International primær ciliær dyskinesi-kohorte (iPCD)
Studieoversigt
Status
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
iPCD-kohorten blev oprettet inden for rammerne af det EU-finansierede 7. rammeprogram (FP7)-projektet Better Experimental Screening and Treatment for Primær Ciliær Dyskinesi (BESTCILIA). iPCD-kohorten er vært på Institut for Social og Forebyggende Medicin ved Universitetet i Bern, Schweiz. Forskning udføres i tæt samarbejde med alle databidragydere.
Mål:
Dette kombinerede internationale datasæt tillader undersøgelse af PCD-epidemiologi i en stor international undersøgelsespopulation for at: 1) beskrive spektret af kliniske fænotyper og sygdomssværhedsgrad hos PCD-patienter efter alder, køn og diagnoseperiode; 2) beskrive kortsigtet og langsigtet prognose for PCD, se på vigtige resultater såsom vækst, lungefunktion og respirationssvigt, bakteriel kolonisering, høretab, fertilitet og dødelighed; og 3) identificere prædiktorer for langsigtede resultater såsom alder ved diagnose, klinisk fænotype, ultrastrukturelle defekter, genotype og klinisk pleje.
Studere design:
iPCD-kohorten er en international kohorte, der kombinerer tilgængelige data om PCD fra nationale eller lokale registre og kliniske eller diagnostiske databaser. Alle deltagende centre leverede retrospektivt indsamlede data; nye centre, der i fremtiden tilslutter sig iPCD-kohorten, kan også deltage med retrospektivt og prospektivt indsamlet data.
Hvilke oplysninger indsamles:
iPCD-kohorten omfatter retrospektivt indsamlede patientdata om følgende 11 tematiske kategorier: 1) generel information, 2) resultater af diagnostiske test, 3) baseline karakteristika, 4) vækst og lungefunktion, 5) kliniske manifestationer, 6) terapi, 7) mikrobiologi, 8) billeddiagnostik, 9) kirurgiske indgreb, 10) neonatal periode og 11) familiehistorie.
Studiedatabase:
iPCD Cohort-databasen er webbaseret ved hjælp af Research Electronic Data Capture (REDCap) platformen udviklet ved Vanderbilt University. REDCap er meget udbredt i akademisk forskning og tillader dataindtastning og udtræk i forskellige formater.
Sådan deltager du:
Centre, der ønsker at deltage i projektet og bidrage med data, kan kontakte iPCD-kohorten for at underskrive en dataleveringsaftale. De vil derefter modtage en adgangskode for at få adgang til onlinesoftwaren REDCap, og de vil være i stand til at indtaste deres data direkte. De kan også uploade opfølgningsdata eller tilføje yderligere patienter på et senere tidspunkt.
For yderligere detaljer, kontakt: pcd@ispm.unibe.ch
Finansiering:
Oprettelsen af iPCD-kohorten (løn, forbrugsvarer og udstyr) blev finansieret af EU FP7-projektet BESTCILIA (http://bestcilia.eu) og flere schweiziske finansieringsorganer, herunder Lung Leagues of Bern, St. Gallen, Vaud, Ticino og Valais og Milena Carvajal Pro-Kartagener Foundation. Dataindsamling og -styring på hvert sted blev finansieret i henhold til lokale arrangementer. De fleste deltagende forskere og databidragydere deltager i European Cooperation in Science and Technology (COST)-aktionen "Better Evidence to Advance Therapeutic options for PCD" (BEAT-PCD) (BM 1407; www.beatpcd.org). Infrastruktur leveres gratis af universitetet i Bern, hvor dataene samles og gemmes. Undersøgelsen er i øjeblikket finansieret af Swiss National Science Foundation (320030_173044 og 320030B_192804).
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Myrofora Goutaki, MD-PhD
- Telefonnummer: 0041 316315973
- E-mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Claudia E Kuehni, Prof
- Telefonnummer: 0041 316313507
- E-mail: claudia.kuehni@unibe.ch
Studiesteder
-
-
-
Bern, Schweiz, 3012
- Rekruttering
- University of Bern
-
Kontakt:
- Claudia E Kuehni, Prof
- E-mail: claudia.kuehni@unibe.ch
-
Kontakt:
- Myrofora Goutaki, MD-PhD
- E-mail: myrofora.goutaki@unibe.ch
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
Patienter diagnosticeret med primær ciliær dyskinesi
Ekskluderingskriterier:
-
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Observationsmodeller: Kohorte
- Tidsperspektiver: Andet
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Højde
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Højde z-score beregnet ud fra tilgængelige nationale og internationale referencer
|
hver 3. måned op til 10 år
|
|
BMI
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Body Mass Index (BMI) z-score beregnet ud fra tilgængelige nationale og internationale referencer
|
hver 3. måned op til 10 år
|
|
Lungefunktionsmålinger
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Spirometriske indekser, især forceret udåndingsvolumen på 1 sek (FEV1) og tvungen vital kapacitet (FVC) z-score beregnet baseret på Global Lung Function Initiative (GLI) referenceværdier
|
hver 3. måned op til 10 år
|
|
Diagnostiske testresultater
Tidsramme: ved diagnose/ studiestart
|
Resultater af udførte PCD-diagnostiske test, herunder måling af nasal nitrogenoxid, elektronmikroskopifund, slagfrekvens og mønster.
|
ved diagnose/ studiestart
|
|
Kliniske symptomer og tegn
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Forekomst af rapporterede kliniske symptomer i forskellige aldersgrupper, herunder rhinitis, hoste, otitis, bihulebetændelse, lungebetændelse, lateralitetsdefekter, medfødt hjertesygdom og fertilitetsproblemer.
|
hver 3. måned op til 10 år
|
|
Mikrobiologiske resultater
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Resultater af mikrobiologiske kulturer af luftvejsprøver (opspyt, hostepodninger, halspodninger, ørepodninger, bronchoalveolær skylning) og information om antibiotikaresistens (i positive kulturer)
|
hver 3. måned op til 10 år
|
|
Billeddannelsesresultater
Tidsramme: hver 3. måned op til 10 år
|
Radiologiske fund fra sinus- og lungebilleddiagnostiske undersøgelser, herunder røntgen, computertomografi og magnetisk resonansbilleddannelse
|
hver 3. måned op til 10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Claudia E Kuehni, Prof, University of Bern
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Goutaki M, Maurer E, Halbeisen FS, Amirav I, Barbato A, Behan L, Boon M, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Haarman E, Hogg C, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Schwerk N, Scigliano S, Werner C, Yiallouros P, Zivkovic Z, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Italian Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Genetic Disorders of Mucociliary Clearance Consortium. The international primary ciliary dyskinesia cohort (iPCD Cohort): methods and first results. Eur Respir J. 2017 Jan 4;49(1):1601181. doi: 10.1183/13993003.01181-2016. Print 2017 Jan.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Spycher BD, Maurer E, Belle F, Amirav I, Behan L, Boon M, Carr S, Casaulta C, Clement A, Crowley S, Dell S, Ferkol T, Haarman EG, Karadag B, Knowles M, Koerner-Rettberg C, Leigh MW, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Phillipsen M, Sagel SD, Santamaria F, Schwerk N, Yiallouros P, Lucas JS, Kuehni CE; PCD Israeli Consortium; Swiss PCD Group; French Reference Centre for Rare Lung Diseases. Growth and nutritional status, and their association with lung function: a study from the international Primary Ciliary Dyskinesia Cohort. Eur Respir J. 2017 Dec 21;50(6):1701659. doi: 10.1183/13993003.01659-2017. Print 2017 Dec.
- Halbeisen FS, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Behan L, Boon M, Hogg C, Casaulta C, Crowley S, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Lucas JS, Latzin P, Kuehni CE. Lung function in patients with primary ciliary dyskinesia: an iPCD Cohort study. Eur Respir J. 2018 Aug 23;52(2):1801040. doi: 10.1183/13993003.01040-2018. Print 2018 Aug.
- Halbeisen FS, Shoemark A, Barbato A, Boon M, Carr S, Crowley S, Hirst R, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Loebinger MR, Lucas JS, Maitre B, Mazurek H, Ozcelik U, Martinu V, Schwerk N, Thouvenin G, Tschanz SA, Yiallouros P, Goutaki M, Kuehni CE. Time trends in diagnostic testing for primary ciliary dyskinesia in Europe. Eur Respir J. 2019 Oct 24;54(4):1900528. doi: 10.1183/13993003.00528-2019. Print 2019 Oct. No abstract available.
- Goutaki M, Halbeisen FS, Barbato A, Crowley S, Harris A, Hirst RA, Karadag B, Martinu V, Morgan L, O'Callaghan C, Ozcelik U, Scigliano S, Ucros S, Yiallouros P, Schulzke SM, Kuehni CE. Late Diagnosis of Infants with PCD and Neonatal Respiratory Distress. J Clin Med. 2020 Sep 4;9(9):2871. doi: 10.3390/jcm9092871.
- Halbeisen FS, Pedersen ESL, Goutaki M, Spycher BD, Amirav I, Boon M, Cohen-Cymberknoh M, Crowley S, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Latzin P, Loebinger MR, Lucas JS, Mazurek H, Morgan L, Marthin J, Pohunek P, Santamaria F, Schwerk N, Thouvenin G, Yiallouros P, Nielsen KG, Kuehni CE. Lung function from school age to adulthood in primary ciliary dyskinesia. Eur Respir J. 2022 Oct 20;60(4):2101918. doi: 10.1183/13993003.01918-2021. Print 2022 Oct.
- Kouis P, Goutaki M, Halbeisen FS, Gioti I, Middleton N, Amirav I; Israeli PCD Consortium; Barbato A; Italian PCD Consortium; Behan L, Boon M, Emiralioglu N, Haarman EG, Karadag B, Koerner-Rettberg C, Lazor R; Swiss PCD Group; Loebinger MR, Maitre B; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Mazurek H, Morgan L, Nielsen KG, Omran H, Ozcelik U, Price M, Pogorzelski A, Snijders D; PCD Italian Consortium; Thouvenin G; French Reference Centre for Rare Lung Diseases; Werner C, Zivkovic Z, Kuehni CE, Yiallouros PK. Prevalence and course of disease after lung resection in primary ciliary dyskinesia: a cohort & nested case-control study. Respir Res. 2019 Sep 18;20(1):212. doi: 10.1186/s12931-019-1183-y.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjertesygdomme
- Hjerte-kar-sygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Luftvejssygdomme
- Neurologiske manifestationer
- Medfødte abnormiteter
- Bronchiale sygdomme
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Otorhinolaryngologiske sygdomme
- Bevægelsesforstyrrelser
- Hjertefejl, medfødt
- Kardiovaskulære abnormiteter
- Abnormiteter, multiple
- Ciliopatier
- Bronkiektasi
- Abnormiteter i åndedrætssystemet
- Dextrocardia
- Situs Inversus
- Dyskinesier
- Ciliære motilitetsforstyrrelser
- Kartageners syndrom
Andre undersøgelses-id-numre
- iPCD cohort
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
Forskere, der ønsker at bruge iPCD Cohort-datasættet, kan foreslå et forskningsemne og udarbejde et konceptark, der beskriver de planlagte analyser og publicering. Alle konceptark skal godkendes af alle deltagende centre, der bidrager med data til den pågældende foreslåede analyse. Efter at de deltagende centre er enige om at bidrage med deres data og underskrive en publikationsaftale, vil iPCD-kohortestyringscentret (University of Bern) udarbejde et delvist datasæt til den foreslåede analyse og vil arbejde tæt sammen med de ledende forskere, der tilbyder metodologisk input og støtte. I tilfælde af at der indsamles yderligere data for at færdiggøre det delvise datasæt for et specifikt projekt, vil dette blive tilføjet til iPCD-kohorten for at berige det efter hvert projekt.
For yderligere detaljer, kontakt: pcd@ispm.unibe.ch
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Primær ciliær dyskinesi
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...Assistance Publique - Hôpitaux de ParisAfsluttetExcitabilitet af diaphragmatic Primary Motor CortexFrankrig
-
OCHIN, Inc.University of FloridaUkendtAkutafdelingens udnyttelse | Primary Care Quality Metrics | Børnebesøg i de første 15 måneder af livet NQF 1392 | Diabetes mellitus NQF 0059 | Screening af kolorektal cancer NQF 0034 | Alkohol- og stofscreening