Międzynarodowa kohorta pierwotnej dyskinezy rzęsek (iPCD)
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Kohorta iPCD została utworzona w ramach finansowanego przez Unię Europejską (UE) projektu 7. Programu Ramowego (7PR) Lepsze eksperymentalne badania przesiewowe i leczenie pierwotnej dyskinezy rzęsek (BESTCILIA). Kohorta iPCD jest prowadzona w Instytucie Medycyny Społecznej i Prewencyjnej na Uniwersytecie w Bernie w Szwajcarii. Badania są przeprowadzane w ścisłej współpracy ze wszystkimi dostawcami danych.
Celuje:
Ten połączony międzynarodowy zestaw danych umożliwia badanie epidemiologii PCD w dużej międzynarodowej populacji badawczej w celu: 1) opisania spektrum fenotypów klinicznych i ciężkości choroby u pacjentów z PCD według wieku, płci i okresu rozpoznania; 2) opisać krótkoterminowe i długoterminowe rokowanie PCD, patrząc na ważne wyniki, takie jak wzrost, czynność płuc i niewydolność oddechowa, kolonizacja bakteryjna, utrata słuchu, płodność i śmiertelność; oraz 3) zidentyfikować predyktory długoterminowych wyników, takie jak wiek w chwili rozpoznania, fenotyp kliniczny, defekty ultrastrukturalne, genotyp i opieka kliniczna.
Projekt badania:
Kohorta iPCD to międzynarodowa kohorta, łącząca dostępne dane dotyczące PCD z krajowych lub lokalnych rejestrów oraz klinicznych lub diagnostycznych baz danych. Wszystkie uczestniczące ośrodki dostarczyły dane zebrane retrospektywnie; nowe ośrodki dołączające w przyszłości do kohorty iPCD również mogą w niej uczestniczyć, dysponując danymi zebranymi retrospektywnie i prospektywnie.
Jakie informacje są gromadzone:
Kohorta iPCD obejmuje zebrane retrospektywnie dane pacjentów w następujących 11 kategoriach tematycznych: 1) informacje ogólne, 2) wyniki badań diagnostycznych, 3) wyjściowa charakterystyka, 4) wzrost i czynność płuc, 5) objawy kliniczne, 6) terapia, 7) mikrobiologia, 8) obrazowanie, 9) interwencje chirurgiczne, 10) okres noworodkowy, 11) wywiad rodzinny.
Baza badań:
Baza danych iPCD Cohort jest oparta na sieci i wykorzystuje platformę Research Electronic Data Capture (REDCap) opracowaną na Uniwersytecie Vanderbilt. REDCap jest szeroko stosowany w badaniach akademickich i umożliwia wprowadzanie i ekstrakcję danych w różnych formatach.
Jak uczestniczyć:
Ośrodki, które chcą uczestniczyć w projekcie i przekazywać dane, mogą skontaktować się z iPCD Cohort w celu podpisania umowy o dostarczenie danych. Następnie otrzymają hasło dostępu do oprogramowania online REDCap i będą mogli bezpośrednio wprowadzić swoje dane. Mogą również przesyłać dane kontrolne lub dodawać dodatkowych pacjentów w późniejszym czasie.
Więcej informacji można uzyskać pod adresem: pcd@ispm.unibe.ch
Finansowanie:
Utworzenie Kohorty iPCD (wynagrodzenia, materiały eksploatacyjne i sprzęt) zostało sfinansowane z unijnego projektu BESTCILIA 7PR (http://bestcilia.eu) i kilku szwajcarskich organizacji finansujących, w tym Lung Leagues of Bern, St. Gallen, Vaud, Ticino i Valais oraz Fundacji Mileny Carvajal Pro-Kartagener. Gromadzenie danych i zarządzanie nimi w każdym ośrodku było finansowane zgodnie z lokalnymi ustaleniami. Większość uczestniczących badaczy i autorów danych bierze udział w Europejskiej Współpracy Naukowo-Technicznej (COST) Akcji „Lepsze dowody na postęp w zakresie opcji terapeutycznych dla PCD” (BEAT-PCD) (BM 1407; www.beatpcd.org). Infrastruktura jest udostępniana bezpłatnie przez Uniwersytet w Bernie, gdzie dane są gromadzone i przechowywane. Badanie jest obecnie finansowane przez Szwajcarską Narodową Fundację Nauki (320030_173044 i 320030B_192804).
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Myrofora Goutaki, MD-PhD
- Numer telefonu: 0041 316315973
- E-mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Claudia E Kuehni, Prof
- Numer telefonu: 0041 316313507
- E-mail: claudia.kuehni@unibe.ch
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3012
- Rekrutacyjny
- University of Bern
-
Kontakt:
- Claudia E Kuehni, Prof
- E-mail: claudia.kuehni@unibe.ch
-
Kontakt:
- Myrofora Goutaki, MD-PhD
- E-mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Pacjenci z rozpoznaną pierwotną dyskinezą rzęsek
Kryteria wyłączenia:
-
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wzrost
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Wzrost z-score obliczony na podstawie dostępnych krajowych i międzynarodowych referencji
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
|
BMI
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Wskaźniki masy ciała (BMI) z-score obliczone na podstawie dostępnych krajowych i międzynarodowych odniesień
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
|
Pomiary funkcji płuc
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Wskaźniki spirometryczne, w szczególności natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) i natężona pojemność życiowa (FVC) obliczone na podstawie wartości referencyjnych Global Lung Function Initiative (GLI)
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
|
Wyniki badań diagnostycznych
Ramy czasowe: w momencie diagnozy/włączenia do badania
|
Wyniki przeprowadzonych badań diagnostycznych PCD, w tym pomiar tlenku azotu w nosie, wyniki mikroskopii elektronowej, częstość i wzorzec uderzeń.
|
w momencie diagnozy/włączenia do badania
|
|
Objawy kliniczne i oznaki
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Częstość zgłaszanych objawów klinicznych w różnych grupach wiekowych, w tym nieżyt nosa, kaszel, zapalenie ucha, zapalenie zatok, zapalenie płuc, wady boczne, wrodzone wady serca i problemy z płodnością.
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
|
Wyniki mikrobiologii
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Wyniki posiewów mikrobiologicznych próbek z dróg oddechowych (plwociny, wymazy z kaszlu, gardła, uszu, popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych) oraz informacje o oporności na antybiotyki (w posiewach dodatnich)
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
|
Wyniki obrazowania
Ramy czasowe: co 3 miesiące do 10 lat
|
Wyniki radiologiczne z badań obrazowych zatok i płuc, w tym zdjęć rentgenowskich, tomografii komputerowej i rezonansu magnetycznego
|
co 3 miesiące do 10 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Claudia E Kuehni, Prof, University of Bern
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Goutaki M, Maurer E, Halbeisen FS, Amirav I, Barbato A, Behan L, Boon M, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Haarman E, Hogg C, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Schwerk N, Scigliano S, Werner C, Yiallouros P, Zivkovic Z, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Italian Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. The international primary ciliary dyskinesia cohort (iPCD Cohort): methods and first results. Eur Respir J. 2017 Jan 4;49(1):1601181. doi: 10.1183/13993003.01181-2016. Print 2017 Jan.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Spycher BD, Maurer E, Belle F, Amirav I, Behan L, Boon M, Carr S, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Dell S, Ferkol T, Haarman EG, Karadag B, Knowles M, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Phillipsen M, Sagel SD, Santamaria F, Schwerk N, Yiallouros P, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Israeli Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases. Growth and nutritional status, and their association with lung function: a study from the international Primary Ciliary Dyskinesia Cohort. Eur Respir J. 2017 Dec 21;50(6):1701659. doi: 10.1183/13993003.01659-2017. Print 2017 Dec.
- Halbeisen FS, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Behan L, Boon M, Hogg C, Casaulta C, Crowley S, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Lucas JS, Latzin P, Kuehni CE. Lung function in patients with primary ciliary dyskinesia: an iPCD Cohort study. Eur Respir J. 2018 Aug 23;52(2):1801040. doi: 10.1183/13993003.01040-2018. Print 2018 Aug.
- Halbeisen FS, Shoemark A, Barbato A, Boon M, Carr S, Crowley S, Hirst R, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Lucas JS, Maitre B, Mazurek H, Ozcelik U, Martinu V, Schwerk N, Thouvenin G, Tschanz SA, Yiallouros P, Goutaki M, Kuehni CE. Time trends in diagnostic testing for primary ciliary dyskinesia in Europe. Eur Respir J. 2019 Oct 24;54(4):1900528. doi: 10.1183/13993003.00528-2019. Print 2019 Oct. No abstract available.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Barbato A, Crowley S, Harris A, Hirst RA, Karadag B, Martinu V, Morgan L, O'Callaghan C, Ozcelik U, Scigliano S, Ucros S, Yiallouros P, Schulzke SM, Kuehni CE. Late Diagnosis of Infants with PCD and Neonatal Respiratory Distress. J Clin Med. 2020 Sep 4;9(9):2871. doi: 10.3390/jcm9092871.
- Halbeisen FS, Pedersen ESL, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Boon M, Cohen-Cymberknoh M, Crowley S, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Latzin P, Loebinger MR, Lucas JS, Mazurek H, Morgan L, Marthin J, Pohunek P, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Nielsen KG, Kuehni CE. Lung function from school age to adulthood in primary ciliary dyskinesia. Eur Respir J. 2022 Oct 20;60(4):2101918. doi: 10.1183/13993003.01918-2021. Print 2022 Oct.
- Kouis P, Goutaki M, Halbeisen FS, Gioti I, Middleton N, Amirav I; Israeli PCD Consortium; Barbato A; Italian PCD Consortium; Behan L, Boon M, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Lazor R; Swiss PCD Group; Loebinger MR, Maitre B; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Ozcelik U, Price M, Pogorzelski A, Snijders D; PCD Italian Consortium; Thouvenin G; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Werner C, Zivkovic Z, Kuehni CE, Yiallouros PK. Prevalence and course of disease after lung resection in primary ciliary dyskinesia: a cohort & nested case-control study. Respir Res. 2019 Sep 18;20(1):212. doi: 10.1186/s12931-019-1183-y.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby serca
- Choroby układu krążenia
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby Układu Oddechowego
- Objawy neurologiczne
- Wady wrodzone
- Choroby oskrzeli
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby otorynolaryngologiczne
- Zaburzenia ruchowe
- Wady serca, wrodzone
- Nieprawidłowości sercowo-naczyniowe
- Nieprawidłowości, mnogość
- Ciliopatie
- Rozstrzenie oskrzeli
- Nieprawidłowości układu oddechowego
- Dekstrokardia
- Situs inversus
- Dyskinezy
- Zaburzenia ruchliwości rzęsek
- Syndrom Kartagenera
Inne numery identyfikacyjne badania
- iPCD cohort
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Badacze chcący wykorzystać zbiór danych iPCD Cohort mogą zaproponować temat badań oraz sporządzić koncepcje opisującą planowane analizy i publikację. Wszystkie arkusze koncepcyjne muszą zostać zatwierdzone przez wszystkie uczestniczące ośrodki wnoszące dane do proponowanej analizy. Po tym, jak uczestniczące ośrodki zgodzą się na przekazanie swoich danych i podpisanie umowy o publikację, centrum zarządzania kohortą iPCD (Uniwersytet w Bernie) przygotuje częściowy zestaw danych do proponowanej analizy i będzie ściśle współpracować z czołowymi badaczami, oferując wkład metodologiczny i wsparcie. W przypadku zebrania dodatkowych danych w celu uzupełnienia częściowego zestawu danych dla konkretnego projektu, zostaną one dodane do kohorty iPCD w celu wzbogacenia jej po każdym projekcie.
Więcej informacji można uzyskać pod adresem: pcd@ispm.unibe.ch
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .