutki uboczne terapii żelazem, wskaźnik masy ciała i wyniki jakości życia.

Szacunkowe wielkości próby, skorygowane o randomizację klastrów (przy założeniu współczynnika korelacji wewnątrz klastrów wynoszącego 0,05 i średniej wielkości klastrów wynoszącej 30 pacjentów/wioskę na podstawie naszego badania pilotażowego), pokazują, że przy 10 wioskach, każda dla grup interwencyjnych i kontrolnych, średnio 300 pacjentów z anemią na ramię leczenia musiałoby być leczone, aby zapewnić wystarczającą moc do określenia 20% różnicy w częstości występowania niedokrwistości w dwóch grupach – zmniejszenie uznane za wartościowy wpływ interwencji można wiarygodnie wykryć przy 80% mocy.

Wtedy statystycznie poprawnym podejściem do analizy pierwotnej zmiennej wynikowej będzie obliczenie pojedynczej miary wyniku dla każdej randomizowanej jednostki i zastosowanie standardowej metody parametrycznej (chi-kwadrat) do zestawu miar sumarycznych, pamiętając, że wszelkie wnioski będą ściśle ma zastosowanie tylko na poziomie klastra. Ponieważ korekta współzmiennych będzie wymagana na poziomie indywidualnym dla różnych wyników wtórnych, dlatego inne podejście oparte na jednostce jako jednostce analizy, dostosowanie do grupowania będzie bardziej odpowiednie w analizie różnych miar wyników wtórnych.

Ogólnie rzecz biorąc, DOHBIT jest jedną ze strategii zwiększania zdolności jednostek i społeczności do definiowania, analizowania i działania w celu zaspokojenia własnych potrzeb zdrowotnych. Ponadto, w kontinuum podaż-popyt, DOHBIT, wykorzystując pomocników i motywatorów na poziomie lokalnym, zoptymalizuje popyt i podaż programu suplementacji żelaza w społeczności.