Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność kombinacji badanych leków GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez GLPG2737 u pacjentów z mukowiscydozą. (FALCON)
4 kwietnia 2019 zaktualizowane przez: Galapagos NV
Ocena bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych dawek doustnych kombinacji GLPG2451 i GLPG2222, z GLPG2737 lub bez, u dorosłych pacjentów z mukowiscydozą
Jest to wieloośrodkowe, otwarte, nierandomizowane badanie wielokohortowe fazy Ib, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki wielokrotnych dawek leczenia skojarzonego GLPG2451 i GLPG2222, z GLPG2737 i bez GLPG2737, u dorosłych pacjentów z Mukowiscydoza.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
10
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Antwerp, Belgia
- Study Site BEL004
-
Brussels, Belgia
- Study Site BEL003
-
Gent, Belgia
- Study Site BEL002
-
Leuven, Belgia
- Study Site BEL001
-
-
-
-
-
Sofia, Bułgaria
- Study Site BGR001
-
-
-
-
-
Thessaloníki, Grecja
- Study Site GRC001
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Study Site NLD002
-
Utrecht, Holandia
- Study Site NLD001
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy
- Study Site DEU001
-
Essen, Niemcy
- Study Site DEU002
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbia
- Study Site SRB001
-
-
-
-
-
Göteborg, Szwecja
- Study Site SWE001
-
Stockholm, Szwecja
- Study Site SWE002
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR003
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR004
-
Liverpool, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR005
-
London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
- Study Site GBR007
-
Newcastle, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR006
-
Papworth Everard, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR001
-
Wythenshawe, Zjednoczone Królestwo
- Study Site GBR002
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Kobieta lub mężczyzna w wieku ≥18 lat, w dniu podpisania formularza świadomej zgody (ICF)
- Potwierdzone kliniczne rozpoznanie mukowiscydozy (CF) (udokumentowane w dokumentacji medycznej pacjenta).
Kwalifikujący się genotyp regulatora przewodnictwa przezbłonowego mukowiscydozy (CFTR) podczas badania przesiewowego:
- Kohorta A: Homozygota pod względem mutacji F508del CFTR
- Kohorta B: Heterozygota pod względem mutacji F508del CFTR z mutacją wzmacniającą brak odpowiedzi na drugi allel
- Kohorta C: Homozygota pod względem mutacji F508del CFTR
- Masa ciała ≥40 kg podczas badania przesiewowego.
- Stabilne leki towarzyszące stosowane w leczeniu mukowiscydozy płuc przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym podaniem badanego leku i planowana kontynuacja stosowania tego samego leku towarzyszącego przez cały okres dawkowania w badaniu. Osoby z cukrzycą i/lub niewydolnością trzustki kwalifikują się do badania pod warunkiem, że są w trakcie stabilnego leczenia (np. leki, dieta, terapia zastępcza enzymami trzustkowymi) przez co najmniej 4 tygodnie przed pierwszym podaniem badanego leku w opinii badacza.
- Natężona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1): 40% ≤ FEV1 ≤ 90% przewidywanej normy dla wieku, płci i wzrostu podczas badania przesiewowego (przed lub po podaniu leku rozszerzającego oskrzela) podczas badania przesiewowego.
- Stężenie chlorków w pocie ≥60 mmol/l podczas badania przesiewowego.
- Niepalący i nieużywający żadnych produktów zawierających nikotynę i/lub konopie indyjskie. Za osobę niepalącą uważa się osobę, która nie paliła tytoniu przez co najmniej 1 rok przed badaniem. Osoba nieużywająca to osoba, która powstrzymała się od jakichkolwiek produktów zawierających nikotynę przez co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym.
Kryteria wyłączenia:
- Historia lub trwająca alergiczna aspergiloza oskrzelowo-płucna.
- Historia medyczna zaćmy (lub zmętnienia soczewki) i / lub jaskry.
- Zaćma (lub zmętnienie soczewki) i/lub jaskra stwierdzona przez okulistę w okresie przesiewowym.
- Niestabilny stan płuc lub zakażenie dróg oddechowych (w tym zapalenie błony śluzowej nosa i zatok) wymagające zmiany leczenia w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku.
- Historia klinicznie znaczącej niestabilnej lub niekontrolowanej przewlekłej choroby, która w opinii badacza sprawia, że pacjent nie nadaje się do włączenia do badania.
- Potrzeba dodatkowego tlenu w ciągu dnia i >2 l/minutę podczas snu.
- Przebyta marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym (np. objawy przedmiotowe/podmiotowe powiększenia śledziony, żylaki przełyku).
- Historia choroby nowotworowej w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego skóry bez cech nawrotu i/lub raka in situ szyjki macicy, który był leczony bez cech nawrotu).
- Stosowanie jakichkolwiek umiarkowanych i silnych inhibitorów lub induktorów CYP3A4 w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku (np. klarytromycyna, itrakonazol, ketokonazol, telitromycyna, ryfampicyna, karbamazepina).
- Stosowanie terapii z modulatorem CFTR (np. lumakaftorem i/lub iwakaftorem) w ciągu 4 tygodni przed pierwszym podaniem badanego leku.
- Stosowanie jakiegokolwiek doustnego kortykosteroidu w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego; lub historia stosowania doustnych kortykosteroidów przez ≥30 dni (łącznie) w ciągu 2 lat od badania przesiewowego.
- Nieprawidłowy wynik testu czynności wątroby podczas badania przesiewowego; zdefiniowany jako aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub fosfataza alkaliczna i/lub gamma-glutamylotransferaza (GGT) ≥3 × górna granica normy (GGN); i/lub bilirubina całkowita ≥1,5 × GGN.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
- Model interwencyjny: SEKWENCYJNY
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta A — homozygota F508del
Podwójna kombinacja (GLPG2451 i GLPG2222) będzie podawana przez 14 dni, a następnie potrójna kombinacja (GLPG2451, GLPG2222 i GLPG2737) przez 14 dni, bez wymywania pomiędzy kolejnymi okresami leczenia.
Studium Część I)
|
GLPG2451 zawiesina doustna, codziennie.
Tabletka GLPG2222 do stosowania doustnego, codziennie.
Kapsułki GLPG2737 do stosowania doustnego, codziennie.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta B — F508del heterozygota/potencjator niereagujący
Podwójna kombinacja (GLPG2451 i GLPG2222) będzie podawana przez 14 dni, a następnie potrójna kombinacja (GLPG2451, GLPG2222 i GLPG2737) przez 14 dni, bez wymywania pomiędzy kolejnymi okresami leczenia.
(badanie część II)
|
Tabletka GLPG2222 do stosowania doustnego, codziennie.
Kapsułki GLPG2737 do stosowania doustnego, codziennie.
GLPG2451 zawiesina doustna, codziennie.
|
|
EKSPERYMENTALNY: Kohorta C — homozygota F508del
Podwójna kombinacja (GLPG2451 i GLPG2222) będzie podawana przez 14 dni, a następnie potrójna kombinacja (GLPG2451, GLPG2222 i GLPG2737) przez 14 dni, bez wymywania pomiędzy kolejnymi okresami leczenia.
(Studium Część II)
|
Tabletka GLPG2222 do stosowania doustnego, codziennie.
Kapsułki GLPG2737 do stosowania doustnego, codziennie.
GLPG2451 zawiesina doustna, codziennie.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi.
Ramy czasowe: Do 24 tygodni po ostatniej dawce
|
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji dawek GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Badanie Część I i Część II).
|
Do 24 tygodni po ostatniej dawce
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Dzień 14
|
|
Maksymalne obserwowane stężenie w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Dzień 28
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h).
Ramy czasowe: Dzień 14
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Dzień 14
|
|
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu zero do 24 godzin (AUC0-24h).
Ramy czasowe: Dzień 28
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Dzień 28
|
|
Najmniejsze stężenie w osoczu obserwowane pod koniec okresu między dawkami (24 godziny po podaniu) (Ctrough).
Ramy czasowe: Między dniem 2 a dniem 28
|
Aby scharakteryzować farmakokinetykę GLPG2451 i GLPG2222 z lub bez GLPG2737 (badanie część I i część II).
|
Między dniem 2 a dniem 28
|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie.
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Ocena zmian stężenia chlorków w pocie po podaniu kombinacji GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część badania II).
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
|
Zmiana od wartości początkowej w procentach wartości należnej FEV1.
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Ocena zmian procentowych wartości należnej FEV1 po podaniu kombinacji GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część badania II).
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej stężenia chlorków w pocie.
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Ocena zmian stężenia chlorków w pocie po podaniu kombinacji GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
|
Zmiana od wartości początkowej w procentach wartości należnej FEV1.
Ramy czasowe: Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Ocena zmian procentowych wartości należnej FEV1 po podaniu kombinacji GLPG2451 i GLPG2222 z GLPG2737 lub bez (Część I badania).
|
Między dniem 1 przed podaniem dawki a dniem 28
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
31 maja 2018
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
11 marca 2019
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
11 marca 2019
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 kwietnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 maja 2018
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
30 maja 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
8 kwietnia 2019
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 kwietnia 2019
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GLPG2737-CL-105
- 2017-001067-20 (EUDRACT_NUMBER)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .