嚢胞性線維症患者における GLPG2737 の有無にかかわらず、治験薬 GLPG2451 および GLPG2222 の組み合わせの安全性、忍容性および有効性を調べる研究。 (FALCON)

包含基準:

• -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した日の18歳以上の女性または男性の被験者
• -嚢胞性線維症（CF）の臨床診断が確認されている（被験者の医療記録に記載されている）。

• -スクリーニング時の適格な嚢胞性線維症膜貫通コンダクタンスレギュレーター（CFTR）遺伝子型：

  • コホート A: F508del CFTR 変異のホモ接合体
  • コホート B: F508del CFTR 変異のヘテロ接合体で、2 番目の対立遺伝子に増強因子非応答性変異がある
  • コホート C: F508del CFTR 変異のホモ接合体
• -スクリーニング時の体重が40kg以上。
• -最初の治験薬投与前の少なくとも4週間のCFの肺の健康のための安定した併用薬 研究の投与期間中、同じ併用薬の計画された継続。 真性糖尿病および/または膵臓機能不全の被験者は、安定した治療を受けている場合（例： 治験責任医師の意見では、最初の治験薬投与の少なくとも4週間前に投薬、食事療法、膵臓酵素補充療法）。
• 1 秒間の強制呼気量 (FEV1): スクリーニング時の年齢、性別、身長の予測正常値の 40% ≤ FEV1 ≤ 90% (気管支拡張薬の投与前または投与後)。
• -スクリーニング時の汗の塩化物濃度が60mmol / L以上。
• ニコチンや大麻を含む製品の非喫煙者および非使用者。 非喫煙者は、スクリーニング前に少なくとも 1 年間禁煙した個人として定義されます。 非使用者は、スクリーニング前の少なくとも 1 年間、ニコチンを含む製品を控えた個人として定義されます。

除外基準:

• -アレルギー性気管支肺アスペルギルス症の病歴または進行中。
• 白内障（または水晶体混濁）および/または緑内障の病歴。
• -スクリーニング期間中に眼科医によって決定された白内障（または水晶体混濁）および/または緑内障。
• -不安定な肺の状態または呼吸器感染症（鼻副鼻腔炎を含む）は、最初の治験薬投与前の4週間以内に治療の変更を必要とします。
• -臨床的に意味のある不安定または制御されていない慢性疾患の病歴 治験責任医師の意見では、対象を研究に含めるのに不適切です。
• 日中は酸素補給が必要で、睡眠中は毎分 2 L 以上必要です。
• -門脈圧亢進症を伴う肝硬変の病歴（例：脾腫、食道静脈瘤の徴候/症状）。
• -過去5年以内の悪性腫瘍の病歴（再発の証拠のない皮膚の基底細胞癌および/または再発の証拠なしで治療された子宮頸部の上皮内癌を除く）。
• -最初の治験薬投与前4週間以内のCYP3A4の中程度および強力な阻害剤または誘導剤の使用（例：クラリスロマイシン、イトラコナゾール、ケトコナゾール、テリスロマイシン、リファンピン、カルバマゼピン）。
• -最初の治験薬投与前4週間以内のCFTRモジュレーター療法（例えば、ルマカフトールおよび/またはイバカフトール）の使用。
• -スクリーニングから3か月以内の経口コルチコステロイドの使用;またはスクリーニングから2年以内の30日以上（累積）の経口コルチコステロイド使用歴。
• スクリーニング時の肝機能検査異常;アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）および/またはアラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）および/またはアルカリホスファターゼおよび/またはγ-グルタミルトランスフェラーゼ（GGT）として定義され、正常上限（ULN）の3倍以上;および/または総ビリルビンがULNの1.5倍以上。