Ilaris (kanakinumab) w zespole Schnitzlera

Zespół Schnitzlera:

Zespół Schnitzlera jest rzadkim zespołem autozapalnym powodującym niepełnosprawność, charakteryzującym się przewlekłą pokrzywkową wysypką i gammapatią monoklonalną, której towarzyszy okresowa gorączka, bóle stawów lub stawów lub kości. Ustalono kryteria diagnostyczne. Choroba nigdy nie ustępuje samoistnie. Chociaż nie ma standardu opieki, nastąpił obiecujący rozwój opcji terapeutycznych, zwłaszcza terapii anty-interleukiny-1. Anakinra, syntetyczny analog endogennego antagonisty receptora interleukiny-1, spowodowała szybką remisję kliniczną u 24 pacjentów z zespołem Schnitzlera. Jednak do podtrzymania remisji wymagane jest ciągłe codzienne podawanie (100 mg podskórnie). Poziom białka monoklonalnego nie spada. Skutki uboczne anakinry obejmują bolesne reakcje w miejscu wstrzyknięcia i neutropenię.

Interleukina-1 i choroby autozapalne:

Jako kluczowa cytokina prozapalna pośrednicząca w lokalnych i ogólnoustrojowych odpowiedziach na infekcje i uszkodzenia tkanek, interleukina-1 może indukować szereg odpowiedzi, w tym gorączkę, uczulenie na ból, zniszczenie kości i chrząstki oraz odpowiedź zapalną ostrej fazy. W tak zwanych chorobach autozapalnych pośredniczy wyłącznie interleukina-1; zmniejszenie aktywności interleukiny-1 powoduje szybką i trwałą remisję. Choroby autozapalne obejmują stosunkowo rzadkie zaburzenia, takie jak rodzinna gorączka śródziemnomorska, choroba Stilla dorosłych i młodzieńczych, zespół hiper-IGD, zespół Behçeta, okresowy zespół związany z krioporyną (CAPS), niedobór antagonisty receptora interleukiny-1 (DIRA) i zespół Schnitzlera. Niektóre powszechne schorzenia, takie jak dna moczanowa i cukrzyca typu 2, również mogą być chorobami autozapalnymi.

kanakinumab:

Kanakinumab (Ilaris, Novartis Pharma) jest w pełni ludzkim przeciwciałem monoklonalnym przeciwko interleukinie-1-beta. Leczenie kanakinumabem podskórnie (150 mg) raz na 8 tygodni wiązało się z szybką remisją objawów u zdecydowanej większości dzieci i dorosłych z CAPS. Markery stanu zapalnego w surowicy szybko wróciły do ​​normy. Ogólnie rzecz biorąc, działania niepożądane obserwowane w tym małym badaniu (35 pacjentów) nie były poważne, chociaż podejrzewane infekcje były znacznie częstsze u pacjentów otrzymujących kanakinumab niż u pacjentów otrzymujących placebo. Wydłużony czas działania kanakinumabu i niewielka częstość występowania reakcji w miejscu wstrzyknięcia mogą mieć pewną przewagę nad innymi inhibitorami interleukiny-1 (anakinrą i rylonaceptem), ponieważ oba są często związane z reakcjami w miejscu wstrzyknięcia i oba wymagają częstszego podawania (codziennie dla anakinry i co tydzień dla rylonaceptu).

Kanakinumab został zatwierdzony do leczenia CAPS przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków w czerwcu 2009 r. oraz przez Europejską Agencję Leków w październiku 2009 r.

Kanakinumab jest obecnie oceniany pod kątem jego potencjału w leczeniu młodzieńczego idiopatycznego zapalenia stawów o początku układowym, cukrzycy i trudnego do leczenia dnawego zapalenia stawów.